{"id":4242,"date":"2025-07-29T10:23:25","date_gmt":"2025-07-29T07:23:25","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4242"},"modified":"2025-07-30T13:54:29","modified_gmt":"2025-07-30T10:54:29","slug":"genethon-gnt0004-phase-3-pivotal-clinical-trial-begins","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/genethon-gnt0004-phase-3-pivotal-clinical-trial-begins\/","title":{"rendered":"Genethon lance un essai pivot en Europe de GNT0004, une th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 faible dose de microdystrophine pour la dystrophie musculaire de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Genethon a re\u00e7u les approbations des autorit\u00e9s r\u00e9glementaires, MHRA et EMA, pour commencer les essais cliniques pivots de phase 3 en France et au Royaume-Uni de sa th\u00e9rapie g\u00e9nique, GNT0004, pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Fr\u00e9d\u00e9ric Revah, PDG de Genethon, a d\u00e9clar\u00e9 : \u00ab Nous sommes ravis de pouvoir poursuivre ces essais et d\u00e9termin\u00e9s \u00e0 commercialiser GNT0004 pour les jeunes patients et leurs familles en attente d&#039;une solution th\u00e9rapeutique. Cela marque une \u00e9tape d\u00e9cisive pour notre programme de th\u00e9rapie g\u00e9nique pour la DMD, qui a d\u00e9but\u00e9 en 2021 et a montr\u00e9 des r\u00e9sultats extr\u00eamement prometteurs chez les premiers enfants trait\u00e9s lors de la phase 1\/2 de notre \u00e9tude de phase 1\/2\/3. \u00bb<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Essai pivot de phase 3 Genethon GNT0004<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>L&#039;essai en double aveugle sera lanc\u00e9 au Royaume-Uni et en France \u00e0 partir d&#039;ao\u00fbt et septembre et recrutera 64 gar\u00e7ons \u00e2g\u00e9s de 6 \u00e0 10 ans atteints de DMD qui ont conserv\u00e9 leur capacit\u00e9 de marche.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>L&#039;autorisation de l&#039;essai de phase 3 est bas\u00e9e sur les r\u00e9sultats de phase 1\/2 d\u00e9montrant l&#039;innocuit\u00e9 et l&#039;efficacit\u00e9 de la dose de 3\u00d710\u00b9\u00b3 vg\/kg de microdystrophine, qui est inf\u00e9rieure aux doses utilis\u00e9es dans d&#039;autres th\u00e9rapies g\u00e9niques pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">R\u00e9duction significative et persistante du CPK<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les autorisations de phase 3 en Europe reposent sur les r\u00e9sultats d&#039;\u00e9tudes de phase 1\/2 d\u00e9montrant une bonne tol\u00e9rance du GNT0004 ainsi qu&#039;une efficacit\u00e9 sur l&#039;expression de la microdystrophine, la r\u00e9duction de la cr\u00e9atine phosphokinase (CPK) et la fonction motrice. Les patients ont pr\u00e9sent\u00e9 une am\u00e9lioration ou une stabilisation prolong\u00e9e des fonctions motrices et une r\u00e9duction significative et persistante de la CPK, un marqueur cl\u00e9 des l\u00e9sions musculaires.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Apprendre encore plus: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/genethon-reports-results-of-gnt0004-gene-therapy-clinical-trial-permanent-decrease-in-ck-levels\/\">Diminution permanente des taux de CK de plus de 75%<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les essais de phase III en double aveugle d\u00e9buteront en ao\u00fbt et septembre au Royaume-Uni et en France. Ils porteront sur une injection intraveineuse unique de GNT0004, contenant un transg\u00e8ne hMD1 optimis\u00e9, une version raccourcie (3 \u00d7 10\u00b9\u00b3 vg\/kg de microdystrophine) mais fonctionnelle du g\u00e8ne codant pour la dystrophine, dans un vecteur AAV8 associ\u00e9 \u00e0 un traitement immunologique prophylactique transitoire. Ce vecteur est con\u00e7u pour s&#039;exprimer dans les tissus musculaires et cardiaques gr\u00e2ce \u00e0 une s\u00e9quence promotrice Spc5-12 sp\u00e9cifique de ces tissus. Au total, 64 gar\u00e7ons \u00e2g\u00e9s de 6 \u00e0 10 ans atteints de DMD et ayant conserv\u00e9 leur capacit\u00e9 de marche seront recrut\u00e9s.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-embed is-type-video is-provider-youtube wp-block-embed-youtube wp-embed-aspect-16-9 wp-has-aspect-ratio\"><div class=\"wp-block-embed__wrapper\">\n<div class=\"youtube-embed\" data-video_id=\"T0zZN7c2cSA\"><iframe title=\"Myopathie de Duchenne : un traitement de th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 l&#039;essai | AFM-T\u00e9l\u00e9thon\" width=\"696\" height=\"392\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/T0zZN7c2cSA?feature=oembed&#038;enablejsapi=1\" frameborder=\"0\" allow=\"accelerometer; autoplay; clipboard-write; encrypted-media; gyroscope; picture-in-picture; web-share\" referrerpolicy=\"strict-origin-when-cross-origin\" allowfullscreen><\/iframe><\/div>\n<\/div><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Sacha, 9 ans, fait partie des enfants ayant b\u00e9n\u00e9fici\u00e9 du traitement d\u00e9velopp\u00e9 par G\u00e9n\u00e9thon dans le cadre de la premi\u00e8re phase de l&#039;essai utilisant la microdystrophine, qui vise \u00e0 restaurer la production de la prot\u00e9ine manquante dans les muscles. Aujourd&#039;hui, Sacha court, grimpe, saute\u2026 des mouvements qu&#039;il aurait \u00e9t\u00e9 incapable de faire sans traitement\u00a0! <a href=\"https:\/\/www.afm-telethon.fr\/fr\/evenement-telethon\/le-combat-du-telethon\/les-familles-ambassadrices\/sacha-la-maladie-detruit-mes\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">En savoir plus<\/a>.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Genethon has received approvals from regulatory authorities, MHRA and EMA, to begin pivotal Phase 3 clinical trials in France and the UK of its gene therapy, GNT0004, for Duchenne muscular dystrophy (DMD). Genethon CEO Frederic Revah observed, \u201cWe are delighted to be able to continue these trials and are determined to bring GNT0004 to market [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4246,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[137,342,105,106,220],"class_list":["post-4242","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-clinical-trial","tag-frederic-revah","tag-genethon","tag-gnt-0004","tag-gnt0004"],"subtitle":"Essai clinique pivot de phase 3 Genethon GNT0004 Les essais en double aveugle d\u00e9buteront en ao\u00fbt et septembre au Royaume-Uni et en France en utilisant une seule injection intraveineuse de GNT0004.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4242","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4242"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4242\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4246"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4242"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4242"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4242"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}