{"id":4166,"date":"2025-07-23T16:48:01","date_gmt":"2025-07-23T13:48:01","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4166"},"modified":"2025-07-23T16:50:07","modified_gmt":"2025-07-23T13:50:07","slug":"the-fda-designates-pbgene-dmd-as-an-orphan-drug-by-precision-biosciences-to-treat-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/the-fda-designates-pbgene-dmd-as-an-orphan-drug-by-precision-biosciences-to-treat-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Le FDA d\u00e9signe le PBGENE-DMD comme m\u00e9dicament orphelin par le Precision BioSciences pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne"},"content":{"rendered":"

Precision BioSciences, une soci\u00e9t\u00e9 d'\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique au stade clinique utilisant sa nouvelle plateforme propri\u00e9taire ARCUS\u00ae pour d\u00e9velopper des th\u00e9rapies d'\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique in vivo pour des maladies pr\u00e9sentant des besoins non satisfaits importants, a annonc\u00e9 aujourd'hui que la Food and Drug Administration am\u00e9ricaine (FDA) a accord\u00e9 la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin \u00e0 PBGENE-DMD pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n

\u00ab L'obtention de la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin par FDA pour PBGENE-DMD souligne l'\u00e9norme besoin non satisfait et l'urgence de fournir des traitements s\u00fbrs qui am\u00e9liorent significativement la fonction musculaire \u00e0 long terme chez les gar\u00e7ons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Cindy Atwell, directrice du d\u00e9veloppement et des affaires chez Precision BioSciences. \u00ab Cette \u00e9tape r\u00e9glementaire s'appuie sur notre r\u00e9cente d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare et, combin\u00e9e \u00e0 nos donn\u00e9es pr\u00e9cliniques, nous inspire une confiance absolue pour faire avancer ce programme vers la phase clinique. Nous poursuivons nos \u00e9changes actifs avec FDA pour faire progresser PBGENE-DMD vers les \u00e9tapes r\u00e9glementaires, avec des donn\u00e9es cliniques attendues pour 2026. \u00bb<\/p>\n\n\n\n

En savoir plus:<\/strong> Precision BioSciences met en \u00e9vidence de nouvelles donn\u00e9es pr\u00e9cliniques pour PBGENE-DMD pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n

Qu'est-ce que PBGENE-DMD ?<\/h2>\n\n\n\n

PBGENE-DMD est le programme de d\u00e9veloppement de Precision pour le traitement de la DMD. L'approche utilise deux nucl\u00e9ases ARCUS compl\u00e9mentaires d\u00e9livr\u00e9es via une administration unique dans un seul AAV pour exciser les exons 45-55 du g\u00e8ne de la dystrophine dans le but de restaurer la prot\u00e9ine dystrophine presque pleine longueur dans le corps pour am\u00e9liorer les r\u00e9sultats fonctionnels.<\/strong> Le PBGENE-DMD est destin\u00e9 \u00e0 traiter plus de 60% de la population de patients atteints de DMD.<\/p>\n\n\n\n

Lors d'\u00e9tudes pr\u00e9cliniques, le PBGENE-DMD a d\u00e9montr\u00e9 sa capacit\u00e9 \u00e0 cibler les principaux types de muscles impliqu\u00e9s dans la progression de la DMD et a produit des am\u00e9liorations fonctionnelles significatives et durables dans un mod\u00e8le murin humanis\u00e9 de DMD. Le PBGENE-DMD a restaur\u00e9 la capacit\u00e9 de l'organisme \u00e0 produire une prot\u00e9ine dystrophine fonctionnelle presque compl\u00e8te dans plusieurs muscles, notamment le tissu cardiaque et divers groupes musculaires squelettiques cl\u00e9s. De plus, le PBGENE-DMD a \u00e9dit\u00e9 des cellules souches musculaires satellites, consid\u00e9r\u00e9es comme essentielles \u00e0 la durabilit\u00e9 \u00e0 long terme et \u00e0 une am\u00e9lioration fonctionnelle soutenue.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Precision BioSciences, a clinical stage gene editing company utilizing its novel proprietary ARCUS\u00ae platform to develop in vivo gene editing therapies for diseases with high unmet need, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Orphan Drug Designation for PBGENE-DMD for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD). \u201cReceipt of Orphan […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4169,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[88,195,314,313],"class_list":["post-4166","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-fda","tag-orphan-drug","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4166","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4166"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4166\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4169"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4166"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4166"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4166"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}