De nouvelles donn\u00e9es pr\u00e9sent\u00e9es lors d'une s\u00e9ance d'affiches de derni\u00e8re minute au 30e Congr\u00e8s annuel de la World Muscle Society<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n\u00ab Les nouveaux r\u00e9sultats cliniques actualis\u00e9s de Satellos, issus de l'\u00e9tude clinique de 28 jours men\u00e9e aupr\u00e8s d'adultes atteints de la maladie de Duchenne, confirment le potentiel de SAT-3247 comme traitement s\u00fbr et cliniquement pertinent \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Frank Gleeson, cofondateur et PDG de Satellos. \u00ab Nous sommes enthousiastes et confiants quant \u00e0 la poursuite de nos \u00e9tudes cliniques, avec pour objectif de d\u00e9montrer le potentiel transformateur de SAT-3247 pour la communaut\u00e9 de la maladie de Duchenne. \u00bb<\/p>\n\n\n\n
Les donn\u00e9es pr\u00e9sent\u00e9es lors de la r\u00e9union d\u00e9montrent que le SAT-3247 s'est av\u00e9r\u00e9 s\u00fbr et bien tol\u00e9r\u00e9 tout au long de l'\u00e9tude de phase 1a\/b, avec un profil pharmacocin\u00e9tique (PK) favorable. La pr\u00e9sentation comprenait \u00e9galement de nouvelles analyses de mesures exploratoires de l'effet pr\u00e9coce du m\u00e9dicament.<\/p>\n\n\n\n
Augmentation de la force de pr\u00e9hension<\/h2>\n\n\n\n
Les individus trait\u00e9s avec SAT-3247 sur une p\u00e9riode de 28 jours ont d\u00e9montr\u00e9 une augmentation de la force de pr\u00e9hension bien sup\u00e9rieure \u00e0 celle observ\u00e9e dans l'histoire naturelle de la maladie de Duchenne dans ce groupe d'\u00e2ge.<\/strong> Plus pr\u00e9cis\u00e9ment, une am\u00e9lioration moyenne de 118,6% de la force de pr\u00e9hension maximale a \u00e9t\u00e9 observ\u00e9e dans la main dominante et de 97,9% dans la main non dominante, ce qui repr\u00e9sente un doublement approximatif de la force de pr\u00e9hension, passant d'environ 2 kg \u00e0 environ 4 kg. Ces am\u00e9liorations sont incompatibles avec l'\u00e9volution naturelle publi\u00e9e1 et ont \u00e9t\u00e9 corr\u00e9l\u00e9es \u00e0 des concentrations m\u00e9dicamenteuses plus \u00e9lev\u00e9es au jour 15 et \u00e0 une cr\u00e9atinine initiale plus \u00e9lev\u00e9e (un indicateur de l'augmentation de la masse musculaire), ce qui, selon nous, indique que notre m\u00e9dicament a l'effet souhait\u00e9 sur la masse musculaire.<\/p>\n\n\n\nDe plus, les participants ont pr\u00e9sent\u00e9 une am\u00e9lioration moyenne de 5,8% de la capacit\u00e9 vitale forc\u00e9e pr\u00e9dite\u00a0; cette augmentation est \u00e9galement incompatible avec l'\u00e9volution naturelle, avec une diminution d'environ 5% par an chez les adultes atteints de la maladie de Duchenne. Toutes les autres mesures sont rest\u00e9es stables pendant la p\u00e9riode d'\u00e9tude. Aucun effet ind\u00e9sirable li\u00e9 au m\u00e9dicament, d'intensit\u00e9 mod\u00e9r\u00e9e ou sup\u00e9rieure, n'a \u00e9t\u00e9 observ\u00e9 dans les deux \u00e9tudes, et aucune toxicit\u00e9 limitant la dose n'est survenue.<\/p>\n\n\n\n
Ind\u00e9pendant de la mutation d'un exon sp\u00e9cifique<\/h2>\n\n\n\n
