{"id":4826,"date":"2025-10-21T14:58:09","date_gmt":"2025-10-21T11:58:09","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4826"},"modified":"2025-11-01T16:06:07","modified_gmt":"2025-11-01T13:06:07","slug":"why-elevidys-was-not-approved-by-the-european-medicines-agency-ema","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/why-elevidys-was-not-approved-by-the-european-medicines-agency-ema\/","title":{"rendered":"Pourquoi le Elevidys n\u2019a-t-il pas \u00e9t\u00e9 approuv\u00e9 par l\u2019Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (EMA)\u00a0?"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">La th\u00e9rapie g\u00e9nique Elevidys (substance active : delandistrogene moxeparvovec) n&#039;a pas \u00e9t\u00e9 approuv\u00e9e par l&#039;Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (EMA) pour le traitement des enfants ambulatoires \u00e2g\u00e9s de 3 \u00e0 7 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) en raison de pr\u00e9occupations importantes concernant son b\u00e9n\u00e9fice d\u00e9montr\u00e9 dans cette population de patients.<a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/elevidys\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (EMA)<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Voici les principales raisons :<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#reasons-for-elevidys-refusal-by-the-ema\">Motifs du refus du Elevidys par le EMA<\/a><ul><li><a href=\"#additional-context-and-concerns\">Contexte et pr\u00e9occupations suppl\u00e9mentaires<\/a><\/li><li><a href=\"#summary\">R\u00e9sum\u00e9<\/a><\/li><\/ul><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"reasons-for-elevidys-refusal-by-the-ema\">Motifs du refus du Elevidys par le EMA<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Selon l&#039;\u00e9valuation publique du EMA, les raisons sp\u00e9cifiques incluent :<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Dans l&#039;\u00e9tude pivot (principale preuve pr\u00e9sent\u00e9e), aucune am\u00e9lioration statistiquement significative de la fonction motrice (mesur\u00e9e selon l&#039;\u00e9chelle North Star Ambulatory Assessment, NSAA) n&#039;a \u00e9t\u00e9 observ\u00e9e \u00e0 12 mois entre le groupe Elevidys et le groupe placebo. La diff\u00e9rence n&#039;\u00e9tait que de 0,65 point sur une \u00e9chelle de 34 points, ce qui, selon l&#039;\u00e9tude EMA, \u201c pourrait \u00eatre d\u00fb au hasard \u201d.<a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/elevidys\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (EMA)<\/a>) <strong>En savoir plus<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Qu\u2019est-ce que l\u2019\u00e9valuation ambulatoire North Star\u00a0?<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>Bien que la th\u00e9rapie ait induit l\u2019expression d\u2019une forme plus courte de la prot\u00e9ine dystrophine, les niveaux d\u2019expression de cette dystrophine n\u2019ont pas pu \u00eatre li\u00e9s de mani\u00e8re fiable \u00e0 des am\u00e9liorations significatives de la capacit\u00e9 de mouvement.<a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/elevidys\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (EMA)<\/a>)<\/li>\n\n\n\n<li>M\u00eame en consid\u00e9rant des sous-groupes de patients qui semblaient mieux r\u00e9pondre, la soci\u00e9t\u00e9 n\u2019a pas pu d\u00e9montrer de mani\u00e8re convaincante que le traitement apportait un b\u00e9n\u00e9fice cliniquement significatif dans ces groupes non plus.<a href=\"https:\/\/www.institut-myologie.org\/en\/2025\/09\/22\/unfavorable-opinion-on-marketing-authorisation-and-suspension-of-clinical-trials-in-europe-for-elevidys-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">institut-myologie.org<\/a>)<\/li>\n\n\n\n<li>\u00c9tant donn\u00e9 que la soci\u00e9t\u00e9 avait d\u00e9pos\u00e9 une demande d&#039;autorisation de mise sur le march\u00e9 conditionnelle (AMM), la norme EMA exige un rapport b\u00e9n\u00e9fice-risque positif (c&#039;est-\u00e0-dire une preuve de b\u00e9n\u00e9fice + un risque g\u00e9rable) appuy\u00e9 par des donn\u00e9es convaincantes. L&#039;AMM EMA a conclu que les b\u00e9n\u00e9fices n&#039;avaient pas \u00e9t\u00e9 suffisamment d\u00e9montr\u00e9s dans ce contexte et a donc refus\u00e9 l&#039;autorisation.<a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/elevidys\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (EMA)<\/a>)<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"additional-context-and-concerns\">Contexte et pr\u00e9occupations suppl\u00e9mentaires<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Probl\u00e8mes de s\u00e9curit\u00e9\u00a0: Des inqui\u00e9tudes importantes ont \u00e9galement \u00e9t\u00e9 soulev\u00e9es en mati\u00e8re de s\u00e9curit\u00e9, notamment chez les patients non ambulatoires. Plusieurs d\u00e9c\u00e8s par insuffisance h\u00e9patique aigu\u00eb ont \u00e9t\u00e9 signal\u00e9s chez des patients non ambulatoires recevant Elevidys\u00a0; les essais cliniques dans cette population ont \u00e9t\u00e9 interrompus.