PepGen, une soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie en phase clinique qui d\u00e9veloppe la prochaine g\u00e9n\u00e9ration de th\u00e9rapies oligonucl\u00e9otidiques, a annonc\u00e9 aujourd'hui que, sur la base des taux de prot\u00e9ine dystrophine mesur\u00e9s dans la cohorte de 10 mg\/kg de son \u00e9tude CONNECT1-EDO51 \u00e9valuant PGN-EDO51 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) sensibles au saut d'exon 51, la Soci\u00e9t\u00e9 se concentrera sur l'avancement de son programme prometteur sur la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), actuellement en phase 2 de d\u00e9veloppement clinique. La Soci\u00e9t\u00e9 arr\u00eate volontairement le d\u00e9veloppement de PGN-EDO51 et a l'intention de cesser toutes les activit\u00e9s de recherche et d\u00e9veloppement li\u00e9es \u00e0 la DMD.<\/p>\n\n\n\n
Dans la cohorte de 10 mg\/kg (n = 4) de l'\u00e9tude CONNECT1, le PGN-EDO51 a augment\u00e9 les transcrits saut\u00e9s de l'exon 51 \u00e0 4,26% (soit une augmentation moyenne de 3,5%)\u00a0; cependant, la dystrophine totale n'a augment\u00e9 qu'\u00e0 0,59% des niveaux normaux (soit une augmentation moyenne de 0,36%). Le profil de s\u00e9curit\u00e9 du PGN-EDO51 est rest\u00e9 globalement favorable et tous les effets ind\u00e9sirables li\u00e9s au traitement \u00e9taient de nature l\u00e9g\u00e8re. Aucun effet ind\u00e9sirable grave n'a \u00e9t\u00e9 signal\u00e9 au cours de l'\u00e9tude.<\/p>\n\n\n\n