{"id":4814,"date":"2025-10-16T15:38:26","date_gmt":"2025-10-16T12:38:26","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4814"},"modified":"2025-11-03T20:10:09","modified_gmt":"2025-11-03T17:10:09","slug":"blood-biomarkers-could-offer-more-tailored-treatment-for-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/blood-biomarkers-could-offer-more-tailored-treatment-for-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Les biomarqueurs sanguins pourraient offrir un traitement plus personnalis\u00e9 pour la dystrophie musculaire de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Des chercheurs de l&#039;Universit\u00e9 de Floride et du Centre m\u00e9dical universitaire de Leiden (LUMC) ont d\u00e9couvert des centaines de prot\u00e9ines sanguines chez des patients atteints de DMD, t\u00e9moignant de l&#039;\u00e9volution de la maladie. La mesure de ces indicateurs pourrait contribuer \u00e0 identifier les candidats appropri\u00e9s aux essais cliniques et favoriser des d\u00e9cisions th\u00e9rapeutiques plus individualis\u00e9es, car elle est moins invasive que les examens physiques ou les biopsies.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#duchenne-muscular-dystrophy\">dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/li><li><a href=\"#the-challenge-of-measuring-decline-in-duchenne-muscular-dystrophy\">Le d\u00e9fi de mesurer le d\u00e9clin de la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/li><li><a href=\"#the-benefits-of-a-blood-test\">Les avantages d&#039;un test sanguin<\/a><\/li><li><a href=\"#blood-proteins-as-possible-biomarkers\">Les prot\u00e9ines sanguines comme biomarqueurs possibles<\/a><\/li><li><a href=\"#owards-more-personalized-care\">Vers des soins plus personnalis\u00e9s<\/a><\/li><li><a href=\"#research-and-treatment-for-becker-and-duchenne-muscular-dystrophy\">Recherche et traitement pour la dystrophie musculaire de Becker et de Duchenne<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"duchenne-muscular-dystrophy\">dystrophie musculaire de Duchenne<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les sympt\u00f4mes de la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie h\u00e9r\u00e9ditaire grave et rare qui touche principalement les jeunes gar\u00e7ons, se manifestent souvent entre deux et cinq ans. Avec le temps, les muscles s&#039;affaiblissent progressivement, d&#039;abord au niveau des jambes, puis au niveau des bras, des \u00e9paules, du c\u0153ur et d&#039;autres parties du corps. La plupart des gar\u00e7ons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne perdent la capacit\u00e9 de marcher entre 10 et 12 ans et deviennent d\u00e9pendants d&#039;un fauteuil roulant. \u00c0 mesure que la maladie s&#039;aggrave, les personnes atteintes peuvent devenir incapables de respirer seules, de lever les bras ou de s&#039;alimenter, ce qui n\u00e9cessite souvent une ventilation assist\u00e9e \u00e0 l&#039;adolescence ou au d\u00e9but de l&#039;\u00e2ge adulte.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-challenge-of-measuring-decline-in-duchenne-muscular-dystrophy\">Le d\u00e9fi de mesurer le d\u00e9clin de la dystrophie musculaire de Duchenne<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Pr\u00e9dire le rythme de ce d\u00e9clin s&#039;est av\u00e9r\u00e9 difficile jusqu&#039;\u00e0 pr\u00e9sent. Les m\u00e9decins ont fr\u00e9quemment recours \u00e0 des tests physiques, comme marcher sur une distance sp\u00e9cifique, s&#039;\u00e9tirer ou s&#039;alimenter seul. Cependant, ces examens ne sont pas toujours pr\u00e9cis ni impartiaux.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u00ab Ces tests peuvent \u00eatre \u00e9puisants et ne sont pas toujours r\u00e9alisables, surtout lorsqu&#039;une personne passe une mauvaise journ\u00e9e. Nous savons aussi que les jeunes enfants obtiennent parfois de meilleurs r\u00e9sultats lorsqu&#039;on leur promet une r\u00e9compense, ce qui signifie que les r\u00e9sultats ne sont pas toujours fiables. Et comme chaque patient \u00e9volue diff\u00e9remment, il est difficile de comparer facilement le d\u00e9clin d&#039;une personne \u00e0 celui d&#039;une autre. C&#039;est pourquoi nous avons besoin d&#039;outils objectifs, comme les biomarqueurs sanguins, qui nous donnent une image plus pr\u00e9cise de l&#039;\u00e9tat actuel d&#039;une personne et de son \u00e9volution \u00bb, explique Nadine Ikelaar, doctorante au d\u00e9partement de neurologie.