{"id":3876,"date":"2025-05-28T15:54:48","date_gmt":"2025-05-28T12:54:48","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3876"},"modified":"2025-11-03T20:23:36","modified_gmt":"2025-11-03T17:23:36","slug":"entrada-therapeutics-receives-eu-authorization-to-start-exon-45-skipping-clinical-trial-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/entrada-therapeutics-receives-eu-authorization-to-start-exon-45-skipping-clinical-trial-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Entrada Therapeutics re\u00e7oit l'autorisation de l'UE pour d\u00e9marrer un essai clinique de saut d'exon 45 dans la dystrophie musculaire de Duchenne"},"content":{"rendered":"

Entrada Therapeutics a annonc\u00e9 aujourd'hui avoir re\u00e7u l'autorisation des autorit\u00e9s sanitaires et des comit\u00e9s d'\u00e9thique de plusieurs pays en vertu du r\u00e8glement de l'Union europ\u00e9enne sur les essais cliniques (EU-CTR) pour lancer ELEVATE-45-201, une \u00e9tude clinique de phase 1\/2 \u00e0 doses multiples ascendantes (MAD) de ENTR-601-45 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui sont susceptibles de sauter l'exon 45.<\/p>\n\n\n\n

Le Entrada Therapeutics re\u00e7oit l'autorisation de l'UE<\/h2>\n\n\n\n

\u00ab\u00a0ELEVATE-45-201 est l'\u00e9tude clinique la plus avanc\u00e9e sur un traitement conjugu\u00e9 par saut d'exon chez les personnes sensibles au saut d'exon 45. Elle offre le potentiel de r\u00e9pondre aux besoins d'une importante sous-population de patients atteints de la maladie de Duchenne pr\u00e9sentant d'importants besoins m\u00e9dicaux non satisfaits\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Dipal Doshi, PDG de Entrada Therapeutics. \u00ab\u00a0L'autorisation europ\u00e9enne s'appuie sur la dynamique clinique croissante de nos nouveaux programmes sur la maladie de Duchenne. Gr\u00e2ce aux r\u00e9centes autorisations de ELEVATE-44 et ELEVATE-45, et au d\u00e9p\u00f4t pr\u00e9vu pour ELEVATE-50 plus tard cette ann\u00e9e, nous sommes en bonne voie pour \u00e9tendre significativement le champ d'application de notre franchise DMD d'ici la fin de l'ann\u00e9e.\u00a0\u00bb<\/p>\n\n\n\n

En savoir plus:<\/strong> Th\u00e9rapies de saut d'exon de nouvelle g\u00e9n\u00e9ration d\u00e9velopp\u00e9es pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n

Un essai clinique sur le saut de l'exon 45 d\u00e9bute dans l'UE<\/h2>\n\n\n\n

L'\u00e9tude ELEVATE-45-201 est une \u00e9tude mondiale de phase 1\/2, randomis\u00e9e, en double aveugle et contr\u00f4l\u00e9e par placebo, en deux parties, \u00e9valuant l'innocuit\u00e9, la tol\u00e9rance et l'efficacit\u00e9 du ENTR-601-45 chez des patients ambulatoires atteints de la maladie de Duchenne et \u00e9ligibles au saut d'exon 45. La partie A est une \u00e9tude \u00e0 doses multiples croissantes con\u00e7ue pour \u00e9valuer l'innocuit\u00e9, la pharmacocin\u00e9tique et la pharmacodynamie, notamment le saut d'exon et la production de dystrophine, chez environ 24 patients. Les doses seront administr\u00e9es toutes les six semaines, les doses pr\u00e9vues pour les trois cohortes devant varier de 5 mg\/kg \u00e0 15 mg\/kg. La partie B de l'\u00e9tude \u00e9valuera plus en d\u00e9tail la dose optimale \u00e9tablie dans la partie A en termes d'innocuit\u00e9 et d'efficacit\u00e9, y compris les r\u00e9sultats fonctionnels et les mesures de la qualit\u00e9 de vie rapport\u00e9e par les patients. Les participants \u00e0 l'\u00e9tude pourraient \u00eatre \u00e9ligibles \u00e0 une \u00e9tude d'extension en ouvert (OLE), au cours de laquelle l'innocuit\u00e9, l'efficacit\u00e9 et la tol\u00e9rance du ENTR-601-45 seront \u00e9valu\u00e9es sur une p\u00e9riode plus longue. La soci\u00e9t\u00e9 est en bonne voie pour lancer le ELEVATE-45-201 au troisi\u00e8me trimestre 2025.<\/p>\n\n\n\n

En savoir plus<\/strong>:\u00a0Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Entrada Therapeutics, today announced it has received authorization from the Health Authorities and Ethics Committees of multiple countries under the European Union Clinical Trial Regulation (EU-CTR) to initiate ELEVATE-45-201, a Phase 1\/2 multiple ascending dose (MAD) clinical study of ENTR-601-45 in patients living with Duchenne muscular dystrophy (DMD) who are amenable to exon 45 skipping. […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3881,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[320,91,321,234,317,318,319],"class_list":["post-3876","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-elevate-45-201","tag-ema","tag-entr-601-45","tag-entrada-therapeutics","tag-exon-45","tag-exon-45-skipping","tag-exon-45-skipping-therapy"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3876","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3876"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3876\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3881"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3876"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3876"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3876"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}