{"id":4300,"date":"2025-08-09T23:35:30","date_gmt":"2025-08-09T20:35:30","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4300"},"modified":"2025-08-09T23:35:32","modified_gmt":"2025-08-09T20:35:32","slug":"revidia-therapeutics-msi-1436-duchenne-muscular-dystrophy-dmd","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/revidia-therapeutics-msi-1436-duchenne-muscular-dystrophy-dmd\/","title":{"rendered":"Le Revidia Therapeutics MSI-1436 est prometteur pour le traitement de l&#039;insuffisance cardiaque chez les patients atteints de DMD"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Les b\u00e9b\u00e9s humains peuvent en effet r\u00e9parer les l\u00e9sions du myocarde et r\u00e9cup\u00e9rer compl\u00e8tement une fonction cardiaque normale apr\u00e8s un infarctus du myocarde grave, malgr\u00e9 l\u2019id\u00e9e apparemment irr\u00e9aliste selon laquelle le corps humain peut r\u00e9g\u00e9n\u00e9rer le muscle cardiaque endommag\u00e9. <strong>Le principal candidat m\u00e9dicament de Revidia Therapeutics est le MSI-1436, la premi\u00e8re petite mol\u00e9cule dont il a \u00e9t\u00e9 d\u00e9montr\u00e9 qu&#039;elle active la r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration du c\u0153ur des mammif\u00e8res adultes.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#the-risk-of-heart-failure-in-patients-diagnosed-with-dmd\">Le risque d&#039;insuffisance cardiaque chez les patients diagnostiqu\u00e9s avec une DMD<\/a><\/li><li><a href=\"#genetic-therapies-for-dmd\">Saut d&#039;exon et th\u00e9rapies g\u00e9niques pour la DMD<\/a><\/li><li><a href=\"#no-stem-cell-regenerative-medicine-therapy-has-received-fda-approval\">Aucune th\u00e9rapie de m\u00e9decine r\u00e9g\u00e9n\u00e9rative \u00e0 base de cellules souches n&#039;a re\u00e7u l&#039;approbation FDA<\/a><\/li><li><a href=\"#mission-of-revidia-therapeutics\">Mission du Revidia Therapeutics<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-msi-1436\">Qu&#039;est-ce que le MSI-1436 ?<\/a><\/li><li><a href=\"#competitive-benefits-of-drugs-with-small-molecules\">Avantages concurrentiels des m\u00e9dicaments \u00e0 petites mol\u00e9cules<\/a><\/li><li><a href=\"#what-does-revidia-therapeutics-say\">Que dit Revidia Therapeutics ?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-risk-of-heart-failure-in-patients-diagnosed-with-dmd\">Le risque d&#039;insuffisance cardiaque chez les patients diagnostiqu\u00e9s avec une DMD<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Des mutations du g\u00e8ne de la dystrophine, le g\u00e8ne le plus volumineux et le plus complexe du g\u00e9nome humain, sont \u00e0 l&#039;origine de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie orpheline li\u00e9e au chromosome X. Une grosse prot\u00e9ine structurale, la dystrophine, prot\u00e8ge les cellules musculaires des dommages caus\u00e9s par la contraction. La technologie actuelle ne permet pas de corriger enti\u00e8rement les mutations de la dystrophine responsables de la DMD ni d&#039;introduire un transg\u00e8ne de dystrophine complet dans les cellules humaines en raison de la taille et de la complexit\u00e9 du g\u00e8ne de la dystrophine. La DMD est actuellement incurable.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La DMD est une maladie cardiaque, m\u00eame si elle est g\u00e9n\u00e9ralement consid\u00e9r\u00e9e comme une maladie des muscles squelettiques caract\u00e9ris\u00e9e par une d\u00e9gradation musculaire s\u00e9v\u00e8re et progressive. Entre 25 et 30 ans, la majorit\u00e9 des patients atteints de DMD d\u00e9c\u00e8dent d&#039;une insuffisance cardiaque.