Le Elevidys, une th\u00e9rapie g\u00e9nique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) issue du Sarepta Therapeutics, est d\u00e9sormais disponible pour les patients ambulatoires, et la Food and Drug Administration (FDA) am\u00e9ricaine sugg\u00e8re la lev\u00e9e de cette suspension volontaire. L'enqu\u00eate men\u00e9e sur le FDA a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 que le produit de th\u00e9rapie g\u00e9nique n'avait aucun lien avec le d\u00e9c\u00e8s du gar\u00e7on de 8 ans.<\/p>\n\n\n\n
L'histoire de la th\u00e9rapie g\u00e9nique de Sarepta, lanc\u00e9e plus t\u00f4t cette ann\u00e9e apr\u00e8s de graves probl\u00e8mes de s\u00e9curit\u00e9 et des d\u00e9c\u00e8s, a pris un nouveau tournant avec le coup de fouet r\u00e9glementaire. Le FDA est intervenu et a demand\u00e9 \u00e0 Sarepta de suspendre toutes les livraisons du traitement aux \u00c9tats-Unis pour les patients ambulatoires apr\u00e8s le d\u00e9c\u00e8s d'un troisi\u00e8me patient \u2013 un homme de 51 ans qui participait \u00e0 une \u00e9tude de phase I sur le m\u00e9dicament pour la dystrophie musculaire des ceintures, qui utilise \u00e9galement un vecteur AAV. Le FDA a ensuite lanc\u00e9 une enqu\u00eate apr\u00e8s l'annonce d'un autre d\u00e9c\u00e8s vendredi.<\/p>\n\n\n\n
Cependant, dans une br\u00e8ve d\u00e9claration publi\u00e9e lundi apr\u00e8s-midi, le FDA a sugg\u00e9r\u00e9 de lever la suspension volontaire, permettant ainsi aux personnes ambulatoires de continuer \u00e0 prendre le Elevidys. Sarepta et les autorit\u00e9s br\u00e9siliennes ont convenu avec l'agence que le d\u00e9c\u00e8s r\u00e9cent du patient br\u00e9silien de huit ans \u00e9tait probablement d\u00fb \u00e0 une grave grippe plut\u00f4t qu'au produit de th\u00e9rapie g\u00e9nique lui-m\u00eame. Une infection aggrav\u00e9e par l'immunosuppression. \u2013 Lire la suite\u00a0: FDA Enqu\u00eate sur le d\u00e9c\u00e8s d'un gar\u00e7on br\u00e9silien de 8 ans ayant re\u00e7u le vaccin Elevidys<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n Une suspension volontaire est toujours en vigueur pour les patients non ambulatoires, pour lesquels le FDA n'a pas encore \u00e9mis de recommandations suite \u00e0 deux d\u00e9c\u00e8s li\u00e9s au Elevidys.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Elevidys, a gene therapy for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) from Sarepta Therapeutics, is now available to ambulatory patients, and the U.S. Food and Drug Administration is suggesting that the voluntary hold be lifted. The FDA’s inquiry found that the gene therapy product had nothing to do with the 8-year-old boy’s death. The story of Sarepta’s […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4239,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[33,179,88,61,203,65],"class_list":["post-4237","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-elevidys","tag-elevidys-gene-therapy","tag-fda","tag-gene-therapy","tag-roche","tag-sarepta"],"subtitle":"Dans un communiqu\u00e9 publi\u00e9 lundi, la soci\u00e9t\u00e9 a d\u00e9clar\u00e9 que l'action rapide du FDA avait \u00e9limin\u00e9 un probl\u00e8me avec Sarepta, permettant au Elevidys de revenir sur le march\u00e9 sans autre \u00e9tude de s\u00e9curit\u00e9 comme on le craignait.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4237","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4237"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4237\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4239"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4237"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4237"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4237"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}