Sevasemten est un inhibiteur rapide de la myosine squelettique de premi\u00e8re classe, administr\u00e9 par voie orale, con\u00e7u pour prot\u00e9ger contre les l\u00e9sions musculaires induites par la contraction dans les dystrophies musculaires, notamment celles de Becker et de Duchenne.<\/strong> Le s\u00e9vasemten pr\u00e9sente un nouveau m\u00e9canisme d'action con\u00e7u pour limiter s\u00e9lectivement les l\u00e9sions musculaires excessives caus\u00e9es par l'absence ou la perte de dystrophine fonctionnelle. Son m\u00e9canisme d'action unique offre le potentiel d'\u00e9tablir le s\u00e9vasemten comme traitement de r\u00e9f\u00e9rence dans les dystrophinopathies, soit en monoth\u00e9rapie, soit en association avec les th\u00e9rapies existantes et celles en d\u00e9veloppement.<\/p>\n\n\n\nR\u00e9sultats\u00a0: NSAA<\/h2>\n\n\n\n
Les donn\u00e9es MESA ont d\u00e9montr\u00e9 une stabilisation durable de la maladie, confirmant les r\u00e9sultats ant\u00e9rieurs des \u00e9tudes ARCH et CANYON. Il est important de noter que les participants CANYON pass\u00e9s \u00e0 MESA ont pr\u00e9sent\u00e9 une augmentation des scores NSAA (North Star Ambulatory Assessment) sur 18 mois (am\u00e9lioration de 0,8 point par rapport \u00e0 la valeur initiale), avec une tendance \u00e0 l'am\u00e9lioration chez les participants sous placebo passant au sevasemten (am\u00e9lioration de 0,2 point depuis le d\u00e9but du traitement). Pendant les 18 mois de traitement par sevasemten, les scores NSAA des participants ont continu\u00e9 de diverger par rapport aux d\u00e9clins fonctionnels attendus observ\u00e9s dans plusieurs \u00e9tudes d'histoire naturelle de Becker. De plus, les scores NSAA des participants ARCH pass\u00e9s \u00e0 MESA sont rest\u00e9s stables apr\u00e8s trois ans de traitement. Le sevasemten continue de d\u00e9montrer un profil de s\u00e9curit\u00e9 favorable jusqu'\u00e0 trois ans de traitement.<\/p>\n\n\n\n
Edgewise a r\u00e9cemment conclu avec succ\u00e8s une r\u00e9union de type C avec la Food and Drug Administration (FDA) am\u00e9ricaine (FDA), ouvrant ainsi la voie \u00e0 l'enregistrement du sevasemten, premier traitement jamais administr\u00e9 \u00e0 Becker. Bien que le FDA ait jug\u00e9 les donn\u00e9es de CANYON insuffisantes \u00e0 elles seules pour une approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e, l'Agence a r\u00e9affirm\u00e9 que le NSAA est un crit\u00e8re d'\u00e9valuation cliniquement significatif pour une approbation traditionnelle. Le FDA a encourag\u00e9 Edgewise \u00e0 continuer de partager les donn\u00e9es MESA et la mod\u00e9lisation prospective de l'histoire naturelle avant la finalisation de GRAND CANYON. De plus, le FDA a soulign\u00e9 son soutien \u00e0 GRAND CANYON, la cohorte pivot mondiale contr\u00f4l\u00e9e par placebo en cours, et \u00e0 son potentiel en tant qu'\u00e9tude unique, ad\u00e9quate et bien contr\u00f4l\u00e9e, pour justifier l'enregistrement. GRAND CANYON est tr\u00e8s performant pour d\u00e9montrer une diff\u00e9rence statistiquement significative du NSAA par rapport au placebo sur 18 mois et devrait fournir des donn\u00e9es pr\u00e9liminaires au quatri\u00e8me trimestre 2026.<\/p>\n\n\n\n
Essais de phase 2 sur la maladie de Duchenne<\/h2>\n\n\n\n
La soci\u00e9t\u00e9 a \u00e9galement annonc\u00e9 des r\u00e9sultats encourageants issus de ses essais de phase II sur la maladie de Duchenne, LYNX et FOX. L'objectif \u00e9tait d'explorer diff\u00e9rentes doses afin d'\u00e9valuer leur s\u00e9curit\u00e9 et d'identifier une dose potentiellement b\u00e9n\u00e9fique pour la phase III. Le mod\u00e8le d'escalade de dose de l'essai pr\u00e9voyait une p\u00e9riode de trois mois contr\u00f4l\u00e9e par placebo pour \u00e9valuer les biomarqueurs pour le choix de la dose, suivie d'une p\u00e9riode ouverte. Dans les deux \u00e9tudes, aux doses cibles, le sevasemten a \u00e9t\u00e9 bien tol\u00e9r\u00e9.<\/p>\n\n\n\n
