ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), la seule th\u00e9rapie g\u00e9nique approuv\u00e9e pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, a re\u00e7u une mise \u00e0 jour de s\u00e9curit\u00e9 de la part de Sarepta Therapeutics, leader de la m\u00e9decine g\u00e9n\u00e9tique de pr\u00e9cision pour les maladies rares. L'entreprise a \u00e9galement pr\u00e9sent\u00e9 les mesures prises pour am\u00e9liorer le profil de s\u00e9curit\u00e9 chez les patients non ambulatoires. Suite \u00e0 un deuxi\u00e8me cas document\u00e9 d'insuffisance h\u00e9patique aigu\u00eb (IFA) ayant entra\u00een\u00e9 le d\u00e9c\u00e8s, ces mesures ont \u00e9t\u00e9 prises. Jusqu'\u00e0 pr\u00e9sent, les deux incidents d'IFA concernaient des patients non ambulatoires atteints de la maladie de Duchenne. Sarepta pr\u00e9sente ses plus sinc\u00e8res condol\u00e9ances aux familles et aux soignants touch\u00e9s.<\/p>\n\n\n\n
Dans le m\u00eame temps, Roche a \u00e9galement d\u00e9voil\u00e9 aujourd'hui des directives posologiques r\u00e9vis\u00e9es pour ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) qui entreront en vigueur imm\u00e9diatement pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) non ambulatoire, quel que soit leur \u00e2ge, dans des contextes cliniques et commerciaux. Le Elevidys ne doit plus \u00eatre administr\u00e9 aux patients non ambulatoires dans un cadre commercial.<\/strong> Le recrutement et l'administration des doses aux patients non ambulatoires dans le cadre de l'essai clinique seront imm\u00e9diatement interrompus, sauf si le protocole de recherche pr\u00e9voit des mesures suppl\u00e9mentaires d'att\u00e9nuation des risques (comme l'administration de m\u00e9dicaments immunomodulateurs). Les informations sont partag\u00e9es avec les m\u00e9decins, les investigateurs et les autorit\u00e9s sanitaires afin que la prise en charge des patients puisse \u00eatre rapidement adapt\u00e9e.<\/p>\n\n\n\n Cette d\u00e9cision fait suite \u00e0 l'\u00e9valuation minutieuse de deux cas d'insuffisance h\u00e9patique aigu\u00eb (IFA) fatale chez des patients non ambulatoires. Il a \u00e9t\u00e9 constat\u00e9 que le g\u00e8ne Elevidys et d'autres th\u00e9rapies g\u00e9niques m\u00e9di\u00e9es par l'AAV comportaient un risque, ce qui a conduit \u00e0 r\u00e9\u00e9valuer le profil b\u00e9n\u00e9fice-risque, jug\u00e9 d\u00e9favorable pour les patients atteints de DMD non ambulatoires. \u2013 En savoir plus\u00a0: Sarepta annonce le d\u00e9c\u00e8s d'un gar\u00e7on de 16 ans apr\u00e8s un traitement par th\u00e9rapie g\u00e9nique Elevidys<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n Les nouvelles restrictions posologiques n\u2019ont pas d\u2019impact sur le traitement des patients ambulatoires atteints de DMD, quel que soit leur \u00e2ge, et le rapport b\u00e9n\u00e9fice-risque reste positif dans la population de patients ambulatoires.<\/p>\n\n\n\n Les deux cas mortels de FLA sont survenus chez des patients non ambulatoires, sur un total d'environ 140 patients non ambulatoires trait\u00e9s par Elevidys dans le monde \u00e0 ce jour. Suite au premier cas mortel de FLA, les autorit\u00e9s r\u00e9glementaires europ\u00e9ennes ont demand\u00e9 \u00e0 Roche et Sarepta de suspendre temporairement les \u00e9tudes cliniques 104 (NCT06241950), 302 (ENVOL, NCT06128564) et 303 (\u00e9tude ENVISION 303, NCT05310071) sur Elevidys. Ces suspensions cliniques temporaires sont toujours en vigueur. Hors Europe, le traitement sera suspendu, avec effet imm\u00e9diat, pour l'essai ENVISION. Les restrictions posologiques s'appliqueront \u00e9galement aux futures administrations de doses aux patients non ambulatoires.<\/p>\n\n\n\nSarepta signale un deuxi\u00e8me cas de d\u00e9c\u00e8s par insuffisance h\u00e9patique apr\u00e8s son traitement par th\u00e9rapie g\u00e9nique<\/h2>\n\n\n\n