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les patients atteints de DMD perdent g\u00e9n\u00e9ralement la capacit\u00e9 de marcher au d\u00e9but de l&#039;adolescence, les sympt\u00f4mes apparaissant g\u00e9n\u00e9ralement entre 3 et 5 ans. La d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence du muscle cardiaque, provoqu\u00e9e par une perte d&#039;activit\u00e9 de la dystrophine dans le c\u0153ur, entra\u00eene \u00e0 terme une cardiomyopathie dilat\u00e9e et une insuffisance cardiaque. La capacit\u00e9 du c\u0153ur \u00e0 pomper le sang est affaiblie par la cardiomyopathie dilat\u00e9e, qui provoque un gonflement des ventricules et un amincissement de leurs parois. La cardiomyopathie est pr\u00e9sente chez la majorit\u00e9 des patients atteints de DMD \u00e0 la fin de l&#039;adolescence et peut \u00eatre diagnostiqu\u00e9e d\u00e8s l&#039;\u00e2ge de 10 ans.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bien que la cardiomyopathie DMD contribue \u00e0 la mortalit\u00e9, il n&#039;existe actuellement aucun traitement approuv\u00e9 pour cette maladie, et les efforts de d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments cardiaques sont limit\u00e9s. Les st\u00e9ro\u00efdes et autres m\u00e9dicaments conventionnels contre l&#039;insuffisance cardiaque sont actuellement utilis\u00e9s dans le traitement cardiaque de la DMD pour r\u00e9duire les dommages caus\u00e9s au c\u0153ur par l&#039;inflammation, le stress et le remodelage.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"genetic-therapies-for-dmd\">Saut d&#039;exon et th\u00e9rapies g\u00e9niques pour la DMD<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Pour traiter la DMD, des ressources et une attention consid\u00e9rables ont \u00e9t\u00e9 consacr\u00e9es au d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques. La th\u00e9rapie par transfert de g\u00e8nes et le saut d&#039;exon sont des exemples de techniques g\u00e9n\u00e9tiques approuv\u00e9es aux \u00c9tats-Unis. Les oligonucl\u00e9otides antisens (AON), con\u00e7us pour \u00ab\u00a0sauter\u00a0\u00bb les r\u00e9gions mutantes du g\u00e8ne de la dystrophine, sont utilis\u00e9s dans les th\u00e9rapies par saut d&#039;exon. Chez de tr\u00e8s faibles proportions de patients atteints de DMD, les AON ciblent des types particuliers de mutations de la dystrophine. Les traitements par transfert de g\u00e8nes introduisent un transg\u00e8ne partiel, ou \u00ab\u00a0micro-dystrophine\u00a0\u00bb, dans les cellules musculaires squelettiques \u00e0 l&#039;aide de vecteurs viraux. \u2013 En savoir plus\u00a0: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/what-is-exon-skipping-and-how-does-it-work\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"1445\" rel=\"noreferrer noopener\">Qu&#039;est-ce que le saut d&#039;exon ?<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La DMD ne peut \u00eatre gu\u00e9rie par des traitements par saut d&#039;exon ou par transfert de g\u00e8nes de microdystrophine. Ces deux strat\u00e9gies visent \u00e0 augmenter l&#039;expression de prot\u00e9ines dystrophines raccourcies et partiellement fonctionnelles, r\u00e9duisant ainsi les sympt\u00f4mes associ\u00e9s au muscle squelettique. Aucune de ces strat\u00e9gies n&#039;a d\u00e9montr\u00e9 une efficacit\u00e9 clinique fiable et constante, malgr\u00e9 l&#039;autorisation rapide accord\u00e9e par le FDA aux \u00c9tats-Unis. Les traitements par transfert de g\u00e8nes de microdystrophine posent \u00e9galement de s\u00e9rieux probl\u00e8mes de s\u00e9curit\u00e9. Les r\u00e9cents changements de direction au sein du FDA ont soulev\u00e9 des questions quant \u00e0 la proc\u00e9dure d&#039;approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e de l&#039;agence pour ces m\u00e9dicaments g\u00e9n\u00e9tiques.