{"id":4794,"date":"2025-10-13T16:14:23","date_gmt":"2025-10-13T13:14:23","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4794"},"modified":"2025-11-03T20:17:29","modified_gmt":"2025-11-03T17:17:29","slug":"avidity-biosciences-announces-positive-pre-bla-meeting-with-u-s-fda-for-del-zota-in-dmd44-with-a-submission-planned-for-q1-2026","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/avidity-biosciences-announces-positive-pre-bla-meeting-with-u-s-fda-for-del-zota-in-dmd44-with-a-submission-planned-for-q1-2026\/","title":{"rendered":"Avidity Biosciences annonce une r\u00e9union pr\u00e9-BLA positive avec FDA am\u00e9ricain pour del-zota dans DMD44 avec une soumission pr\u00e9vue pour le premier trimestre 2026"},"content":{"rendered":"

Avidity Biosciences a annonc\u00e9 avoir conclu une r\u00e9union pr\u00e9-BLA positive avec la Food and Drug Administration (FDA) am\u00e9ricaine (FDA) concernant sa prochaine demande de BLA pour le delpacibart zotadirsen (del-zota). Del-zota, qui a re\u00e7u la d\u00e9signation de \u00ab\u00a0th\u00e9rapie r\u00e9volutionnaire\u00a0\u00bb, est un m\u00e9dicament exp\u00e9rimental \u00e9valu\u00e9 comme traitement potentiel pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne pr\u00e9sentant des mutations g\u00e9n\u00e9tiques susceptibles de provoquer un saut d'exon 44 (DMD44).<\/p>\n\n\n\n

Apprendre encore plus<\/strong>: Mutations et d\u00e9l\u00e9tions sensibles aux th\u00e9rapies par saut d'exon 44<\/a><\/p>\n\n\n\n

Le calendrier de soumission de la BLA a \u00e9t\u00e9 mis \u00e0 jour au premier trimestre 2026 par rapport aux pr\u00e9visions pr\u00e9c\u00e9dentes de fin d'ann\u00e9e 2025 afin de garantir que le FDA re\u00e7oive des donn\u00e9es suppl\u00e9mentaires pour soutenir le package de chimie, de fabrication et de contr\u00f4le (CMC) au moment de la soumission.<\/p>\n\n\n\n

\u00ab Notre r\u00e9cente r\u00e9union avec l'FDA a \u00e9t\u00e9 tr\u00e8s collaborative et a clairement d\u00e9fini la marche \u00e0 suivre pour notre demande de BLA \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Sarah Boyce, pr\u00e9sidente-directrice g\u00e9n\u00e9rale de Avidity Biosciences. \u00ab Pour la DMD, la proc\u00e9dure d'approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e aux \u00c9tats-Unis est le moyen le plus efficace et le plus rapide de proposer le del-zota aux personnes qui en ont besoin. Nous sommes reconnaissants \u00e0 l'agence de nous avoir fourni des indications claires sur les donn\u00e9es CMC n\u00e9cessaires au moment de la demande, et nous pensons que cette harmonisation contribuera \u00e0 la r\u00e9ussite du processus de BLA. Nous sommes profond\u00e9ment reconnaissants aux \u00e9valuateurs d\u00e9vou\u00e9s et diligents de diverses fonctions au sein de FDA, qui nous permettent de faire avancer ce programme avec l'urgence qu'il m\u00e9rite. Nous savons que chaque minute compte pour les gar\u00e7ons et les jeunes hommes atteints de DMD. \u00bb<\/p>\n\n\n\n

Avidity reste tr\u00e8s confiante quant au potentiel du del-zota et pr\u00e9voit de d\u00e9poser une demande d'autorisation de mise sur le march\u00e9 (BLA) pour ce m\u00e9dicament au premier trimestre 2026. Il s'agira de la premi\u00e8re des trois demandes d'autorisation de mise sur le march\u00e9 (BLA) pr\u00e9vues par la Soci\u00e9t\u00e9 sur une p\u00e9riode de 12 mois. Par ailleurs, Avidity poursuit la pr\u00e9paration d'une \u00e9tude confirmatoire visant \u00e0 obtenir l'approbation mondiale compl\u00e8te du del-zota.<\/p>\n\n\n\n

En savoir plus<\/strong>:\u00a0Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Avidity Biosciences announced that the Company completed a positive pre-BLA meeting with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) regarding its upcoming BLA submission of delpacibart zotadirsen (del-zota). Del-zota, which received Breakthrough Therapy designation, is an investigational drug being evaluated as a potential treatment for people living with Duchenne muscular dystrophy who have gene mutations […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4796,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[126,298,397,129,141,127,246,88],"class_list":["post-4794","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-avidity-biosciences","tag-del-zota","tag-delpacibart-zotadirsen","tag-dmd44","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies","tag-fda"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4794","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4794"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4794\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4796"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4794"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4794"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4794"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}