\u00ab Les cofondateurs scientifiques de Satellos ont \u00e9t\u00e9 les premiers \u00e0 reconna\u00eetre que le processus inn\u00e9 de r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration musculaire de l'organisme est gravement alt\u00e9r\u00e9 dans la maladie de Duchenne. Ils ont invent\u00e9 SAT-3247 dans le but de relancer ce processus, afin que l'organisme puisse \u00e0 nouveau r\u00e9parer et reconstruire ses muscles \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 le Dr Wildon Farwell, directeur m\u00e9dical de Satellos. \u00ab Ces premiers signes d'efficacit\u00e9 chez les adultes atteints d'une maladie plus avanc\u00e9e sont extr\u00eamement encourageants et justifient l'extension de notre programme clinique \u00e0 l'ensemble de la communaut\u00e9 atteinte de la maladie de Duchenne. SAT-3247 a \u00e9t\u00e9 con\u00e7u pour \u00eatre un traitement oral pratique, susceptible d'am\u00e9liorer les r\u00e9sultats, quelle que soit la mutation de la dystrophine sp\u00e9cifique du patient. \u00bb<\/p>\n\n\n\n
Projets d'essais cliniques futurs<\/h2>\n\n\n\n
Les cinq patients adultes, \u00e2g\u00e9s de 20 \u00e0 27 ans, ayant particip\u00e9 \u00e0 l'essai de phase 1b sont d\u00e9sormais invit\u00e9s \u00e0 participer \u00e0 une \u00e9tude de suivi ouverte de 11 mois sur SAT-3247, qui inclura \u00e9galement d'autres hommes atteints de DMD, \u00e2g\u00e9s de 16 \u00e0 25 ans. Les principaux crit\u00e8res d'\u00e9valuation de cette \u00e9tude sont l'\u00e9valuation de la s\u00e9curit\u00e9 et de la tol\u00e9rance \u00e0 long terme, ainsi que l'effet de SAT-3247 sur la fraction adipeuse du biceps brachial. Les crit\u00e8res d'\u00e9valuation secondaires incluent l'effet de SAT-3247 sur la fraction adipeuse et son impact sur la force et la fonction musculaires. Une fois la visite de suivi de 3 mois termin\u00e9e, l'entreprise fournira les premiers r\u00e9sultats interm\u00e9diaires.<\/p>\n\n\n\n
Sur la base des donn\u00e9es initiales d'innocuit\u00e9 et d'efficacit\u00e9 de l'essai de phase 1a\/b, Satellos pr\u00e9voit \u00e9galement une \u00e9tude de phase 2 randomis\u00e9e, en double aveugle, contr\u00f4l\u00e9e par placebo, de preuve de concept \u00e0 l'\u00e9chelle mondiale, portant sur SAT-3247 chez des enfants ambulatoires atteints de DMD. Les crit\u00e8res d'\u00e9valuation principaux \u00e9valueront l'innocuit\u00e9 et la tol\u00e9rance de SAT-3247, ainsi que son effet sur la force musculaire. Les crit\u00e8res d'\u00e9valuation secondaires \u00e9valueront l'impact de SAT-3247 sur la qualit\u00e9, la fonction et la r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration musculaires. La soci\u00e9t\u00e9 a r\u00e9cemment d\u00e9pos\u00e9 des dossiers r\u00e9glementaires aux \u00c9tats-Unis et \u00e0 l'international pour faire avancer cette \u00e9tude.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Satellos Bioscience announced new data further demonstrating tolerability and initial efficacy of SAT-3247 in adults (aged 20-27 years) with Duchenne muscular dystrophy (Duchenne or DMD) at the 30th Annual Congress of the World Muscle Society in Vienna, Austria. Key Findings \u201cSatellos\u2019 new and updated clinical results from the 28-day clinical study in adults with Duchenne […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4777,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[254,251,252,253],"class_list":["post-4776","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-frank-gleeson","tag-sat-3247","tag-satellos","tag-satellos-bioscience"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4776","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4776"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4776\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4777"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4776"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4776"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4776"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}