{"id":4799,"date":"2025-10-14T10:10:06","date_gmt":"2025-10-14T07:10:06","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4799"},"modified":"2025-10-14T10:17:10","modified_gmt":"2025-10-14T07:17:10","slug":"brogidirsen-ns-089-ncnp-02-has-the-potential-to-slow-disease-progression-in-dmd-patients-amenable-to-exon-44-skipping","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/brogidirsen-ns-089-ncnp-02-has-the-potential-to-slow-disease-progression-in-dmd-patients-amenable-to-exon-44-skipping\/","title":{"rendered":"Brogidirsen (NS-089\/NCNP-02) a le potentiel de ralentir la progression de la maladie chez les patients atteints de DMD sensibles au saut de l'exon 44"},"content":{"rendered":"

Nippon Shinyaku a annonc\u00e9 des donn\u00e9es d'efficacit\u00e9 et de s\u00e9curit\u00e9 issues d'une demande de 3,5 ans bas\u00e9e sur une \u00e9tude d'extension en ouvert qui comprenait \u00e9galement le lancement d'un essai clinique pour le brogidirsen (NS-089\/NCNP-02).<\/p>\n\n\n\n

Ces donn\u00e9es ont \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9es sous forme d'affiche par le Centre national de neurologie et de psychiatrie (NCNP, Kodaira City, Tokyo ; pr\u00e9sident, Kazuyuki Nakagome) lors du 30e Congr\u00e8s international annuel de la World Muscle Society qui s'est tenu en Autriche du 7 au 11 octobre 2025.<\/p>\n\n\n\n

Qu'est-ce que Brogidirsen ?<\/h2>\n\n\n\n

Brogidirsen est un oligonucl\u00e9otide antisens co-d\u00e9couvert par Nippon Shinyaku et NCNP comme th\u00e9rapie exp\u00e9rimentale pour les patients atteints de DMD pr\u00e9sentant des mutations du g\u00e8ne de la dystrophine susceptibles de sauter l'exon 44.<\/p>\n\n\n\n

Les donn\u00e9es pr\u00e9sent\u00e9es sont bas\u00e9es sur l'essai clinique initi\u00e9 par l'investigateur et men\u00e9 par le NCNP, ainsi que sur son \u00e9tude d'extension men\u00e9e par Nippon Shinyaku. Ces \u00e9tudes ont \u00e9valu\u00e9 l'efficacit\u00e9 et la s\u00e9curit\u00e9 chez six patients recevant une administration intraveineuse hebdomadaire de brogidirsen.<\/p>\n\n\n\n

En savoir plus<\/strong>: Th\u00e9rapies \u00e0 venir pour sauter l'exon 44<\/a><\/p>\n\n\n\n

R\u00e9sultats de s\u00e9curit\u00e9<\/h2>\n\n\n\n

Les r\u00e9sultats ont montr\u00e9 une efficacit\u00e9 de saut d'exon et un niveau d'expression de dystrophine \u00e9lev\u00e9s dans les muscles biopsi\u00e9s aux semaines 25\/26 et 99\/100. De plus, les participants rest\u00e9s ambulatoires apr\u00e8s une administration prolong\u00e9e de brogidirsen ont conserv\u00e9 leurs capacit\u00e9s motrices lors d'\u00e9valuations, notamment l'\u00e9valuation ambulatoire North Star. L'\u00e9valuation de la s\u00e9curit\u00e9 n'a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 aucun effet ind\u00e9sirable grave li\u00e9 au brogidirsen, ni d'effet ind\u00e9sirable li\u00e9 \u00e0 des r\u00e9actions li\u00e9es \u00e0 la perfusion telles que l'anaphylaxie, ni d'arr\u00eat du traitement d\u00fb \u00e0 des effets ind\u00e9sirables.<\/p>\n\n\n\n

Les r\u00e9sultats sugg\u00e8rent le potentiel du brogidirsen pour ralentir la progression de la maladie chez les patients atteints de DMD qui sont sensibles au saut de l'exon 44.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Cet essai d'extension \u00e0 long terme est en cours afin d'\u00e9valuer l'efficacit\u00e9 et la s\u00e9curit\u00e9 d'une administration \u00e0 long terme. Par ailleurs, une \u00e9tude mondiale de phase II sur le brogidirsen est men\u00e9e par Nippon Shinyaku et sa filiale NS Pharma, Inc.<\/p>\n\n\n\n

Apprendre encore plus<\/strong>:\u00a0Mutations et d\u00e9l\u00e9tions sensibles aux th\u00e9rapies par saut d'exon 44<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Nippon Shinyaku announced efficacy and safety data from a 3.5-year application based on an open-label extension study that also included the initiation of a clinical trial for brogidirsen (NS-089\/NCNP-02). These data were presented as a poster by the National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP, Kodaira City, Tokyo; President, Kazuyuki Nakagome) at the 30th annual […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4800,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[138,141,127,246,136,140],"class_list":["post-4799","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-brogidirsen","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies","tag-nippon-shinyaku","tag-ns-089-ncnp-02"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4799","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4799"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4799\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4800"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4799"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4799"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4799"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}