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-benefits-of-a-blood-test\">Les avantages d&#039;un test sanguin<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Une analyse sanguine est bien moins contraignante qu&#039;un test de marche ou une biopsie musculaire. Pietro Spitali, professeur associ\u00e9 au D\u00e9partement de g\u00e9n\u00e9tique humaine, explique : \u00ab C&#039;est rapide, peu invasif et ind\u00e9pendant de l&#039;\u00e9tat de sant\u00e9 du patient le jour du test. Si les m\u00e9decins peuvent suivre la progression de la maladie gr\u00e2ce aux analyses sanguines, ils peuvent adapter les traitements plus efficacement. Cela permet \u00e9galement aux chercheurs d&#039;\u00e9valuer plus rapidement de nouvelles th\u00e9rapies, sans avoir recours \u00e0 des tests physiques fatigants, subjectifs ou pas toujours r\u00e9alisables. \u00bb<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Pour \u00e9tudier ce potentiel, les chercheurs du LUMC, en \u00e9troite collaboration avec la Biobanque du LUMC, ont collect\u00e9 des \u00e9chantillons de sang de personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne sur une p\u00e9riode de dix ans. Ils ont \u00e9galement document\u00e9 les sympt\u00f4mes cliniques \u00e0 chaque point temporel afin de les comparer ult\u00e9rieurement aux r\u00e9sultats sanguins. L&#039;Universit\u00e9 de Floride, aux \u00c9tats-Unis, a \u00e9galement cr\u00e9\u00e9 un ensemble de donn\u00e9es similaire.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ces deux cohortes distinctes ont permis une \u00e9tude r\u00e9trospective. Dans ce type d&#039;\u00e9tude, plut\u00f4t que de suivre les patients au fil du temps, les chercheurs examinent les \u00e9chantillons et donn\u00e9es ant\u00e9rieurs afin d&#039;identifier des tendances. Ils ont analys\u00e9 702 \u00e9chantillons sanguins de 153 personnes atteintes de la maladie de Duchenne. Ils ont utilis\u00e9 une m\u00e9thode permettant de mesurer simultan\u00e9ment plus de 6\u00a0600 prot\u00e9ines. L&#039;analyse biosym\u00e9trique a facilit\u00e9 l&#039;analyse des donn\u00e9es des deux centres.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En reliant les informations des prot\u00e9ines sanguines aux donn\u00e9es des dossiers m\u00e9dicaux, les chercheurs ont pu identifier des sch\u00e9mas. Ikelaar\u00a0: \u00ab\u00a0Nous nous sommes demand\u00e9 si la pr\u00e9sence de certaines prot\u00e9ines pouvait nous renseigner sur des moments cl\u00e9s de la maladie, comme lorsqu&#039;une personne ne peut plus marcher ou utiliser correctement ses bras.\u00a0\u00bb<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"blood-proteins-as-possible-biomarkers\">Les prot\u00e9ines sanguines comme biomarqueurs possibles<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les chercheurs ont identifi\u00e9 des centaines de prot\u00e9ines dans le sang des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne, li\u00e9es \u00e0 la progression de la maladie. Certaines de ces prot\u00e9ines \u00e9taient associ\u00e9es \u00e0 l&#039;utilisation de corticost\u00e9ro\u00efdes. \u00ab Les corticost\u00e9ro\u00efdes sont largement utilis\u00e9s pour contr\u00f4ler les sympt\u00f4mes et ralentir la d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence musculaire. Comprendre comment ces prot\u00e9ines r\u00e9agissent \u00e0 l&#039;utilisation de corticost\u00e9ro\u00efdes nous permet de distinguer les modifications prot\u00e9iques caus\u00e9es par le traitement de celles caus\u00e9es par la progression de la maladie \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Spitali.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">D&#039;autres prot\u00e9ines repr\u00e9sentaient des capacit\u00e9s motrices, comme la marche ou la fonction des bras. RGMA, ANTXR2 et ART3 figuraient parmi les rares prot\u00e9ines qui se distinguaient par leur forte corr\u00e9lation avec la perte de fonction des bras et des jambes. Point crucial\u00a0: deux populations de patients distinctes et de taille importante ont confirm\u00e9 les r\u00e9sultats. Cela renforce la fiabilit\u00e9 des r\u00e9sultats et sugg\u00e8re que les biomarqueurs identifi\u00e9s sont g\u00e9n\u00e9ralement utiles en pratique clinique plut\u00f4t que sp\u00e9cifiques \u00e0 un groupe ou \u00e0 un environnement d&#039;\u00e9tude particulier.