{"id":4743,"date":"2025-10-07T15:37:43","date_gmt":"2025-10-07T12:37:43","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4743"},"modified":"2025-11-03T20:18:29","modified_gmt":"2025-11-03T17:18:29","slug":"sonothera-presents-new-data-at-esgct-2025-demonstrating-expression-of-full-length-human-dystrophin-using-targeted-ultrasound-mediated-delivery-to-treat-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/sonothera-presents-new-data-at-esgct-2025-demonstrating-expression-of-full-length-human-dystrophin-using-targeted-ultrasound-mediated-delivery-to-treat-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"SonoThera pr\u00e9sente de nouvelles donn\u00e9es \u00e0 l&#039;ESGCT 2025 d\u00e9montrant l&#039;expression de la dystrophine humaine compl\u00e8te gr\u00e2ce \u00e0 une administration cibl\u00e9e par ultrasons pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">SonoThera, une soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie d\u00e9di\u00e9e au traitement des causes profondes des maladies humaines en d\u00e9veloppant la prochaine g\u00e9n\u00e9ration de m\u00e9dicaments g\u00e9n\u00e9tiques, a annonc\u00e9 aujourd&#039;hui qu&#039;elle pr\u00e9senterait de nouvelles donn\u00e9es lors du 32e congr\u00e8s de la Soci\u00e9t\u00e9 europ\u00e9enne de th\u00e9rapie g\u00e9nique et cellulaire qui se tiendra du 7 au 10 octobre \u00e0 S\u00e9ville, en Espagne.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La pr\u00e9sentation par affiche se concentre sur le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) avec une charge utile de dystrophine humaine pleine longueur d\u00e9livr\u00e9e aux muscles squelettiques, cardiaques et diaphragmatiques \u00e0 l&#039;aide de la technologie exclusive d&#039;administration par ultrasons (UMD) RIPPLETM de SonoThera.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Transmission par ultrasons<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les nouvelles donn\u00e9es d\u00e9montrent la capacit\u00e9 de RIPPLETM \u00e0 permettre une biodistribution large et hautement cibl\u00e9e de divers formats de charge utile sans restriction de taille, pour permettre des m\u00e9dicaments g\u00e9n\u00e9tiques qui peuvent \u00eatre redos\u00e9s et qui sont s\u00fbrs, bien tol\u00e9r\u00e9s et rentables. <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/sonothera-ultrasound-mediated-delivery-method-can-deliver-full-length-dystrophin-to-cells\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Qu\u2019est-ce que la m\u00e9thode d\u2019administration par ultrasons ?<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Dystrophine humaine compl\u00e8te<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>De nouvelles donn\u00e9es d\u00e9montrent la capacit\u00e9 de la technologie UMD \u00e0 fournir des m\u00e9dicaments g\u00e9n\u00e9tiques, permettant l&#039;expression compl\u00e8te de la prot\u00e9ine dystrophine humaine dans les tissus musculaires squelettiques, cardiaques et diaphragmatiques dans des mod\u00e8les murins et primates non humains (NHP).<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Les r\u00e9sultats montrent que des niveaux \u00e9lev\u00e9s d\u2019expression durable de la prot\u00e9ine dystrophine humaine d\u00e9passant 50% des niveaux endog\u00e8nes ont \u00e9t\u00e9 atteints dans le NHP.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>La pr\u00e9sentation par affiche met en lumi\u00e8re l&#039;approche exclusive, non virale et non invasive de SonoThera utilisant l&#039;administration par ultrasons (UMD).<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u00ab Nos nouvelles donn\u00e9es d\u00e9montrent encore une fois le potentiel de l&#039;administration de m\u00e9dicaments g\u00e9n\u00e9tiques par ultrasons et ses capacit\u00e9s uniques dans le traitement de maladies complexes comme la dystrophie musculaire de Duchenne \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Kenneth Greenberg, PhD, PDG de SonoThera. \u00ab En particulier, la capacit\u00e9 \u00e0 administrer de la dystrophine humaine cibl\u00e9e et compl\u00e8te aux muscles squelettiques, cardiaques et diaphragmatiques de mani\u00e8re durable, s\u00fbre, redosable et non invasive montre comment l&#039;UMD peut surmonter tous les d\u00e9fis pos\u00e9s par les m\u00e9thodes actuelles d&#039;administration par th\u00e9rapie g\u00e9nique. Nous sommes impatients de pr\u00e9senter ces r\u00e9sultats lors du congr\u00e8s de l&#039;ESGCT de cette ann\u00e9e. \u00bb<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>En savoir plus<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>SonoThera, a biotechnology company dedicated to treating the root cause of human diseases by developing the next generation of genetic medicines, today announced it will present new data at the 32nd congress of the European Society of Gene and Cell Therapy being held October 7-10 in Seville, Spain. The poster presentation focuses on treating Duchenne [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4744,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,432,285,286],"class_list":["post-4743","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-ripple","tag-sonothera","tag-ultrasound-mediated-delivery"],"subtitle":"Il pourrait bient\u00f4t \u00eatre possible de produire de la dystrophine humaine pleine longueur pour la dystrophie musculaire de Duchenne. La m\u00e9thode d'administration par ultrasons de SonoThera pourrait faire de ces r\u00eaves une r\u00e9alit\u00e9.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4743","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4743"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4743\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4744"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4743"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4743"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4743"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}