{"id":4672,"date":"2025-09-29T16:14:48","date_gmt":"2025-09-29T13:14:48","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4672"},"modified":"2025-09-29T16:16:28","modified_gmt":"2025-09-29T13:16:28","slug":"dyne-therapeutics-receives-orphan-drug-designation-in-japan-for-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/dyne-therapeutics-receives-orphan-drug-designation-in-japan-for-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Dyne Therapeutics obtient la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin au Japon pour DYNE-251 dans la dystrophie musculaire de Duchenne"},"content":{"rendered":"

Dyne Therapeutics a annonc\u00e9 que le minist\u00e8re de la Sant\u00e9, du Travail et des Affaires sociales (MHLW) du Japon a accord\u00e9 la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin pour DYNE-251 chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui pr\u00e9sentent des mutations dans le g\u00e8ne DMD susceptibles de sauter l'exon 51. DYNE-251 est en cours d'\u00e9valuation dans l'essai clinique mondial de phase 1\/2 DELIVER en cours.<\/p>\n\n\n\n

Expression significative de la dystrophine<\/h2>\n\n\n\n

\u00ab Dans l'essai DELIVER, nous avons constat\u00e9 une am\u00e9lioration fonctionnelle sans pr\u00e9c\u00e9dent et durable, entra\u00een\u00e9e par une expression significative de la dystrophine, soulignant le potentiel du DYNE-251 pour transformer les soins des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Doug Kerr, MD, Ph.D., directeur m\u00e9dical de Dyne. <\/strong>Gr\u00e2ce \u00e0 la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin d\u00e9sormais accord\u00e9e au Japon, qui compl\u00e8te les d\u00e9signations existantes aux \u00c9tats-Unis et en Europe, DYNE-251 continue de progresser en tant que traitement prometteur de nouvelle g\u00e9n\u00e9ration contre le saut d'exon 51. Les personnes pr\u00e9sentant des mutations sensibles au saut d'exon 51 sont parmi les plus fr\u00e9quentes et les plus affect\u00e9es fonctionnellement au sein de la population atteinte de DMD. La possibilit\u00e9 de r\u00e9pondre \u00e0 ce besoin non satisfait renforce notre engagement \u00e0 d\u00e9velopper un traitement apportant une am\u00e9lioration fonctionnelle \u00e0 la communaut\u00e9 atteinte de la maladie de Duchenne, et nous sommes impatients de collaborer avec les autorit\u00e9s r\u00e9glementaires japonaises afin de d\u00e9terminer la voie r\u00e9glementaire pour DYNE-251 au Japon.<\/p>\n\n\n\n

D\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin pour le DYNE-251 au Japon<\/h2>\n\n\n\n

Au Japon, la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin est accord\u00e9e aux m\u00e9dicaments destin\u00e9s au traitement de maladies rares touchant moins de 50 000 patients dans le pays et pour lesquelles il existe un besoin m\u00e9dical \u00e9lev\u00e9.<\/strong> Les avantages comprennent des subventions pour les co\u00fbts de d\u00e9veloppement et une exclusivit\u00e9 commerciale potentielle pouvant aller jusqu'\u00e0 10 ans en cas d'approbation. DYNE-251 a \u00e9galement obtenu la d\u00e9signation de th\u00e9rapie r\u00e9volutionnaire, les d\u00e9signations de voie rapide et de maladie p\u00e9diatrique rare de la Food and Drug Administration des \u00c9tats-Unis (FDA), et la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin de la FDA et de l'Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (EMA) pour le traitement des personnes atteintes de DMD, sensibles au saut de l'exon 51. Apprendre encore plus<\/strong>: D\u00e9signation de th\u00e9rapie r\u00e9volutionnaire pour DYNE-251<\/a><\/p>\n\n\n\n

Mon fils est-il r\u00e9ceptif aux th\u00e9rapies de saut d\u2019exon 51\u00a0?<\/strong>: Mutations et d\u00e9l\u00e9tions sensibles aux th\u00e9rapies par saut d'exon 51<\/a><\/p>\n\n\n\n

\"Mutations<\/figure>\n\n\n\n

\u00c0 propos de DYNE-251<\/h2>\n\n\n\n

Le DYNE-251 est un m\u00e9dicament exp\u00e9rimental \u00e9valu\u00e9 dans le cadre de l'essai clinique mondial de phase 1\/2 DELIVER chez les personnes atteintes de DMD pr\u00e9sentant des mutations du g\u00e8ne DMD susceptibles de subir un saut d'exon 51. Le DYNE-251 est constitu\u00e9 d'un oligom\u00e8re phosphorodiamidate morpholino (PMO) conjugu\u00e9 \u00e0 un fragment de liaison \u00e0 l'antig\u00e8ne (Fab) qui se lie au r\u00e9cepteur 1 de la transferrine (TfR1). Il est con\u00e7u pour permettre la production de dystrophine quasi-totale dans les muscles et le syst\u00e8me nerveux central (SNC) afin d'am\u00e9liorer les fonctions fonctionnelles. Le DYNE-251 a re\u00e7u les d\u00e9signations de \u00ab\u00a0th\u00e9rapie innovante\u00a0\u00bb, \u00ab\u00a0proc\u00e9dure acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e\u00a0\u00bb et \u00ab\u00a0maladie p\u00e9diatrique rare\u00a0\u00bb de la Food and Drug Administration (FDA) am\u00e9ricaine (FDA), ainsi que la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin de la FDA et de l'Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (EMA) pour le traitement des personnes atteintes de DMD susceptibles de subir un saut d'exon 51.<\/p>\n\n\n\n

En plus de DYNE-251, Dyne construit une franchise DMD et dispose de programmes pr\u00e9cliniques ciblant d'autres exons, notamment 53, 45 et 44.<\/p>\n\n\n\n

Apprendre encore plus<\/strong>: Th\u00e9rapies par saut d'exon 51 \u00e0 venir pour le traitement de la maladie de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Dyne Therapeutics announced that the Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) in Japan has granted Orphan Drug designation for DYNE-251 in individuals with Duchenne muscular dystrophy (DMD) who have mutations in the DMD gene that are amenable to exon 51 skipping. DYNE-251 is being evaluated in the ongoing Phase 1\/2 DELIVER global clinical trial. […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4673,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[143,208,145,122,193,421,194,142],"class_list":["post-4672","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-dyne","tag-dyne-therapeutics","tag-dyne-251","tag-exon-51","tag-exon-51-skipping","tag-exon-51-skipping-therapy","tag-exon-51-treatment","tag-japan"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4672","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4672"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4672\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4673"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4672"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4672"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4672"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}