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;inefficacit\u00e9 des th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques et autres th\u00e9rapies ciblant les muscles squelettiques pour traiter la cardiomyopathie dilat\u00e9e et l&#039;insuffisance cardiaque qui en r\u00e9sulte, principale cause de mortalit\u00e9 chez les patients atteints de DMD, constitue un autre inconv\u00e9nient majeur. De plus, la morbidit\u00e9 et la mortalit\u00e9 cardiaques peuvent \u00eatre augment\u00e9es par tout traitement augmentant significativement l&#039;activit\u00e9 des muscles squelettiques sans am\u00e9liorer simultan\u00e9ment la fonction cardiaque. Une meilleure circulation sanguine est n\u00e9cessaire pour am\u00e9liorer les performances des muscles squelettiques, ce qui augmente la charge de travail d&#039;un c\u0153ur d\u00e9j\u00e0 affaibli. Par cons\u00e9quent, un seul agent th\u00e9rapeutique ou une combinaison de traitements ciblant \u00e0 la fois les dysfonctionnements des muscles squelettiques et cardiaques sera n\u00e9cessaire pour un traitement optimal de la DMD.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"no-stem-cell-regenerative-medicine-therapy-has-received-fda-approval\">Aucune th\u00e9rapie de m\u00e9decine r\u00e9g\u00e9n\u00e9rative \u00e0 base de cellules souches n&#039;a re\u00e7u l&#039;approbation FDA<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La m\u00e9decine r\u00e9g\u00e9n\u00e9rative est depuis longtemps au c\u0153ur des espoirs de la cardiologie pour le traitement des l\u00e9sions cardiaques. Afin de favoriser la r\u00e9paration et la r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration cardiaques, la plupart des entreprises de m\u00e9decine r\u00e9g\u00e9n\u00e9rative se sont concentr\u00e9es sur le d\u00e9veloppement de techniques de transplantation et de perfusion de cellules souches\/prog\u00e9nitrices. Il est d\u00e9sormais largement reconnu que les cellules souches transplant\u00e9es ou perfus\u00e9es ne se greffent pas au tissu cardiaque. L&#039;\u00ab hypoth\u00e8se paracrine \u00bb postule que la capacit\u00e9 de ces cellules \u00e0 lib\u00e9rer des substances favorisant les processus intrins\u00e8ques de r\u00e9paration et de r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration est \u00e0 l&#039;origine des effets th\u00e9rapeutiques sporadiques, minimes et extr\u00eamement variables. On ignore quels sont ces facteurs et quelles voies de signalisation ils activent.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Malgr\u00e9 plus de 20 ans de recherche et d\u00e9veloppement rigoureux, aucun traitement de m\u00e9decine r\u00e9g\u00e9n\u00e9ratrice \u00e0 base de cellules souches n&#039;a \u00e9t\u00e9 approuv\u00e9 par le FDA. Les th\u00e9rapies \u00e0 base de cellules souches continuent de rencontrer des difficult\u00e9s en raison de leur co\u00fbt \u00e9lev\u00e9, de probl\u00e8mes de fabrication majeurs, de leur efficacit\u00e9 limit\u00e9e et de leur complexit\u00e9. Le Deramiocel, en cours de d\u00e9veloppement pour traiter les l\u00e9sions cardiaques et osseuses chez les personnes atteintes de DMD, en est un exemple.