{"id":4065,"date":"2025-07-10T11:42:12","date_gmt":"2025-07-10T08:42:12","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4065"},"modified":"2025-07-10T11:43:34","modified_gmt":"2025-07-10T08:43:34","slug":"jcr-pharmaceuticals-proprietary-just-aav-capsids-may-be-used-in-the-development-of-duchenne-cures","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/jcr-pharmaceuticals-proprietary-just-aav-capsids-may-be-used-in-the-development-of-duchenne-cures\/","title":{"rendered":"Les capsides JCR Pharmaceuticals et JUST-AAV exclusives pourraient \u00eatre utilis\u00e9es dans le d\u00e9veloppement de traitements contre la maladie de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Alexion, la filiale de AstraZeneca sp\u00e9cialis\u00e9e dans les maladies rares, acquiert sous licence des v\u00e9hicules de th\u00e9rapie g\u00e9nique sp\u00e9cialis\u00e9s aupr\u00e8s de la soci\u00e9t\u00e9 japonaise JCR Pharmaceuticals.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>L&#039;accord, annonc\u00e9 le 8 juin 2025, donne \u00e0 Alexion l&#039;acc\u00e8s aux capsides JUST-AAV de JCR \u00e0 utiliser dans jusqu&#039;\u00e0 cinq des programmes de m\u00e9dicaments g\u00e9nomiques de Alexion.<\/strong> En \u00e9change, Alexion versera \u00e0 JCR une commission initiale non divulgu\u00e9e, ainsi que jusqu&#039;\u00e0 225 millions de dollars US en paiements d&#039;\u00e9tape li\u00e9s \u00e0 la recherche et au d\u00e9veloppement, et 600 millions de dollars US suppl\u00e9mentaires en paiements d&#039;\u00e9tape li\u00e9s aux ventes. JCR percevra \u00e9galement des redevances \u00e9chelonn\u00e9es li\u00e9es aux ventes, sans que les d\u00e9tails n&#039;aient \u00e9t\u00e9 communiqu\u00e9s.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#whar-is-just-aav-capsids\">Qu&#039;est-ce que les capsides JUST-AAV ?<\/a><\/li><li><a href=\"#just-aav-capsids-may-be-used-for-duchenne-cures\">Les capsides JUST-AAV pourraient \u00eatre utilis\u00e9es pour gu\u00e9rir la maladie de Duchenne<\/a><\/li><li><a href=\"#pre-clinical-trials-of-just-aav-capsids\">Essais pr\u00e9cliniques des capsides JUST-AAV<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"whar-is-just-aav-capsids\">Qu&#039;est-ce que les capsides JUST-AAV ?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>JUST-AAV est une technologie de plate-forme propri\u00e9taire qui utilise des vecteurs de virus ad\u00e9no-associ\u00e9s (AAV) modifi\u00e9s.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Cette technologie consiste \u00e0 ins\u00e9rer des anticorps miniaturis\u00e9s dirig\u00e9s contre des r\u00e9cepteurs pr\u00e9sents sur des tissus, des organes ou la barri\u00e8re h\u00e9mato-enc\u00e9phalique s\u00e9lectionn\u00e9s sur la surface de la capside, am\u00e9liorant ainsi l\u2019administration cibl\u00e9e \u00e0 ces tissus et organes.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">D&#039;autres modifications de la capside minimisent les effets hors cible et am\u00e9liorent la s\u00e9curit\u00e9. Le nom est d\u00e9riv\u00e9 de \u00ab\u00a0JCR\u00a0\u00bb, \u00ab\u00a0Ultimate destination of organ\u00a0\u00bb, \u00ab\u00a0Safeguarding against off-target delivery\u00a0\u00bb et \u00ab\u00a0Transformative technology\u00a0\u00bb, refl\u00e9tant son potentiel d&#039;application \u00e0 grande \u00e9chelle dans diverses maladies.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"just-aav-capsids-may-be-used-for-duchenne-cures\">Les capsides JUST-AAV pourraient \u00eatre utilis\u00e9es pour gu\u00e9rir la maladie de Duchenne<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les indications pour lesquelles Alexion utiliserait les capsides n&#039;ont pas non plus \u00e9t\u00e9 pr\u00e9cis\u00e9es. Le pipeline de maladies rares de AstraZeneca regorge d&#039;actifs de stade interm\u00e9diaire \u00e0 avanc\u00e9 dans des maladies comme la myasth\u00e9nie grave et la n\u00e9phrite lupique.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>JCR se vante que ses capsides propri\u00e9taires JUST-AAV sont disponibles en plusieurs vari\u00e9t\u00e9s, mettant sp\u00e9cifiquement en \u00e9vidence les variantes \u00ab \u00e9pargnant le foie \u00bb, ciblant les muscles et ciblant le cerveau.