En raison de deux incidents document\u00e9s d'insuffisance h\u00e9patique grave ayant entra\u00een\u00e9 la mort, Sarepta Therapeutics a cess\u00e9 d'exp\u00e9dier son traitement g\u00e9nique ELEVIDYS pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne non ambulatoire.<\/p>\n\n\n\n
Le patient d\u00e9c\u00e9d\u00e9 le plus r\u00e9cemment \u00e9tait \u00e2g\u00e9 de 15 ans. Afin de tenir compte des modifications du protocole et des consid\u00e9rations r\u00e9glementaires, Sarepta a d\u00e9cid\u00e9 d'interrompre l'essai de confirmation de phase 3 ENVISION (SRP-9001-303), qui porte sur des adultes ambulatoires et non ambulatoires, en raison de ces effets ind\u00e9sirables graves. En savoir plus<\/strong>: Trois essais cliniques en cours sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique Elevidys temporairement interrompus en Europe<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n Les deux cas mortels ont \u00e9t\u00e9 signal\u00e9s en juin 2025. Le 24 juin 2025, le laboratoire FDA a publi\u00e9 une communication de s\u00e9curit\u00e9 afin d'\u00e9valuer le risque potentiel d'insuffisance h\u00e9patique aigu\u00eb associ\u00e9 \u00e0 ELEVIDYS. En r\u00e9ponse, Sarepta a suspendu son essai de phase 3 ENVISION afin de mettre \u00e0 jour les protocoles et de consulter les autorit\u00e9s r\u00e9glementaires. La soci\u00e9t\u00e9 a \u00e9galement suspendu temporairement la distribution d'ELEVIDYS aux patients non ambulatoires jusqu'\u00e0 l'approbation d'un nouveau traitement immunosuppresseur.<\/p>\n\n\n\n