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Utilisant des cellules prog\u00e9nitrices cardiaques cultiv\u00e9es, le Deramiocel est un traitement cellulaire allog\u00e9nique exp\u00e9rimental administr\u00e9 par perfusion trimestrielle. De petites v\u00e9sicules contenant des substances paracrines aux propri\u00e9t\u00e9s immunomodulatrices et r\u00e9paratrices tissulaires sont lib\u00e9r\u00e9es par les cellules inject\u00e9es. La demande d&#039;autorisation de mise sur le march\u00e9 du Deramiocel a r\u00e9cemment \u00e9t\u00e9 rejet\u00e9e par le FDA, qui a d\u00e9clar\u00e9 que le traitement exp\u00e9rimental \u00ab ne r\u00e9pond pas aux exigences l\u00e9gales en mati\u00e8re de preuves substantielles d&#039;efficacit\u00e9 \u00bb. Le FDA a \u00e9galement exprim\u00e9 des inqui\u00e9tudes concernant la chimie, la fabrication et les contr\u00f4les (CMC). En savoir plus\u00a0: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/what-is-deramiocel\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"2226\" rel=\"noreferrer noopener\">Qu&#039;est-ce que Deramiocel ?<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"mission-of-revidia-therapeutics\">Mission du Revidia Therapeutics<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>L\u2019objectif de Revidia Therapeutics est de cr\u00e9er des m\u00e9dicaments \u00e0 petites mol\u00e9cules uniques en leur genre qui stimulent la r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration et la r\u00e9paration naturelles du c\u0153ur.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En mati\u00e8re de m\u00e9decine r\u00e9g\u00e9n\u00e9rative cardiaque, Revidia Therapeutics a adopt\u00e9 une strat\u00e9gie distincte. L&#039;entreprise a \u00e9t\u00e9 fond\u00e9e sur le principe que le c\u0153ur humain et d&#039;autres organes poss\u00e8dent de puissants m\u00e9canismes naturels de gu\u00e9rison et de r\u00e9paration, d\u00e9sactiv\u00e9s peu apr\u00e8s la naissance. Apr\u00e8s un infarctus du myocarde grave, les nouveau-n\u00e9s humains peuvent effectivement r\u00e9parer les l\u00e9sions myocardiques et retrouver une fonction cardiaque normale, mais l&#039;id\u00e9e que le corps humain puisse r\u00e9g\u00e9n\u00e9rer un muscle cardiaque endommag\u00e9 peut sembler irr\u00e9aliste. Avec l&#039;\u00e2ge, le nouveau-n\u00e9 perd cette capacit\u00e9. De nombreux animaux conservent cette capacit\u00e9 tout au long de leur vie, et d&#039;autres mammif\u00e8res nouveau-n\u00e9s poss\u00e8dent la m\u00eame capacit\u00e9.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-msi-1436\">Qu&#039;est-ce que le MSI-1436 ?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">MSI-1436, la premi\u00e8re petite mol\u00e9cule dont il a \u00e9t\u00e9 d\u00e9montr\u00e9 qu&#039;elle stimule la r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration du c\u0153ur des mammif\u00e8res adultes, est le principal candidat th\u00e9rapeutique de la soci\u00e9t\u00e9. Revidia Therapeutics a d\u00e9sormais d\u00e9montr\u00e9, chez trois esp\u00e8ces animales et dans de nombreux mod\u00e8les de l\u00e9sions, dont six formes diff\u00e9rentes de l\u00e9sions cardiaques, \u00e0 quel point MSI-1436 stimule la r\u00e9paration et la r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration du muscle cardiaque et d&#039;autres tissus.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"competitive-benefits-of-drugs-with-small-molecules\">Avantages concurrentiels des m\u00e9dicaments \u00e0 petites mol\u00e9cules<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;industrie pharmaceutique et la m\u00e9decine d\u00e9pendent fortement des petites mol\u00e9cules. Celles-ci offrent les avantages concurrentiels suivants par rapport aux autres traitements de m\u00e9decine r\u00e9g\u00e9n\u00e9rative cardiaque actuellement en d\u00e9veloppement\u00a0: 1) un rapport co\u00fbt-efficacit\u00e9 relatif, 2) une administration facile et 3) une r\u00e9versibilit\u00e9 rapide en cas de r\u00e9action ind\u00e9sirable.