{"id":4000,"date":"2025-06-25T14:58:50","date_gmt":"2025-06-25T11:58:50","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4000"},"modified":"2025-06-25T15:02:05","modified_gmt":"2025-06-25T12:02:05","slug":"precision-biosciences-receives-fda-rare-pediatric-disease-designation-for-pbgene-dmd-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/precision-biosciences-receives-fda-rare-pediatric-disease-designation-for-pbgene-dmd-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Precision BioSciences re\u00e7oit la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare FDA pour PBGENE-DMD pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Precision BioSciences, une soci\u00e9t\u00e9 d&#039;\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique au stade clinique utilisant sa nouvelle plateforme propri\u00e9taire ARCUS\u00ae pour d\u00e9velopper des th\u00e9rapies d&#039;\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique in vivo pour des maladies pr\u00e9sentant des besoins non satisfaits importants, a annonc\u00e9 aujourd&#039;hui que la Food and Drug Administration am\u00e9ricaine (FDA) a accord\u00e9 la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare \u00e0 PBGENE-DMD pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#near-full-length-dystrophin-protein\">Prot\u00e9ine de dystrophine presque compl\u00e8te<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-pbgene-dmd\">Qu&#039;est-ce que PBGENE-DMD ?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"near-full-length-dystrophin-protein\">Prot\u00e9ine de dystrophine presque compl\u00e8te<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u00ab L&#039;obtention de la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare souligne l&#039;important besoin non satisfait qui n\u00e9cessite de nouvelles options th\u00e9rapeutiques pour les gar\u00e7ons atteints de DMD \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Cindy Atwell, directrice du d\u00e9veloppement et des affaires chez Precision BioSciences. \u00ab Notre programme PBGENE-DMD, premier de sa cat\u00e9gorie, qui exploite les capacit\u00e9s diff\u00e9renci\u00e9es de notre plateforme d&#039;\u00e9dition g\u00e9nique ARCUS pour exciser les exons 45 \u00e0 55 du g\u00e8ne de la dystrophine, a le potentiel d&#039;apporter une am\u00e9lioration significative et un b\u00e9n\u00e9fice fonctionnel durable pour jusqu&#039;\u00e0 60% de patients atteints de DMD. Notre approche est con\u00e7ue pour modifier de mani\u00e8re permanente la s\u00e9quence d&#039;ADN du patient, ce qui permet d&#039;obtenir une prot\u00e9ine dystrophine produite naturellement, presque compl\u00e8te, et dont la fonctionnalit\u00e9 est reconnue chez l&#039;homme. Nous sommes impatients de terminer les derni\u00e8res \u00e9tudes toxicologiques en cours, permettant l&#039;obtention d&#039;une IND, et de g\u00e9n\u00e9rer les premi\u00e8res donn\u00e9es cliniques, attendues pour 2026. \u00bb<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-pbgene-dmd\">Qu&#039;est-ce que PBGENE-DMD ?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">PBGENE-DMD est le programme de d\u00e9veloppement de Precision pour le traitement de la DMD. Cette approche utilise deux nucl\u00e9ases ARCUS compl\u00e9mentaires, administr\u00e9es en une seule fois dans un seul AAV, pour exciser les exons 45 \u00e0 55 du g\u00e8ne de la dystrophine. L&#039;objectif est de restaurer la prot\u00e9ine dystrophine presque int\u00e9gralement dans l&#039;organisme et d&#039;am\u00e9liorer les r\u00e9sultats fonctionnels. PBGENE-DMD vise \u00e0 traiter plus de 60 patients atteints de DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Lors d&#039;\u00e9tudes pr\u00e9cliniques, le PBGENE-DMD a d\u00e9montr\u00e9 sa capacit\u00e9 \u00e0 cibler les principaux types de muscles impliqu\u00e9s dans la progression de la DMD et a produit des am\u00e9liorations fonctionnelles significatives et durables dans un mod\u00e8le murin humanis\u00e9 de DMD. Le PBGENE-DMD a restaur\u00e9 la capacit\u00e9 de l&#039;organisme \u00e0 produire une prot\u00e9ine dystrophine fonctionnelle presque compl\u00e8te dans plusieurs muscles, notamment le tissu cardiaque et divers groupes musculaires squelettiques cl\u00e9s. De plus, le PBGENE-DMD a \u00e9dit\u00e9 des cellules souches musculaires satellites, consid\u00e9r\u00e9es comme essentielles \u00e0 la durabilit\u00e9 \u00e0 long terme et \u00e0 une am\u00e9lioration fonctionnelle soutenue.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Apprendre encore plus:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/precision-biosciences-pbgene-dmd-restores-production-of-nearly-full-length-dystrophin-protein\/\">Precision BioSciences PBGENE-DMD restaure la production de la prot\u00e9ine dystrophine presque compl\u00e8te<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Precision BioSciences, a clinical stage gene editing company utilizing its novel proprietary ARCUS\u00ae platform to develop in vivo gene editing therapies for diseases with high unmet need, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Rare Pediatric Disease Designation for PBGENE-DMD for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD). Near Full-Length [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4001,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,72,314,313],"class_list":["post-4000","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-gene-editing","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"subtitle":"Aujourd'hui, Precision BioSciences a annonc\u00e9 que le FDA a accord\u00e9 la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare \u00e0 PBGENE-DMD pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4000","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4000"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4000\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4001"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4000"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4000"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4000"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}