{"id":4132,"date":"2025-07-16T18:57:40","date_gmt":"2025-07-16T15:57:40","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4132"},"modified":"2025-07-16T18:57:41","modified_gmt":"2025-07-16T15:57:41","slug":"precision-biosciences-highlights-new-preclinical-data-pbgene-dmd","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/precision-biosciences-highlights-new-preclinical-data-pbgene-dmd\/","title":{"rendered":"Precision BioSciences met en \u00e9vidence de nouvelles donn\u00e9es pr\u00e9cliniques pour PBGENE-DMD pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Precision BioSciences, une soci\u00e9t\u00e9 d&#039;\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique au stade clinique utilisant sa nouvelle plateforme propri\u00e9taire ARCUS\u00ae pour d\u00e9velopper des th\u00e9rapies d&#039;\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique in vivo pour des maladies pr\u00e9sentant des besoins non satisfaits importants, a annonc\u00e9 aujourd&#039;hui des donn\u00e9es pr\u00e9cliniques suppl\u00e9mentaires mises \u00e0 jour validant davantage la justification scientifique soutenant le d\u00e9veloppement rapide de PBGENE-DMD, la premi\u00e8re approche d&#039;\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique in vivo de la soci\u00e9t\u00e9 pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), vers une premi\u00e8re investigation clinique chez l&#039;homme.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#new-preclinical-data-for-pbgene-dmd\">Nouvelles donn\u00e9es pr\u00e9cliniques pour PBGENE-DMD<\/a><\/li><li><a href=\"#pbgene-dmd-is-the-first-in-vivo-gene-editing-program\">PBGENE-DMD est le premier programme d&#039;\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique in vivo<\/a><\/li><li><a href=\"#pbgene-dmd-between-exons-45-55\">PBGENE-DMD\u00a0: entre les exons 45 et 55<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-pbgene-dmd\">Qu&#039;est-ce que PBGENE-DMD ?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"new-preclinical-data-for-pbgene-dmd\">Nouvelles donn\u00e9es pr\u00e9cliniques pour PBGENE-DMD<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>De nouvelles donn\u00e9es pr\u00e9cliniques pour le candidat clinique final PBGENE-DMD d\u00e9montrent une augmentation des cellules musculaires positives \u00e0 la dystrophine dans les principaux types de muscles, potentiellement induite par l&#039;\u00e9dition des cellules satellites musculaires.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>PBGENE-DMD est une approche d&#039;\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique in vivo de premi\u00e8re classe pour jusqu&#039;\u00e0 60% de patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, en particulier ceux touch\u00e9s par des mutations de la dystrophine dans la r\u00e9gion \u00ab point chaud \u00bb entre les exons 45-55 \u2013<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Ciblage de pr\u00e9cision pour soumettre une demande d&#039;autorisation de mise sur le march\u00e9 (IND) et\/ou une demande d&#039;essai clinique (CTA) pour PBGENE-DMD en 2025 avec des donn\u00e9es cliniques attendues en 2026 \u2013<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"pbgene-dmd-is-the-first-in-vivo-gene-editing-program\">PBGENE-DMD est le premier programme d&#039;\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique in vivo<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><br>\u00ab Dans une \u00e9tude de durabilit\u00e9 \u00e0 long terme sur un mod\u00e8le de souris atteinte de DMD, nous avons observ\u00e9 jusqu&#039;\u00e0 trois fois plus de cellules musculaires positives \u00e0 la dystrophine entre trois et neuf mois dans le quadriceps, le gastrocn\u00e9mien (mollet), le c\u0153ur et le diaphragme. <strong>\u00ab Dans le gastrocn\u00e9mien, jusqu&#039;\u00e0 85% de cellules \u00e9taient positives \u00e0 la dystrophine \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Cassie Gorsuch, PhD, directrice scientifique de Precision BioSciences.<\/strong> Ces nouvelles donn\u00e9es s&#039;appuient sur les donn\u00e9es pr\u00e9cliniques pr\u00e9sent\u00e9es lors de l&#039;ASGCT en mai 2025, d\u00e9montrant que le traitement par PBGENE-DMD a entra\u00een\u00e9 une am\u00e9lioration significative et durable de la force maximale aux m\u00eames dates de trois et neuf mois. Cette augmentation importante des cellules dystrophine-positives, ainsi que l&#039;augmentation de la prot\u00e9ine dystrophine d\u00e9tect\u00e9e dans les tissus, confirment l&#039;am\u00e9lioration de la fonction musculaire observ\u00e9e au fil du temps et pourraient \u00eatre attribuables aux cellules satellites modifi\u00e9es, \u00e9galement observ\u00e9es dans cette \u00e9tude. Nous pensons que ces r\u00e9sultats d\u00e9montrent le potentiel unique de l&#039;approche d&#039;\u00e9dition g\u00e9nique PBGENE-DMD pour produire un b\u00e9n\u00e9fice fonctionnel durable sans n\u00e9cessiter la persistance des AAV, requise pour les approches par microdystrophine. Nous sommes impatients de pr\u00e9senter l&#039;ensemble des donn\u00e9es lors d&#039;une prochaine conf\u00e9rence scientifique. Compte tenu de l&#039;ensemble des preuves pr\u00e9cliniques, nous restons enthousiastes et d\u00e9termin\u00e9s \u00e0 faire progresser ce programme vers la clinique.