{"id":4855,"date":"2025-11-01T22:09:30","date_gmt":"2025-11-01T19:09:30","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4855"},"modified":"2025-11-02T11:17:33","modified_gmt":"2025-11-02T08:17:33","slug":"becker-muscular-dystrophy-eligible-for-elevidys-gene-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/becker-muscular-dystrophy-eligible-for-elevidys-gene-therapy\/","title":{"rendered":"Les patients atteints de la maladie de Becker peuvent-ils recevoir le Elevidys\u00a0? Le Elevidys est-il b\u00e9n\u00e9fique pour les patients atteints de la maladie de Becker\u00a0?"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">La dystrophie musculaire de Becker est-elle \u00e9ligible au projet Elevidys\u00a0? Cet article examine les recherches actuelles, les recommandations relatives au projet FDA et l\u2019avis d\u2019experts afin de d\u00e9terminer si la dystrophie musculaire de Becker est \u00e9ligible au projet Elevidys et quelles sont les implications pour les progr\u00e8s futurs de la th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Le Elevidys est-il b\u00e9n\u00e9fique aux patients atteints de la maladie de Becker\u00a0?<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Non \u2014 D\u2019apr\u00e8s les informations publi\u00e9es dans la litt\u00e9rature, les patients atteints de dystrophie musculaire de Becker (DMB) pourraient ne pas b\u00e9n\u00e9ficier de la th\u00e9rapie g\u00e9nique ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec\u2011rokl).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Voici une explication d\u00e9taill\u00e9e\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#\u2705-what-elevidys-is-approved-for\">\u2705 Pour quoi ELEVIDYS est approuv\u00e9<\/a><\/li><li><a href=\"#\ud83d\udeab-why-bmd-patients-not-eligible\">\ud83d\udeab Pourquoi les patients atteints de DMO ne sont pas \u00e9ligibles<\/a><\/li><li><a href=\"#\ud83d\udccb-summary\">\ud83d\udccb R\u00e9sum\u00e9<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"\u2705-what-elevidys-is-approved-for\"><strong>\u2705 Pour quoi ELEVIDYS est approuv\u00e9<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>ELEVIDYS est approuv\u00e9 par la Food and Drug Administration am\u00e9ricaine (FDA) uniquement pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) \u00e2g\u00e9s d&#039;au moins 4 ans, capables de marcher et pr\u00e9sentant une mutation confirm\u00e9e du g\u00e8ne DMD. <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/fda-elevidys-gene-therapy-will-continue-to-be-used-in-ambulatory-dmd-patients\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">La th\u00e9rapie g\u00e9nique Elevidys continuera d&#039;\u00eatre utilis\u00e9e chez les patients atteints de DMD en ambulatoire<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>La v\u00e9rification du b\u00e9n\u00e9fice clinique pourrait \u00eatre n\u00e9cessaire pour que l&#039;autorisation d&#039;ELEVIDYS reste valable pour les personnes non ambulatoires atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. Des \u00e9tudes sont en cours pour \u00e9valuer cet impact potentiel. <a href=\"https:\/\/www.elevidys.com\/treatment-journey\/eligibility\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Elevidys<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>La notice d&#039;information pr\u00e9cise que l&#039;utilisation d&#039;ELEVIDYS est contre-indiqu\u00e9e chez les patients pr\u00e9sentant une d\u00e9l\u00e9tion quelconque de l&#039;exon 8 et\/ou de l&#039;exon 9 du g\u00e8ne DMD. <a href=\"https:\/\/www.elevidyshcp.com\/about-elevidys\/importance-of-treatment\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Elevidys<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"\ud83d\udeab-why-bmd-patients-not-eligible\"><strong>\ud83d\udeab Pourquoi les patients atteints de DMO ne sont pas \u00e9ligibles<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>La dystrophie musculaire de Becker (BMD) est caus\u00e9e par des mutations du m\u00eame g\u00e8ne que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), mais ces mutations permettent g\u00e9n\u00e9ralement la production d&#039;une dystrophine partiellement fonctionnelle, ce qui conduit \u00e0 une forme plus b\u00e9nigne de la maladie par rapport \u00e0 la DMD. <strong>En savoir plus<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/becker-muscular-dystrophy-bmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Dystrophie musculaire de Becker\u00a0: sympt\u00f4mes, causes et rem\u00e8des<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>Selon un communiqu\u00e9, le document de politique clinique stipule clairement : \u201c Les patients atteints de dystrophie musculaire de Becker (DMB) sont peu susceptibles de b\u00e9n\u00e9ficier de la th\u00e9rapie g\u00e9nique ELEVIDYS. \u201d<a href=\"https:\/\/www.molinaclinicalpolicy.com\/molinaclinicalpolicy\/-\/media\/Molina\/PublicWebsite\/PDF\/Common\/Molina-Clinical-Policy\/Elevidys_delandistrogene-moxeparvovec_R.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Molina Sant\u00e9<\/a>\u2026 <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Elevidys_delandistrogene-moxeparvovec_R.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Lisez ceci<\/a>)<\/li>\n\n\n\n<li>Ce traitement a \u00e9t\u00e9 mis au point pour la d\u00e9ficience plus s\u00e9v\u00e8re dans la DMD, et non pour la situation de fonctionnement partiel dans la BMD.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"\ud83d\udccb-summary\">\ud83d\udccb R\u00e9sum\u00e9<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Admissible<\/strong>: DMD, \u00e2ge \u2265 4 ans et ambulatoire, mutation du g\u00e8ne DMD confirm\u00e9e, \u00e0 l&#039;exclusion de certaines d\u00e9l\u00e9tions (exon 8\/9).<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Non admissible<\/strong>: Patients atteints de BMD (en raison d&#039;un m\u00e9canisme\/gravit\u00e9 de la maladie diff\u00e9rent) et ceux pr\u00e9sentant certaines d\u00e9l\u00e9tions du g\u00e8ne DMD (exon 8\/9).<\/li>\n\n\n\n<li>Si vous \u00eates porteur du virus Becker, ELEVIDYS n&#039;est pas indiqu\u00e9 dans le cadre de l&#039;approbation\/prise en charge actuelle.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Apprendre encore plus<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/frequently-asked-questions-about-elevidys-used-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Questions fr\u00e9quemment pos\u00e9es sur Elevidys<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Is Becker muscular dystrophy eligible for Elevidys? In this article, we\u2019ll explore current research, FDA guidance, and expert insights to answer whether Becker muscular dystrophy is eligible for Elevidys and what this means for future gene therapy advancements. Does Elevidys Benefit Becker Patients? 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