Form Bio, leader du d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments g\u00e9n\u00e9tiques et de l'ing\u00e9nierie des g\u00e9nomes bas\u00e9s sur l'IA, a annonc\u00e9 un partenariat strat\u00e9gique avec Cure Rare Disease (CRD), une soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie \u00e0 but non lucratif qui d\u00e9veloppe des th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques pour le traitement des maladies neuromusculaires et neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives rares et ultra-rares. Ensemble, les deux organisations acc\u00e9l\u00e9reront les programmes visant \u00e0 identifier et \u00e0 optimiser de multiples indications th\u00e9rapeutiques, \u00e0 commencer par la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n
Gr\u00e2ce \u00e0 cette collaboration, Form Bio m\u00e8nera des recherches en IA en utilisant sa plateforme in silico exclusive pour aider le CRD \u00e0 d\u00e9velopper des candidats m\u00e9dicaments de th\u00e9rapie g\u00e9nique optimis\u00e9s pour l'emballage, l'expression, la s\u00e9curit\u00e9 et la fabricabilit\u00e9, facteurs essentiels pour garantir le succ\u00e8s clinique et la r\u00e9duction des co\u00fbts.<\/strong> Le programme est con\u00e7u pour rationaliser la s\u00e9lection des principaux candidats, acc\u00e9l\u00e9rer les d\u00e9lais de d\u00e9veloppement et am\u00e9liorer les r\u00e9sultats pour les patients atteints de maladies neuromusculaires d\u00e9vastatrices qui manquent actuellement d\u2019options de traitement.<\/p>\n\n\n\n Le CRD s'est initialement associ\u00e9 \u00e0 Form Bio pour am\u00e9liorer un candidat th\u00e9rapeutique contre la DMD, dont la fabrication n'\u00e9tait pas encore optimis\u00e9e ni l'immunog\u00e9nicit\u00e9 r\u00e9duite. Gr\u00e2ce au s\u00e9quen\u00e7age \u00e0 lecture longue, \u00e0 l'analyse de l'int\u00e9grit\u00e9 du g\u00e9nome, \u00e0 la conception rationnelle et aux mod\u00e8les d'IA\/ML, Form Bio a identifi\u00e9 des inefficacit\u00e9s d'encapsulation susceptibles d'entraver le succ\u00e8s clinique. En modifiant le promoteur et en optimisant la nucl\u00e9ase, Form Bio a am\u00e9lior\u00e9 le pourcentage de g\u00e9nome complet d'AAV de 13% \u00e0 59%, soit une augmentation de 4,4 fois du rendement th\u00e9rapeutique obtenu en seulement un mois.<\/strong><\/p>\n\n\n\n \u00ab Pour les patients et leurs familles confront\u00e9s \u00e0 des maladies neuromusculaires et neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives rares, le temps est un facteur crucial \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Richard Horgan, fondateur et PDG de Cure Rare Disease. \u00ab L'expertise et la technologie de Form Bio ont d\u00e9j\u00e0 permis une am\u00e9lioration mesurable de notre programme DMD, le faisant progresser jusqu'aux \u00e9tudes pr\u00e9cliniques in vivo avec une fabricabilit\u00e9 et une efficacit\u00e9 nettement sup\u00e9rieures. Ce partenariat illustre parfaitement comment les organisations \u00e0 but non lucratif et les leaders technologiques peuvent unir leurs forces pour acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies r\u00e9volutionnaires pour les populations n\u00e9glig\u00e9es. \u00bb<\/p>\n\n\n\n \u00ab Chez Form Bio, notre mission est de permettre \u00e0 des partenaires comme Cure Rare Disease de b\u00e9n\u00e9ficier de nos connaissances issues de l'IA qui transforment la biologie en syst\u00e8mes programmables \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Michelle Chen, Ph. D., pr\u00e9sidente-directrice g\u00e9n\u00e9rale de Form Bio. \u00ab En optimisant la conception des vecteurs AAV en amont, nous pouvons r\u00e9duire les d\u00e9lais, les co\u00fbts et les risques tout au long du processus de d\u00e9veloppement des th\u00e9rapies g\u00e9niques. Nous sommes fiers de permettre \u00e0 CRD de mettre \u00e0 disposition des patients qui n'ont actuellement aucune autre option th\u00e9rapeutique des th\u00e9rapies indispensables. \u00bb<\/p>\n\n\n\n