Avidity Biosciences a annonc\u00e9 aujourd'hui que la Food and Drug Administration am\u00e9ricaine (FDA) a accord\u00e9 la d\u00e9signation de th\u00e9rapie r\u00e9volutionnaire au delpacibart zotadirsen (del-zota) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les personnes vivant avec des mutations sensibles au saut de l'exon 44 (DMD44).<\/p>\n\n\n\n
Del-zota est actuellement \u00e9valu\u00e9 dans l'essai d'extension ouvert de phase 2 EXPLORE44 (EXPLORE44-OLE\u2122) pour les personnes vivant avec la DMD44 et est le premier des nombreux AOC que la soci\u00e9t\u00e9 d\u00e9veloppe pour la DMD.<\/p>\n\n\n\n
La DMD est une maladie g\u00e9n\u00e9tique rare caract\u00e9ris\u00e9e par des l\u00e9sions musculaires progressives et une faiblesse due \u00e0 la perte de la prot\u00e9ine dystrophine qui commence g\u00e9n\u00e9ralement \u00e0 un tr\u00e8s jeune \u00e2ge. Del-zota est con\u00e7u pour d\u00e9livrer des oligom\u00e8res morpholino phosphorodiamidate (PMO) aux muscles squelettiques et aux tissus cardiaques afin de sauter sp\u00e9cifiquement l'exon 44 du g\u00e8ne de la dystrophine et de permettre la production de dystrophine presque pleine longueur.<\/strong> - En savoir plus: Avidity Biosciences annonce des donn\u00e9es Del-zota positives montrant des am\u00e9liorations constantes et statistiquement significatives de la dystrophine<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n \u00ab\u00a0La d\u00e9signation de \u00ab\u00a0th\u00e9rapie r\u00e9volutionnaire\u00a0\u00bb souligne l'appr\u00e9ciation du FDA quant au potentiel significatif du del-zota pour traiter la cause sous-jacente de la DMD44 et l'urgence d'apporter des options th\u00e9rapeutiques innovantes \u00e0 la communaut\u00e9 DMD\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 le Dr Steve Hughes, directeur m\u00e9dical d'Avidity. \u00ab\u00a0Gr\u00e2ce aux am\u00e9liorations remarquables et constantes observ\u00e9es sur plusieurs biomarqueurs, dont la dystrophine, lors de l'essai de phase\u00a01\/2 EXPLORE44, nous nous effor\u00e7ons de proposer le del-zota aux personnes atteintes de DMD44 le plus rapidement possible et de rester sur la bonne voie pour la soumission de notre demande d'autorisation de mise sur le march\u00e9 (BLA) pr\u00e9vue pour fin\u00a02025.\u00a0\u00bb<\/p>\n\n\n\n Dans l'essai de phase 1\/2 EXPLORE44\u00ae, achev\u00e9 et destin\u00e9 aux personnes atteintes de DMD44, le del-zota a d\u00e9montr\u00e9 des augmentations statistiquement significatives du saut d'exon, une augmentation substantielle de la production de dystrophine, une r\u00e9duction significative et durable des taux de cr\u00e9atine kinase \u00e0 un niveau proche de la normale, ainsi qu'une s\u00e9curit\u00e9 et une tol\u00e9rance favorables et constantes. Avidity pr\u00e9voit de pr\u00e9senter les donn\u00e9es principales et fonctionnelles de l'essai de phase 2 EXPLORE44-OLE, en cours et dont le recrutement est complet, au quatri\u00e8me trimestre 2025.<\/p>\n\n\n\n