SQY51 avait d\u00e9j\u00e0 obtenu la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin de la Food and Drug Administration am\u00e9ricaine (FDA) dans la dystrophie musculaire de Duchenne en mai 2024.<\/p>\n\n\n\n
SQY51 est un oligonucl\u00e9otide antisens tc-ADN conjugu\u00e9 au palmitoyle con\u00e7u pour restaurer la dystrophine semi-fonctionnelle en sautant l'exon 51 lors de l'\u00e9pissage de l'ARNm du g\u00e8ne DMD dans une sous-population de gar\u00e7ons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n
En savoir plus<\/strong>: Th\u00e9rapies par saut d'exon 51 \u00e0 venir pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n \u00ab Nous sommes ravis d'obtenir la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin de EMA, faisant suite \u00e0 celle d\u00e9j\u00e0 obtenue de FDA \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Luis Garcia, conseiller scientifique sp\u00e9cial de SQY Therapeutics. \u00ab Ces d\u00e9signations refl\u00e8tent l'important besoin non satisfait dans la dystrophie musculaire de Duchenne et renforcent notre conviction que SQY51 peut faire une diff\u00e9rence significative pour les patients et leurs familles touch\u00e9s par cette maladie d\u00e9vastatrice et pr\u00e9occup\u00e9s par le saut d'exon 51. \u00bb SQY51<\/strong>: Un m\u00e9dicament prometteur pour la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n SQY51 est \u00e9valu\u00e9 dans le cadre de l'essai clinique de phase 1\/2a AVANCE-1 chez des personnes atteintes de DMD et susceptibles de b\u00e9n\u00e9ficier d'un saut d'exon 51. La soci\u00e9t\u00e9 a finalis\u00e9 le recrutement de 12 patients pour la phase 1\/2a, et les donn\u00e9es sont attendues pour 2026. La phase 1 est termin\u00e9e et la phase 2a est en cours. SQY Therapeutics pr\u00e9voit \u00e9galement une phase d'extension pour les participants souhaitant continuer \u00e0 b\u00e9n\u00e9ficier du traitement.<\/p>\n\n\n\n