LYNX est un essai multicentrique de phase II, contr\u00f4l\u00e9 par placebo, visant \u00e0 d\u00e9terminer la dose du s\u00e9vasemten. Il vise \u00e0 \u00e9valuer l'effet du s\u00e9vasemten sur la s\u00e9curit\u00e9, les biomarqueurs de l\u00e9sions musculaires et la fonction musculaire chez des enfants de quatre \u00e0 neuf ans atteints de la maladie de Duchenne et trait\u00e9s par s\u00e9vasemten dans le cadre d'une \u00e9tude de dosage contr\u00f4l\u00e9e par placebo d'une dur\u00e9e de trois mois. Des observations coh\u00e9rentes sur les mesures fonctionnelles, notamment la vitesse de foul\u00e9e au 95e centile (SV95C), le NSAA et la mont\u00e9e de quatre marches, ont permis d'identifier une dose de 10 mg \u00e0 \u00e9valuer en phase III.<\/p>\n\n\n\n
\u00c2ges des enfants participant aux essais cliniques Sevasemten<\/h2>\n\n\n\n
Similaire \u00e0 l'\u00e9tude LYNX, l'\u00e9tude FOX est un essai multicentrique de phase II, contr\u00f4l\u00e9 par placebo, en cours. Il vise \u00e0 \u00e9valuer l'effet du sevasemten sur la s\u00e9curit\u00e9, les biomarqueurs de l\u00e9sions musculaires et la fonction musculaire chez des participants \u00e2g\u00e9s de 6 \u00e0 14 ans atteints de la maladie de Duchenne et ayant d\u00e9j\u00e0 \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s par th\u00e9rapie g\u00e9nique. Les participants \u00e0 l'\u00e9tude FOX ont en moyenne plus de 10 ans et n'ont pas re\u00e7u de th\u00e9rapie g\u00e9nique depuis quatre ans. Malgr\u00e9 l'absence d'histoire naturelle d\u00e9taill\u00e9e chez les gar\u00e7ons trait\u00e9s par th\u00e9rapie g\u00e9nique pour la maladie de Duchenne, les premiers r\u00e9sultats de l'\u00e9tude FOX indiquent que le sevasemten 10 mg a le potentiel de r\u00e9duire le taux de d\u00e9clin fonctionnel.<\/p>\n\n\n\n
\u00ab Nous avons men\u00e9 une importante \u00e9tude de phase 2 sur le sevasemten dans la maladie de Duchenne \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Kevin Koch, Ph. D., pr\u00e9sident-directeur g\u00e9n\u00e9ral. \u00ab Nous sommes encourag\u00e9s par la r\u00e9ponse fonctionnelle observ\u00e9e \u00e0 la dose de 10 mg et attendons avec impatience nos discussions avec l'Agence plus tard cette ann\u00e9e. \u00bb<\/p>\n\n\n\n
La Soci\u00e9t\u00e9 pr\u00e9voit de rencontrer le FDA au quatri\u00e8me trimestre 2025 pour discuter d'une conception de phase 3 incluant des informations sur la population de patients et les crit\u00e8res d'\u00e9valuation, avec l'intention de lancer l'\u00e9tude pivot en 2026. En outre, la Soci\u00e9t\u00e9 pr\u00e9voit de continuer \u00e0 collecter des donn\u00e9es d'extension en ouvert \u00e0 plus long terme, ce qui permettra aux participants \u00e0 l'essai d'acc\u00e9der davantage au m\u00e9dicament.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Edgewise Therapeutics, a leading muscle disease biopharmaceutical company, today unveiled positive results in its sevasemten program for Becker and Duchenne muscular dystrophies. What is Sevasemten? Sevasemten is an orally administered first-in-class fast skeletal myosin inhibitor designed to protect against contraction-induced muscle damage in muscular dystrophies including Becker and Duchenne. Sevasemten presents a novel mechanism of […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4005,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[67,137,242,66,151,152,150],"class_list":["post-4004","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-becker-muscular-dystrophy","tag-clinical-trial","tag-clinical-trials","tag-duchenne-muscular-dystrophy","tag-edgewise","tag-edgewise-therapeutics","tag-sevasemten"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4004","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4004"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4004\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4005"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4004"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4004"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4004"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}