Cumberland Pharmaceuticals, soci\u00e9t\u00e9 pharmaceutique sp\u00e9cialis\u00e9e dans le d\u00e9veloppement de nouveaux produits pour les maladies rares, a pr\u00e9sent\u00e9 les derniers r\u00e9sultats positifs de son essai de phase II FIGHT DMD \u00e9valuant l'if\u00e9troban, un nouveau traitement oral contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie cardiaque, lors de la conf\u00e9rence annuelle du Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) \u00e0 Las Vegas. Ces nouveaux r\u00e9sultats mettent en \u00e9vidence de multiples indicateurs de b\u00e9n\u00e9fice cardiaque du traitement par l'if\u00e9troban dans la maladie cardiaque DMD, principale cause de d\u00e9c\u00e8s chez les patients atteints de DMD, notamment des donn\u00e9es pharmacocin\u00e9tiques et des donn\u00e9es de biomarqueurs cardiaques in\u00e9dites d\u00e9montrant le potentiel du m\u00e9dicament \u00e0 pr\u00e9venir les l\u00e9sions cardiaques persistantes.<\/p>\n\n\n\n
L'essai de phase II FIGHT DMD (NCT03340675), d'une dur\u00e9e de 12 mois, a d\u00e9montr\u00e9 qu'un traitement par l'if\u00e9troban \u00e0 forte dose entra\u00eenait une am\u00e9lioration significative de 5,4% de la fraction d'\u00e9jection ventriculaire gauche (FEVG) par rapport \u00e0 un groupe t\u00e9moin compos\u00e9 de patients sous placebo et de patients pr\u00e9sentant une histoire naturelle appari\u00e9e selon le score de propension. Il s'agit d'une diff\u00e9rence cliniquement significative dans une maladie \u00e9volutive o\u00f9 la fonction cardiaque d\u00e9cline g\u00e9n\u00e9ralement avec le temps. \u2013 En savoir plus\u00a0: NCT03340675<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n L'\u00e9tude a \u00e9galement r\u00e9v\u00e9l\u00e9 des donn\u00e9es pharmacocin\u00e9tiques, montrant que les patients atteints de DMD recevant des doses plus \u00e9lev\u00e9es que les adultes normaux obtenaient des concentrations plasmatiques similaires, sans signe d'accumulation m\u00e9dicamenteuse, ce qui corrobore la posologie quotidienne de 300 mg utilis\u00e9e dans le groupe \u00e0 forte dose. Malgr\u00e9 les exigences posologiques plus \u00e9lev\u00e9es, l'if\u00e9troban a \u00e9t\u00e9 bien tol\u00e9r\u00e9 et son profil pharmacocin\u00e9tique \u00e9tait acceptable chez les patients atteints de DMD.<\/p>\n\n\n\n Le Ifetroban est un m\u00e9dicament oral \u00e0 prise quotidienne unique qui agit en bloquant le r\u00e9cepteur de la thromboxane, un acteur cl\u00e9 de l'inflammation et de la fibrose. Ce m\u00e9dicament a re\u00e7u la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin et de maladie p\u00e9diatrique rare, d\u00e9livr\u00e9e par le FDA, pour la maladie cardiaque DMD. Il n'existe actuellement aucun traitement approuv\u00e9 ciblant sp\u00e9cifiquement la maladie cardiaque DMD, ce qui souligne l'importance des besoins m\u00e9dicaux non satisfaits chez cette population de patients, o\u00f9 les complications cardiaques sont universelles et repr\u00e9sentent la principale cause de d\u00e9c\u00e8s.<\/p>\n\n\n\nQu'est-ce que l'Ifetroban ?<\/h2>\n\n\n\n