{"id":4252,"date":"2025-07-29T11:18:46","date_gmt":"2025-07-29T08:18:46","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4252"},"modified":"2025-07-29T19:56:40","modified_gmt":"2025-07-29T16:56:40","slug":"metriopharm-mp1032-receives-ema-orphan-drug-designation-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/metriopharm-mp1032-receives-ema-orphan-drug-designation-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Le MP1032 de MetrioPharm re\u00e7oit la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin EMA pour la dystrophie musculaire de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">MetrioPharm a annonc\u00e9 aujourd&#039;hui que l&#039;Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments a accord\u00e9 la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin (ODD) \u00e0 son compos\u00e9 principal, le MP1032, pour le traitement des enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Cette \u00e9tape fait suite \u00e0 l&#039;ODD du FDA am\u00e9ricain, soulignant le potentiel du MP1032 en tant que th\u00e9rapie de premi\u00e8re classe qui pourrait minimiser la d\u00e9pendance aux corticost\u00e9ro\u00efdes \u00e0 haute dose, qui provoquent des effets secondaires graves comme l&#039;ost\u00e9oporose, le retard de croissance et les probl\u00e8mes m\u00e9taboliques.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#key-findings-of-metrio-pharm-mp-1032\">Principales conclusions de l&#039;\u00e9tude MetrioPharm MP1032<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-metrio-pharm-mp-1032\">Qu&#039;est-ce que le MetrioPharm MP1032 ?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"key-findings-of-metrio-pharm-mp-1032\">Principales conclusions de l&#039;\u00e9tude MetrioPharm MP1032<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>L&#039;Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments reconna\u00eet le potentiel du compos\u00e9 principal MP1032 pour r\u00e9pondre \u00e0 un besoin m\u00e9dical important non satisfait dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>La d\u00e9signation ouvre la voie \u00e0 une th\u00e9rapie \u00e0 long terme plus s\u00fbre<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Le MP1032 a d\u00e9montr\u00e9 sa capacit\u00e9 \u00e0 pr\u00e9server la fonction musculaire et \u00e0 r\u00e9duire l&#039;inflammation sans perturber les processus cellulaires normaux<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;ODD du EMA offre des avantages cl\u00e9s, notamment une assistance au protocole, des exon\u00e9rations de frais et une exclusivit\u00e9 commerciale dans l&#039;UE pouvant aller jusqu&#039;\u00e0 12 ans (au lieu de 10 ans en raison de l&#039;orientation p\u00e9diatrique de DMD) d\u00e8s son approbation. Cette validation r\u00e9glementaire s&#039;appuie sur des donn\u00e9es pr\u00e9cliniques convaincantes d\u00e9montrant la capacit\u00e9 du MP1032 \u00e0 pr\u00e9server la fonction musculaire et \u00e0 r\u00e9duire l&#039;inflammation sans perturber les processus cellulaires normaux.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u00ab Ce double ODD issu des FDA et EMA, ainsi que la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare d\u00e9j\u00e0 obtenue par le FDA, sont des \u00e9l\u00e9ments cl\u00e9s pour MetrioPharm et la communaut\u00e9 DMD \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Thomas Christ\u00e9ly, PDG. \u00ab Le m\u00e9canisme unique du MP1032 \u2013 la modulation des ROS mitochondriales dans les cellules immunitaires hyperactives \u2013 pourrait transformer la prise en charge \u00e0 long terme de la DMD en r\u00e9duisant drastiquement les doses de corticost\u00e9ro\u00efdes et les effets secondaires. Nous acc\u00e9l\u00e9rons le passage du MP1032 aux essais de phase II, collaborons avec des groupes de patients et explorons des partenariats pour proposer ce traitement aux enfants qui ont besoin d&#039;options plus s\u00fbres. Au-del\u00e0 de la DMD, l&#039;approche cibl\u00e9e de notre plateforme s&#039;est r\u00e9v\u00e9l\u00e9e prometteuse dans le traitement des maladies auto-immunes et m\u00eame des pand\u00e9mies, comme en t\u00e9moigne notre \u00e9tude de phase IIa sur la COVID-19 financ\u00e9e par HERA. \u00bb<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-metrio-pharm-mp-1032\">Qu&#039;est-ce que le MetrioPharm MP1032 ?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Le candidat principal de MetrioPharm, MP1032, est une petite mol\u00e9cule unique ciblant les r\u00e9actions de d\u00e9passement des cellules immunitaires activ\u00e9es en s&#039;attaquant \u00e0 un processus m\u00e9tabolique naturel central se produisant dans les cellules immunitaires activ\u00e9es.<\/strong> Les mitochondries de ces cellules r\u00e9agissent \u00e0 l&#039;activation en stimulant leur m\u00e9tabolisme \u00e9nerg\u00e9tique, ce qui entra\u00eene une production excessive d&#039;esp\u00e8ces r\u00e9actives de l&#039;oxyg\u00e8ne (ERO). Le MP1032 est un anti-inflammatoire de premi\u00e8re classe qui r\u00e9duit l&#039;exc\u00e8s d&#039;ERO sans interf\u00e9rer avec les concentrations physiologiques d&#039;ERO des autres cellules, essentielles au fonctionnement normal des cellules, ce qui lui conf\u00e8re un excellent profil de s\u00e9curit\u00e9. En monoth\u00e9rapie, le MP1032 produit des effets th\u00e9rapeutiques similaires \u00e0 ceux des corticost\u00e9ro\u00efdes (traitements \u00e0 base de cortisone), mais sans effets secondaires graves. Contrairement aux anti-inflammatoires traditionnels, il reproduit les bienfaits des corticost\u00e9ro\u00efdes en monoth\u00e9rapie, mais \u00e9vite leur toxicit\u00e9, comme le d\u00e9montrent des mod\u00e8les pr\u00e9cliniques de DMD, de scl\u00e9rose en plaques, d&#039;arthrite, etc.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>MetrioPharm announced today that the European Medicines Agency has granted Orphan Drug Designation (ODD) to its lead compound, MP1032 for the treatment of children affected by Duchenne muscular dystrophy (DMD). This milestone follows the U.S. FDA&#8217;s ODD, underscoring MP1032&#8217;s potential as a first-in-class therapy that could minimize reliance on high-dose corticosteroids, which cause severe side [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4253,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[91,213,398,399,195],"class_list":["post-4252","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-ema","tag-european-medicines-agency","tag-metriopharm","tag-mp1032","tag-orphan-drug"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4252","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4252"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4252\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4253"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4252"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4252"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4252"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}