<\/strong> Les l\u00e9sions du foie caus\u00e9es par les th\u00e9rapies g\u00e9niques ont fait l&#039;objet d&#039;une surveillance minutieuse ces derniers temps, en raison du d\u00e9c\u00e8s de deux patients suite \u00e0 une l\u00e9sion h\u00e9patique apr\u00e8s avoir re\u00e7u la th\u00e9rapie g\u00e9nique de Sarepta pour la dystrophie musculaire de Duchenne, Elevidys, plus t\u00f4t cette ann\u00e9e. \u2013 Lire la suite : <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/sarepta-reported-elevidys-gene-therapy-for-duchenne-muscular-dystrophy-will-not-be-used-in-non-ambulatory-patients\/\">La th\u00e9rapie g\u00e9nique Elevidys ne sera pas utilis\u00e9e chez les patients non ambulatoires<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"pre-clinical-trials-of-just-aav-capsids\">Essais pr\u00e9cliniques des capsides JUST-AAV<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les chercheurs ont cr\u00e9\u00e9 un vecteur AAV ciblant le cerveau (JUST-AAV) en incorporant un anticorps miniaturis\u00e9 se liant au r\u00e9cepteur de la transferrine dans la capside de l&#039;AAV. De plus, des modifications uniques apport\u00e9es \u00e0 la s\u00e9quence de la capside de l&#039;AAV ont significativement r\u00e9duit l&#039;accumulation du vecteur AAV dans le foie, source connue d&#039;effets ind\u00e9sirables.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Lors d&#039;\u00e9tudes sur la souris, le vecteur JUST-AAV a permis d&#039;obtenir une expression c\u00e9r\u00e9brale de la prot\u00e9ine fluorescente verte (GFP) 77 fois sup\u00e9rieure \u00e0 celle de l&#039;AAV9, tout en r\u00e9duisant le tropisme h\u00e9patique du vecteur 99%. Pour am\u00e9liorer encore le ciblage c\u00e9r\u00e9bral et la perm\u00e9abilit\u00e9 de la BHE, les chercheurs ont incorpor\u00e9 dans la capside de l&#039;AAV des mol\u00e9cules suppl\u00e9mentaires se liant \u00e0 des r\u00e9cepteurs autres que celui de la transferrine.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dans des \u00e9tudes sur des singes, ce vecteur bisp\u00e9cifique a d\u00e9montr\u00e9 une efficacit\u00e9 de d\u00e9livrance de g\u00e8nes am\u00e9lior\u00e9e au cerveau de plusieurs ordres de grandeur par rapport \u00e0 l&#039;AAV9, tout en r\u00e9duisant l&#039;infection dans les tissus potentiellement probl\u00e9matiques tels que le foie et les ganglions de la racine dorsale de plus de 90%.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;application de la technologie JUST-AAV \u00e0 un mod\u00e8le murin de c\u00e9ro\u00efde lipofuscinose neuronale a entra\u00een\u00e9 la disparition de sympt\u00f4mes tels que les crises d&#039;\u00e9pilepsie et une prolongation de la dur\u00e9e de vie, voire une gu\u00e9rison fonctionnelle. Ces r\u00e9sultats sugg\u00e8rent que la nouvelle technologie JUST-AAV offre le potentiel d&#039;une th\u00e9rapie g\u00e9nique plus s\u00fbre et plus efficace que les vecteurs d&#039;administration de g\u00e8nes conventionnels. \u2013 En savoir plus\u00a0: <a href=\"https:\/\/jcrpharm.com\/updatedjcr-pharmaceuticals-presents-preclinical-gene-therapy-data-at-asgct-28th-annual-meeting\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">JCR Pharmaceuticals pr\u00e9sente des donn\u00e9es pr\u00e9cliniques de th\u00e9rapie g\u00e9nique<\/a> \u2013<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Alexion, AstraZeneca\u2019s rare disease subsidiary, is licensing specialized gene therapy vehicles from the Japanese firm JCR Pharmaceuticals. The deal, announced on 8th June 2025, gives Alexion access to JCR\u2019s JUST-AAV capsids to use in up to five of Alexion\u2019s genomic medicines programs. In exchange, Alexion will pay JCR an undisclosed upfront fee plus up to [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4069,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[386,387,388,385],"class_list":["post-4065","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-alexion","tag-astrazeneca","tag-genomic-medicines","tag-jcr-pharmaceuticals"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4065","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4065"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4065\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4069"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4065"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4065"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4065"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}