<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/aan-report-reviews-the-state-of-evidence-on-elevidys-gene-therapy-cure-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">DMDWarrioR<\/a>) Bien que le refus de EMA ait \u00e9t\u00e9 principalement motiv\u00e9 par des raisons d\u2019efficacit\u00e9 pour la population ambulatoire des enfants de 3 \u00e0 7 ans, le signal de s\u00e9curit\u00e9 a probablement pes\u00e9 sur l\u2019environnement r\u00e9glementaire global.<\/li>\n\n\n\n<li>La demande soumise \u00e0 EMA concernait les patients ambulatoires \u00e2g\u00e9s de 3 \u00e0 7 ans. La conception de l&#039;essai et le choix du crit\u00e8re d&#039;\u00e9valuation principal (variation de l&#039;AAS sur 12 mois) ont \u00e9t\u00e9 jug\u00e9s insuffisants par EMA pour d\u00e9montrer un ralentissement significatif de la progression de la maladie dans ce groupe.<a href=\"https:\/\/www.institut-myologie.org\/en\/2025\/09\/22\/unfavorable-opinion-on-marketing-authorisation-and-suspension-of-clinical-trials-in-europe-for-elevidys-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">institut-myologie.org<\/a>)<\/li>\n\n\n\n<li>La th\u00e9rapie a \u00e9t\u00e9 approuv\u00e9e dans d\u2019autres territoires (par exemple, le Japon et certains pays du Moyen-Orient) dans le cadre de cadres r\u00e9glementaires diff\u00e9rents.<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/in-which-countries-is-elevidys-approved-is-elevidys-approved-\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">dmdwarrior.com<\/a>)<\/li>\n\n\n\n<li>L&#039;avis du EMA (via son Comit\u00e9 des m\u00e9dicaments \u00e0 usage humain, CHMP) n&#039;est pas juridiquement contraignant jusqu&#039;\u00e0 la d\u00e9cision de la Commission europ\u00e9enne, mais dans la pratique, les avis n\u00e9gatifs du CHMP conduisent presque toujours \u00e0 un refus.<a href=\"https:\/\/www.globenewswire.com\/de\/news-release\/2025\/08\/11\/3131260\/32716\/en\/sarepta-therapeutics-srpt-declines-again-on-ema-recommendation-to-refuse-elevidys-marketing-authorization-securities-class-action-pending-hagens-berman.html\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">GlobeNewswire<\/a>)<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"summary\">R\u00e9sum\u00e9<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bien que le Elevidys repr\u00e9sente une nouvelle approche de th\u00e9rapie g\u00e9nique pour la DMD, l&#039;\u00e9tude EMA a conclu que les preuves pr\u00e9sent\u00e9es ne d\u00e9montraient pas suffisamment son efficacit\u00e9 pour am\u00e9liorer la fonction motrice chez les enfants ambulatoires cibles (3 \u00e0 7 ans) et que le rapport b\u00e9n\u00e9fice\/risque n&#039;\u00e9tait pas \u00e9tabli pour cette population. Par cons\u00e9quent, elle a recommand\u00e9 le refus de l&#039;autorisation de mise sur le march\u00e9.<a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/elevidys\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (EMA)<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>En savoir plus<\/strong>: <a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/documents\/assessment-report\/elevidys-epar-refusal-public-assessment-report_en.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Vous pouvez acc\u00e9der au rapport complet sur les raisons du refus Elevidys publi\u00e9 par EMA \u00e0 partir de ce lien.<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>The Elevidys (active substance: delandistrogene\u202fmoxeparvovec) gene therapy was not approved by the European Medicines Agency (EMA) for the treatment of ambulatory children aged 3\u20117 years with Duchenne\u202fmuscular\u202fdystrophy (DMD) because of significant concerns about its demonstrated benefit in that patient population. (European Medicines Agency (EMA)) Here are the key reasons: Reasons for Elevidys&#8217; Refusal by the [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4833,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[282],"tags":[121,33,61,65],"class_list":["post-4826","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-editorials","tag-delandistrogene-moxeparvovec","tag-elevidys","tag-gene-therapy","tag-sarepta"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4826","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4826"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4826\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4833"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4826"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4826"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4826"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}