{"id":4151,"date":"2025-07-18T12:17:47","date_gmt":"2025-07-18T09:17:47","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4151"},"modified":"2025-07-18T12:17:49","modified_gmt":"2025-07-18T09:17:49","slug":"uw-medicine-announces-new-gene-therapy-research-for-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/uw-medicine-announces-new-gene-therapy-research-for-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"UW Medicine annonce une nouvelle recherche en th\u00e9rapie g\u00e9nique pour la dystrophie musculaire de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Pour les personnes souffrant de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique est prometteuse pour stopper la perte musculaire et peut-\u00eatre restaurer le muscle endommag\u00e9 \u00e0 l\u2019avenir. <strong>La prochaine \u00e9tape du traitement sera les essais sur l&#039;homme, qui devraient commencer dans environ deux ans, a d\u00e9clar\u00e9 UW Medicine.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;objectif de l&#039;\u00e9tude men\u00e9e par UW Medicine est de remplacer le g\u00e8ne DMD endommag\u00e9 dans les muscles en introduisant une s\u00e9quence de paquets de prot\u00e9ines dans un vecteur navette. La prot\u00e9ine dystrophine, absente chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire, sera alors produite par ce code g\u00e9n\u00e9tique suppl\u00e9mentaire.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#currently-no-cure-for-dmd\">Actuellement, il n&#039;existe aucun rem\u00e8de contre la DMD<\/a><\/li><li><a href=\"#who-is-dr-jeffrey-chamberlain\">Qui est le Dr Jeffrey Chamberlain ?<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-uw-medicines-new-gene-study\">Quelle est la nouvelle \u00e9tude g\u00e9n\u00e9tique du g\u00e8ne UW Medicine\u00a0?<\/a><\/li><li><a href=\"#human-trials-should-begin-in-approximately-two-years\">Les essais sur l&#039;homme devraient commencer dans environ deux ans<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"currently-no-cure-for-dmd\">Actuellement, il n&#039;existe aucun rem\u00e8de contre la DMD<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Il n&#039;existe actuellement aucun rem\u00e8de connu contre cette maladie, et les m\u00e9dicaments et th\u00e9rapies disponibles ne font que la ralentir. Le g\u00e8ne d\u00e9fectueux \u00e9tant situ\u00e9 sur le chromosome X, les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne, sujet de cette \u00e9tude, sont exclusivement des hommes. Les sympt\u00f4mes apparaissent d\u00e8s l&#039;\u00e2ge de quatre ans et le d\u00e9c\u00e8s survient g\u00e9n\u00e9ralement entre 20 et 30 ans.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les r\u00e9sultats de la nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique pour la maladie de Duchenne ont \u00e9t\u00e9 publi\u00e9s dans Nature. <a href=\"https:\/\/www.nature.com\/articles\/s41586-024-07710-8\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">En savoir plus<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"who-is-dr-jeffrey-chamberlain\">Qui est le Dr Jeffrey Chamberlain ?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;auteur principal de l&#039;\u00e9tude, le Dr Jeffrey Chamberlain, g\u00e9n\u00e9ticien et neurologue au UW Medicine, a consacr\u00e9 sa vie professionnelle \u00e0 la recherche d&#039;un traitement ou d&#039;un rem\u00e8de contre la dystrophie musculaire. Il est titulaire de la chaire McCaw sur la dystrophie musculaire \u00e0 la Facult\u00e9 de m\u00e9decine de l&#039;Universit\u00e9 de Washington et directeur du Centre de recherche sur la dystrophie musculaire Wellstone.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le Dr Hichem Tasfaout, biologiste mol\u00e9culaire au laboratoire de Chamberlain, a supervis\u00e9 l\u2019\u00e9tude.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Il a affirm\u00e9 que le fait que le g\u00e8ne \u00e0 corriger soit \u00ab le plus gros g\u00e8ne naturel \u00bb \u00e9tait ce qui emp\u00eachait jusqu&#039;\u00e0 pr\u00e9sent les chercheurs de progresser. Jusqu&#039;\u00e0 aujourd&#039;hui, il \u00e9tait impossible d&#039;apporter les r\u00e9parations prot\u00e9iques n\u00e9cessaires aux muscles et \u00e0 leurs g\u00e8nes.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-embed is-type-video is-provider-youtube wp-block-embed-youtube wp-embed-aspect-16-9 wp-has-aspect-ratio\"><div class=\"wp-block-embed__wrapper\">\n<div class=\"youtube-embed\" data-video_id=\"0Shrd9SW6O0\"><iframe loading=\"lazy\" title=\"Nouvelles th\u00e9rapies g\u00e9niques pour la dystrophie musculaire\" width=\"696\" height=\"392\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/0Shrd9SW6O0?feature=oembed&#038;enablejsapi=1\" frameborder=\"0\" allow=\"accelerometer; autoplay; clipboard-write; encrypted-media; gyroscope; picture-in-picture; web-share\" referrerpolicy=\"strict-origin-when-cross-origin\" allowfullscreen><\/iframe><\/div>\n<\/div><\/figure>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-uw-medicines-new-gene-study\">Quelle est la nouvelle \u00e9tude g\u00e9n\u00e9tique du g\u00e8ne UW Medicine\u00a0?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En utilisant une vari\u00e9t\u00e9 de vecteurs viraux ad\u00e9no-associ\u00e9s, ou AAV (de minuscules navettes produites \u00e0 partir d\u2019un virus et utilis\u00e9es pour transporter des traitements g\u00e9niques dans des cellules humaines), cette nouvelle approche s\u2019est r\u00e9v\u00e9l\u00e9e prometteuse dans des mod\u00e8les murins. <strong>Cette th\u00e9rapie g\u00e9nique utilise une s\u00e9quence d&#039;AAV plut\u00f4t qu&#039;un seul AAV, qui pr\u00e9l\u00e8ve des morceaux de la prot\u00e9ine th\u00e9rapeutique des muscles et int\u00e8gre des instructions pour commencer \u00e0 assembler la solution g\u00e9n\u00e9tique requise dans le corps.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"human-trials-should-begin-in-approximately-two-years\">Les essais sur l&#039;homme devraient commencer dans environ deux ans<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les essais sur l&#039;homme constituent la prochaine \u00e9tape de la th\u00e9rapie et devraient commencer dans environ deux ans, selon Chamberlain.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Cette approche a permis de corriger une grande partie de la pathologie li\u00e9e \u00e0 la dystrophie en laboratoire, en plus d&#039;en stopper la progression. Chamberlain et Tasfaout esp\u00e8rent que cette approche pourra \u00e0 terme inverser la perte musculaire et r\u00e9tablir la sant\u00e9 normale du tissu musculaire.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Selon Chamberlain, la m\u00e9thode la plus r\u00e9cente utilise \u00e9galement un nouveau type de vecteur AAV qui permet l\u2019utilisation de doses plus faibles, ce qui r\u00e9duit ou \u00e9limine un certain nombre de cons\u00e9quences n\u00e9gatives des m\u00e9thodes ant\u00e9rieures.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Apprendre encore plus: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/new-gene-therapies-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\">Nouvelles th\u00e9rapies g\u00e9niques potentielles \u00e0 venir pour la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>For those who suffer from Duchenne muscular dystrophy (DMD), a novel gene therapy holds promise for both stopping muscle loss and maybe restoring the damaged muscle in the future. The next step for the treatment will be human trials, which are expected to begin in about two years, UW Medicine said. The goal of the [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4158,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[61,396],"class_list":["post-4151","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-gene-therapy","tag-uw-medicine"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4151","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4151"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4151\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4158"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4151"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4151"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4151"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}