{"id":4096,"date":"2025-07-15T18:08:06","date_gmt":"2025-07-15T15:08:06","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4096"},"modified":"2025-07-15T18:11:40","modified_gmt":"2025-07-15T15:11:40","slug":"medera-cardiomyopathy-gene-therapy-trial-srd-001-for-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/medera-cardiomyopathy-gene-therapy-trial-srd-001-for-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Medera et le centre m\u00e9dical de l&#039;Universit\u00e9 du Kansas annoncent le premier patient trait\u00e9 dans le cadre d&#039;un essai pionnier de th\u00e9rapie g\u00e9nique (SRD-001) pour la cardiomyopathie associ\u00e9e \u00e0 la dystrophie musculaire de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Medera, soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique en phase clinique sp\u00e9cialis\u00e9e dans le ciblage des maladies cardiovasculaires par le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies de nouvelle g\u00e9n\u00e9ration, et sa division de d\u00e9veloppement clinique Sardocor, en collaboration avec le Centre m\u00e9dical de l&#039;Universit\u00e9 du Kansas, ont annonc\u00e9 aujourd&#039;hui le succ\u00e8s du traitement du premier patient de l&#039;essai clinique de phase 1b MUSIC-DMD. Cet essai \u00e9value AAV1.SERCA2a, un traitement de th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 usage unique pour la cardiomyopathie secondaire \u00e0 la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD-CM).<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#first-patient-treated\">Premier patient trait\u00e9 avec SRD-001<\/a><\/li><li><a href=\"#gene-therapy-for-dmd-cardiomyopathy-srd-003\">Th\u00e9rapie g\u00e9nique pour la cardiomyopathie DMD\u00a0: SRD-001<\/a><\/li><li><a href=\"#music-dmd-phase-1-b-trial\">Essai de phase 1b MUSIC-DMD<\/a><\/li><li><a href=\"#bbm-d-101-clinical-trial-nct-07058662\">Essai clinique SRD-001 \u2013 NCT06224660<\/a><\/li><li><a href=\"#bbm-d-101-phase-1-2-participation-criteria\">Crit\u00e8res de participation \u00e0 la phase 1b du SRD-001<\/a><\/li><li><a href=\"#how-can-i-contact-with-belief-bio-med\">Comment puis-je contacter Sardocor ?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"first-patient-treated\">Premier patient trait\u00e9 avec SRD-001<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le patient a \u00e9t\u00e9 trait\u00e9 avec succ\u00e8s par voie radiale gauche gr\u00e2ce \u00e0 la m\u00e9thode brevet\u00e9e de perfusion intracoronaire mini-invasive Medera. Le patient a bien tol\u00e9r\u00e9 l&#039;intervention et a pu sortir de l&#039;h\u00f4pital apr\u00e8s une nuit d&#039;hospitalisation en observation.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"gene-therapy-for-dmd-cardiomyopathy-srd-003\">Th\u00e9rapie g\u00e9nique pour la cardiomyopathie DMD\u00a0: SRD-001<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u00ab Cette \u00e9tape importante repr\u00e9sente une avanc\u00e9e majeure dans le traitement de la cardiomyopathie associ\u00e9e \u00e0 la DMD \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Ronald Li, PhD, PDG et cofondateur de Medera. \u00ab Alors que les taux de survie s&#039;am\u00e9liorent gr\u00e2ce aux interventions respiratoires, les complications cardiaques sont devenues la principale cause de mortalit\u00e9 chez les patients atteints de DMD. La th\u00e9rapie g\u00e9nique innovante de notre division Sardocor, une premi\u00e8re chez l&#039;homme, offre une solution prometteuse pour r\u00e9pondre \u00e0 ce besoin m\u00e9dical crucial non satisfait gr\u00e2ce \u00e0 notre m\u00e9thodologie exclusive de perfusion intracoronaire, qui a d\u00e9montr\u00e9 dans d&#039;autres indications qu&#039;elle permet d&#039;administrer de mani\u00e8re s\u00fbre et fiable le g\u00e8ne th\u00e9rapeutique directement dans le tissu cardiaque affect\u00e9. \u00bb<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"music-dmd-phase-1-b-trial\">Essai de phase 1b MUSIC-DMD<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;essai de phase 1b MUSIC-DMD est une \u00e9tude ouverte et contr\u00f4l\u00e9e \u00e9valuant l&#039;innocuit\u00e9 et l&#039;efficacit\u00e9 d&#039;AAV1.SERCA2a, une th\u00e9rapie g\u00e9nique par virus ad\u00e9no-associ\u00e9 de s\u00e9rotype 1 (AAV1) qui d\u00e9livre le g\u00e8ne SERCA2a directement aux cellules du muscle cardiaque, chez les hommes adultes atteints de cardiomyopathie associ\u00e9e \u00e0 la DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;\u00e9tude recrutera jusqu&#039;\u00e0 12 participants r\u00e9partis en groupes \u00e0 faible dose, \u00e0 forte dose et t\u00e9moin. La cardiomyopathie associ\u00e9e \u00e0 la DMD se caract\u00e9rise par une surcharge calcique dans les cellules du muscle cardiaque, entra\u00eenant une fibrose progressive et une insuffisance cardiaque. L&#039;AAV1.SERCA2a vise \u00e0 restaurer la r\u00e9gulation calcique chez les patients atteints de DMD-CM en augmentant la production de prot\u00e9ine SERCA2a, ce qui pourrait inverser le processus pathologique sous-jacent.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"bbm-d-101-clinical-trial-nct-07058662\">Essai clinique SRD-001 \u2013 NCT06224660<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>D\u00e9but des \u00e9tudes (r\u00e9el)<\/strong>: 2024-10-02<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Ach\u00e8vement du primaire (estim\u00e9)<\/strong>: 2027-10<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Ach\u00e8vement de l&#039;\u00e9tude (estim\u00e9)<\/strong>: 2030-10<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Nombre de participants (estim\u00e9)<\/strong>: 12 (Homme)<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Emplacements<\/strong>: \u00c9tats-Unis<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u00c2ges admissibles aux \u00e9tudes<\/strong>:18 ans et plus (adulte, adulte plus \u00e2g\u00e9)<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"bbm-d-101-phase-1-2-participation-criteria\">Crit\u00e8res de participation \u00e0 la phase 1b du SRD-001<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les personnes doivent remplir les conditions d&#039;inclusion pour \u00eatre admissibles. Si une personne souffre d&#039;une autre maladie ou suit un traitement susceptible de l&#039;emp\u00eacher de b\u00e9n\u00e9ficier d&#039;une th\u00e9rapie g\u00e9nique, elle pourrait ne pas \u00eatre admissible \u00e0 participer. L&#039;ensemble des crit\u00e8res d&#039;inclusion et d&#039;exclusion est disponible en cliquant sur ce lien. <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/study\/NCT06224660\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">NCT06224660<\/a> \u2013.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"how-can-i-contact-with-belief-bio-med\">Comment puis-je contacter Sardocor ?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nom : Sardocor Corp.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Num\u00e9ro de t\u00e9l\u00e9phone : +1-617-880-7616<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Courriel : info@sardocorcorp.com<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Medera a clinical-stage biopharmaceutical company focused on targeting cardiovascular diseases by developing next-generation therapeutics, and its clinical development division Sardocor, together with the University of Kansas Medical Center, today announced the successful treatment of the first patient in the MUSIC-DMD Phase 1b clinical trial. 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