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"pbgene-dmd-between-exons-45-55\">PBGENE-DMD\u00a0: entre les exons 45 et 55<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Actuellement, il n\u2019existe aucun traitement approuv\u00e9 ou en cours de d\u00e9veloppement qui am\u00e9liore significativement la fonction musculaire au fil du temps pour modifier de mani\u00e8re b\u00e9n\u00e9fique le pronostic \u00e0 long terme de la DMD. <strong>PBGENE-DMD est le premier programme d&#039;\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique in vivo qui a le potentiel de transformer le paradigme du traitement et d&#039;apporter une am\u00e9lioration fonctionnelle durable pour la plupart des patients, car jusqu&#039;\u00e0 60% des personnes atteintes portent des mutations dans la r\u00e9gion \u00ab point chaud \u00bb entre les exons 45-55.<\/strong> L&#039;approche de Precision vise \u00e0 modifier de mani\u00e8re permanente la s\u00e9quence d&#039;ADN du patient, ce qui permet d&#039;obtenir une prot\u00e9ine dystrophine produite naturellement, presque int\u00e9gralement, et dont la fonctionnalit\u00e9 est av\u00e9r\u00e9e chez l&#039;homme. Les derni\u00e8res \u00e9tudes toxicologiques permettant l&#039;obtention d&#039;une IND et\/ou d&#039;une CTA sont actuellement en cours, le d\u00e9p\u00f4t d&#039;une IND et\/ou d&#039;une CTA \u00e9tant pr\u00e9vu pour 2025, et les premi\u00e8res donn\u00e9es cliniques \u00e9tant attendues pour 2026. La Soci\u00e9t\u00e9 estime que sa tr\u00e9sorerie actuelle sera suffisante pour faire progresser PBGENE-HBV, son actif de phase 1 actuel, et PBGENE-DMD jusqu&#039;aux r\u00e9sultats cliniques de phase 1.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>En savoir plus<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/precision-biosciences-pbgene-dmd-restores-production-of-nearly-full-length-dystrophin-protein\/\">Precision BioSciences PBGENE-DMD restaure la production de la prot\u00e9ine dystrophine presque compl\u00e8te<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-pbgene-dmd\">Qu&#039;est-ce que PBGENE-DMD ?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">PBGENE-DMD est le programme de d\u00e9veloppement de Precision pour le traitement de la DMD. <strong>L&#039;approche utilise deux nucl\u00e9ases ARCUS compl\u00e9mentaires d\u00e9livr\u00e9es via une administration unique dans un seul AAV pour exciser les exons 45-55 du g\u00e8ne de la dystrophine dans le but de restaurer la prot\u00e9ine dystrophine presque pleine longueur dans le corps pour am\u00e9liorer les r\u00e9sultats fonctionnels.<\/strong> Le PBGENE-DMD est destin\u00e9 \u00e0 traiter plus de 60% de la population de patients atteints de DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Lors d&#039;\u00e9tudes pr\u00e9cliniques, le PBGENE-DMD a d\u00e9montr\u00e9 sa capacit\u00e9 \u00e0 cibler les principaux types de muscles impliqu\u00e9s dans la progression de la DMD et a produit des am\u00e9liorations fonctionnelles significatives et durables dans un mod\u00e8le murin humanis\u00e9 de DMD. Le PBGENE-DMD a restaur\u00e9 la capacit\u00e9 de l&#039;organisme \u00e0 produire une prot\u00e9ine dystrophine fonctionnelle presque compl\u00e8te dans plusieurs muscles, notamment le tissu cardiaque et divers groupes musculaires squelettiques cl\u00e9s. De plus, le PBGENE-DMD a \u00e9dit\u00e9 des cellules souches musculaires satellites, consid\u00e9r\u00e9es comme essentielles \u00e0 la durabilit\u00e9 \u00e0 long terme et \u00e0 une am\u00e9lioration fonctionnelle soutenue.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Precision BioSciences a clinical stage gene editing company utilizing its novel proprietary ARCUS\u00ae platform to develop in vivo gene editing therapies for diseases with high unmet need, today announced updated additional preclinical data further validating the scientific rationale supporting the rapid development of PBGENE-DMD, the Company\u2019s first-in-class in vivo gene editing approach for Duchenne muscular [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4134,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,72,314,313],"class_list":["post-4132","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-gene-editing","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4132","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4132"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4132\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4134"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4132"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4132"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4132"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}