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>L&#039;un des principaux avantages du MSI-1436 r\u00e9side dans son profil de s\u00e9curit\u00e9 chez l&#039;homme, d\u00e9j\u00e0 bien \u00e9tabli. Des \u00e9tudes cliniques de phase 1\/1b sur le MSI-1436 comme traitement potentiel du diab\u00e8te de type 2 et de l&#039;ob\u00e9sit\u00e9 ont \u00e9t\u00e9 men\u00e9es par Genaera Corporation en 2008.<\/strong> D&#039;apr\u00e8s ces essais cliniques, le MSI-1436 pr\u00e9sente un index th\u00e9rapeutique estim\u00e9 \u00e9lev\u00e9 pour le traitement des maladies cardiaques. La dose maximale bien tol\u00e9r\u00e9e \u00e9tablie par Genaera est cinq \u00e0 cinquante fois sup\u00e9rieure aux doses de MSI-1436 qui favorisent la r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration tissulaire et am\u00e9liorent la fonction cardiaque chez les animaux.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-does-revidia-therapeutics-say\">Que dit Revidia Therapeutics ?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">De nombreux facteurs ont influenc\u00e9 les programmes de recherche et d\u00e9veloppement en cours et les plans de d\u00e9veloppement clinique, notamment la nature invalidante de la DMD, le besoin m\u00e9dical non satisfait concernant la principale cause de d\u00e9c\u00e8s chez les patients atteints de DMD, les tests d&#039;efficacit\u00e9 approfondis, les nombreux avantages des m\u00e9dicaments \u00e0 petites mol\u00e9cules par rapport aux th\u00e9rapies \u00e0 base de cellules souches, les difficult\u00e9s persistantes des th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques contre la DMD et, surtout, l&#039;innocuit\u00e9 prouv\u00e9e du MSI-1436 chez l&#039;homme. Pour le traitement des dystrophinopathies (troubles musculaires h\u00e9r\u00e9ditaires provoqu\u00e9s par des anomalies du g\u00e8ne de la dystrophine), le Revidia Therapeutics a \u00e9t\u00e9 d\u00e9sign\u00e9 m\u00e9dicament orphelin FDA. L&#039;ODD accordera au MSI-1436 une exclusivit\u00e9 commerciale de sept ans s&#039;il est autoris\u00e9 chez les patients atteints de DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le MSI-1436 est actuellement dans les derni\u00e8res \u00e9tapes du d\u00e9veloppement pr\u00e9clinique et une demande IND devrait \u00eatre soumise en 2026. <strong>Le MSI-1436 devrait am\u00e9liorer la qualit\u00e9 de vie des patients, prolonger leur dur\u00e9e de vie et r\u00e9duire les effets psychosociaux de la cardiomyopathie DMD sur les patients et leurs soignants s&#039;il s&#039;av\u00e8re efficace dans le traitement de la maladie et est autoris\u00e9 \u00e0 \u00eatre utilis\u00e9 par les patients.<\/strong> Au-del\u00e0 de la cardiomyopathie DMD, nous esp\u00e9rons \u00e9galement que le MSI-1436 aura de nombreuses utilisations potentielles en m\u00e9decine r\u00e9g\u00e9n\u00e9ratrice dans des tissus autres que le c\u0153ur.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Apprendre encore plus: <a href=\"https:\/\/www.nature.com\/articles\/s41536-017-0008-1\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">L&#039;inhibiteur de la prot\u00e9ine tyrosine phosphatase 1B MSI-1436 stimule la r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration du c\u0153ur et de nombreux autres tissus<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Human babies may indeed repair myocardial damage and fully recover normal cardiac function following a severe myocardial infarction, despite the seemingly unrealistic idea that the human body can regenerate damaged heart muscle. Revidia Therapeutics\u2019s lead drug candidate is MSI-1436, the first small molecule shown to activate regeneration in the adult mammalian heart. 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