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><a href=\"https:\/\/www.nature.com\/articles\/s41467-025-64146-y.epdf\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">La prestigieuse revue scientifique Nature Communications a r\u00e9cemment publi\u00e9 ses recherches.<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"owards-more-personalized-care\">Vers des soins plus personnalis\u00e9s<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Cette \u00e9tude pose les bases d&#039;une nouvelle m\u00e9thode de suivi de la dystrophie musculaire de Duchenne. Cette m\u00e9thode repose non seulement sur les performances physiques, mais aussi sur des mesures objectives des prot\u00e9ines sanguines. \u00ab L&#039;objectif est de traiter les patients tant qu&#039;ils ont encore de la masse musculaire \u00e0 maintenir \u00bb, explique Spitali. Cela se produit g\u00e9n\u00e9ralement avant l&#039;\u00e2ge de huit ans. Cependant, les examens physiques ne r\u00e9v\u00e8lent souvent aucune d\u00e9t\u00e9rioration \u00e0 cet \u00e2ge. En r\u00e9alit\u00e9, la croissance progresse dans certaines zones du corps chez les enfants. Les changements physiques sont plus faciles \u00e0 d\u00e9tecter plus tard dans la vie, lorsque les sympt\u00f4mes sont plus prononc\u00e9s et la force musculaire diminue. Cependant, la majeure partie de la masse musculaire ayant d\u00e9j\u00e0 diminu\u00e9 \u00e0 cet \u00e2ge, les traitements sont moins efficaces.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Cela repr\u00e9sente un d\u00e9fi pour les chercheurs qui testent de nouveaux m\u00e9dicaments et pour les m\u00e9decins qui soignent leurs patients. La r\u00e9ponse de la masse musculaire est essentielle pour d\u00e9terminer l&#039;efficacit\u00e9 d&#039;un traitement. Des analyses sanguines permettant d&#039;identifier objectivement les jeunes individus susceptibles de conna\u00eetre une r\u00e9mission, avant m\u00eame l&#039;apparition des sympt\u00f4mes, pourraient contribuer \u00e0 combler ce d\u00e9ficit. Ces indicateurs pourraient aider les cliniciens \u00e0 prendre des d\u00e9cisions th\u00e9rapeutiques plus personnalis\u00e9es en pratique clinique, permettant ainsi des interventions avant m\u00eame l&#039;atteinte d&#039;\u00e9tapes cl\u00e9s. \u00ab Gr\u00e2ce \u00e0 ces r\u00e9sultats, nous nous rapprochons d&#039;une prise en charge v\u00e9ritablement personnalis\u00e9e des personnes atteintes de la maladie de Duchenne \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Spitali. \u00ab Ces r\u00e9sultats ouvrent la voie \u00e0 des mesures de r\u00e9sultats innovantes, moins contraignantes et plus pr\u00e9cises. \u00bb<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"research-and-treatment-for-becker-and-duchenne-muscular-dystrophy\">Recherche et traitement pour la dystrophie musculaire de Becker et de Duchenne<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le LUMC offre les soins sophistiqu\u00e9s n\u00e9cessaires aux myopathies de Duchenne et de Becker, servant de centre national de r\u00e9f\u00e9rence pour ces maladies. Spieren voor Spieren soutient trois \u00e9tablissements, dont le Centre de recherche sur les muscles pour enfants de l&#039;H\u00f4pital p\u00e9diatrique Willem Alexander (WAKZ). Il se consacre \u00e0 l&#039;avenir, au bien-\u00eatre et \u00e0 la sant\u00e9 des enfants atteints de troubles musculaires.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nous cherchons \u00e0 mieux comprendre les causes de ces troubles, leur \u00e9volution et les moyens d&#039;am\u00e9liorer leur traitement gr\u00e2ce \u00e0 des \u00e9tudes scientifiques nationales et internationales. Nous collaborons \u00e9galement \u00e9troitement avec d&#039;autres centres d&#039;expertise. Le LUMC fait partie du centre national d&#039;expertise pour les myopathies de Duchenne et de Becker, qui comprend \u00e9galement le Radboudumc et le Centre Kempenhaeghe pour les troubles neurologiques de l&#039;apprentissage et du d\u00e9veloppement.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>En savoir plus<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Researchers from the University of Florida and Leiden University Medical Center (LUMC) have discovered hundreds of blood proteins in DMD patients that show the disease&#8217;s development. Measuring these indicators could assist identify appropriate candidates for clinical trials and promote more individualized treatment decisions because it is less invasive than physical testing or biopsies. 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