{"id":4676,"date":"2025-09-29T17:43:53","date_gmt":"2025-09-29T14:43:53","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4676"},"modified":"2025-11-18T12:55:13","modified_gmt":"2025-11-18T09:55:13","slug":"tevard-biosciences-presents-data-demonstrating-production-of-full-length-protein-with-trna-based-therapy-for-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/tevard-biosciences-presents-data-demonstrating-production-of-full-length-protein-with-trna-based-therapy-for-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Tevard Biosciences pr\u00e9sente des donn\u00e9es d\u00e9montrant la production d&#039;une prot\u00e9ine pleine longueur gr\u00e2ce \u00e0 une th\u00e9rapie \u00e0 base d&#039;ARNt pour la dystrophie musculaire de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Tevard Biosciences a annonc\u00e9 la pr\u00e9sentation de nouvelles donn\u00e9es pr\u00e9cliniques montrant une restauration puissante des prot\u00e9ines fonctionnelles pleine longueur dans les mod\u00e8les de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et de cardiomyopathie dilat\u00e9e (DCM-TTNtv).<\/strong> Il est important de noter que les r\u00e9sultats incluent des donn\u00e9es montrant en moyenne une restauration de la prot\u00e9ine dystrophine de type sauvage de 70% dans les mod\u00e8les DMD avec la derni\u00e8re g\u00e9n\u00e9ration d&#039;ARNt suppresseurs (suptRNA), soutenant le potentiel de r\u00e9sultats cliniques significatifs \u00e0 des doses plus faibles.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les donn\u00e9es ont \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9es par Elisabeth Gardiner, PhD, directrice scientifique de Tevard Biosciences, lors d&#039;une pr\u00e9sentation orale et d&#039;une session d&#039;affiches intitul\u00e9es \u00ab\u00a0Utilisation des ARNt suppresseurs th\u00e9rapeutiques pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne et de la cardiomyopathie dilat\u00e9e\u00a0\u00bb. Les pr\u00e9sentations ont eu lieu lors de la r\u00e9union sp\u00e9ciale 2025 de la F\u00e9d\u00e9ration des soci\u00e9t\u00e9s europ\u00e9ennes de biochimie (FEBS) intitul\u00e9e \u00ab\u00a0\u00c9largir les fronti\u00e8res de la recherche sur l&#039;aminoacyl-ARNt synth\u00e9tase\u00a0\u00bb, qui s&#039;est tenue \u00e0 Dubrovnik, en Croatie, du 28\u00a0septembre au 3\u00a0octobre\u00a02025.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u00ab Ces r\u00e9sultats montrent que nos ARNt suppresseurs con\u00e7us sont capables de restaurer l\u2019expression compl\u00e8te des prot\u00e9ines natives \u00e0 des niveaux qui sont non seulement biologiquement significatifs mais cliniquement prometteurs \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 le Dr Gardiner.<\/strong> Lorsqu&#039;il s&#039;agit de prot\u00e9ines structurales comme la dystrophine et la titine, pour lesquelles un repliement, une localisation et des interactions prot\u00e9iques corrects sont essentiels, la restauration d&#039;une prot\u00e9ine compl\u00e8te fait toute la diff\u00e9rence. Notre plateforme utilise la machinerie cellulaire native pour produire des prot\u00e9ines naturelles qui fonctionnent comme pr\u00e9vu par l&#039;organisme.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Principales conclusions pr\u00e9sent\u00e9es<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Dans le programme DMD, les suptRNA d\u00e9livr\u00e9s par AAV ciblant les mutations non-sens Gln-TAA et Arg-TGA ont restaur\u00e9 en moyenne 70% de niveaux de dystrophine de type sauvage pleine longueur in vivo, avec une forte corr\u00e9lation avec la r\u00e9cup\u00e9ration de la fonction motrice et la normalisation des biomarqueurs prot\u00e9omiques.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Dans le programme DCM-TTNtv, le traitement par suptRNA a restaur\u00e9 l&#039;expression et la contractilit\u00e9 de la prot\u00e9ine titine compl\u00e8te dans les cardiomyocytes humains d\u00e9riv\u00e9s de cellules souches embryonnaires pluripotentes induites (iPSC) en quatre jours. In vivo, les suptRNA Arg-TGA d\u00e9livr\u00e9s par AAV ont induit une production importante de titine compl\u00e8te et restaur\u00e9 l&#039;hom\u00e9ostasie prot\u00e9omique cardiaque en six semaines dans un mod\u00e8le murin TTNtv.<\/li>\n\n\n\n<li>Les deux programmes ont d\u00e9montr\u00e9 une transduction dose-d\u00e9pendante, un sauvetage des prot\u00e9ines et une am\u00e9lioration fonctionnelle apr\u00e8s administration syst\u00e9mique, sans toxicit\u00e9 d\u00e9tectable ni effets hors cible.<\/li>\n\n\n\n<li>Notamment, l\u2019expression de suptRNA et le sauvetage des prot\u00e9ines ont \u00e9t\u00e9 maintenus jusqu\u2019\u00e0 12 semaines apr\u00e8s le traitement, soulignant la durabilit\u00e9 de l\u2019effet th\u00e9rapeutique apr\u00e8s une dose intraveineuse unique.<\/li>\n\n\n\n<li>Ces donn\u00e9es marquent la premi\u00e8re fois que Tevard divulgue les r\u00e9sultats de son programme DCM-TTNtv, l&#039;un de ses principaux efforts de d\u00e9veloppement, soulignant davantage la polyvalence et la maturit\u00e9 de sa plateforme d&#039;ARNt suppresseur dans des indications g\u00e9n\u00e9tiquement distinctes.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u00ab\u00a0\u00catre s\u00e9lectionn\u00e9 pour une pr\u00e9sentation orale et une session d&#039;affiches lors de cette conf\u00e9rence de renomm\u00e9e mondiale souligne l&#039;impact de notre plateforme d&#039;ARNt suppresseur\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Daniel Fischer, cofondateur et pr\u00e9sident-directeur g\u00e9n\u00e9ral de Tevard Biosciences. \u00ab\u00a0Les r\u00e9centes avanc\u00e9es dans le domaine des ARNt suppresseurs et de la conception de vecteurs ont permis d&#039;atteindre les niveaux de sauvetage prot\u00e9ique n\u00e9cessaires pour faire progresser en toute confiance nos programmes DMD et DCM-TTNtv vers le stade clinique, \u00e0 des doses s\u00fbres et efficaces.\u00a0\u00bb<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>En savoir plus<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Tevard Biosciences announced the presentation of new preclinical data showing potent restoration of full-length functional proteins in models of Duchenne muscular dystrophy (DMD) and dilated cardiomyopathy (DCM-TTNtv). Importantly, the findings include data showing on average 70% restoration of wild-type dystrophin protein in DMD models with the latest generation of suppressor tRNAs (suptRNA), supporting the potential [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4677,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,357,271,358],"class_list":["post-4676","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-tevard-biosciences","tag-trna","tag-trna-therapy"],"subtitle":"Dans les mod\u00e8les de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), Tevard Biosciences a rapport\u00e9 la pr\u00e9sentation de nouveaux r\u00e9sultats pr\u00e9cliniques d\u00e9montrant une forte restauration des prot\u00e9ines fonctionnelles pleine longueur.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4676","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4676"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4676\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4677"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4676"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4676"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4676"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}