{"id":3866,"date":"2025-05-19T13:43:11","date_gmt":"2025-05-19T10:43:11","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3866"},"modified":"2025-05-19T13:43:16","modified_gmt":"2025-05-19T10:43:16","slug":"genethon-reports-results-of-gnt0004-gene-therapy-clinical-trial-permanent-decrease-in-ck-levels","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/genethon-reports-results-of-gnt0004-gene-therapy-clinical-trial-permanent-decrease-in-ck-levels\/","title":{"rendered":"Genethon publie les r\u00e9sultats de l&#039;essai clinique de th\u00e9rapie g\u00e9nique GNT0004\u00a0: diminution permanente des taux de CK de plus de 75%"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Les r\u00e9sultats de s\u00e9curit\u00e9, d&#039;efficacit\u00e9 et de pharmacodynamie montrent une bonne tol\u00e9rance du GNT0004 associ\u00e9 \u00e0 un traitement immunologique prophylactique transitoire, ainsi que des donn\u00e9es d&#039;efficacit\u00e9 concernant l&#039;expression de la microdystrophine, la r\u00e9duction des CPK et les crit\u00e8res cliniques (NSAA, tests chronom\u00e9tr\u00e9s). Les patients trait\u00e9s \u00e0 la dose efficace pr\u00e9sentent une am\u00e9lioration prolong\u00e9e ou une stabilisation des fonctions motrices et une r\u00e9duction significative et persistante des taux de cr\u00e9atine kinase (CPK), un marqueur cl\u00e9 des l\u00e9sions musculaires.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Principaux r\u00e9sultats de l&#039;essai clinique GNT0004<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Le produit GNT0004 confirme son efficacit\u00e9 clinique avec stabilisation des fonctions motrices chez les patients trait\u00e9s \u00e0 la dose efficace jusqu&#039;\u00e0 2 ans.<\/li>\n\n\n\n<li>R\u00e9duction significative et soutenue des taux de cr\u00e9atine phosphokinase (CPK), un biomarqueur des l\u00e9sions musculaires, avec une diminution moyenne de plus de 75% \u00e0 18 mois chez les 3 patients trait\u00e9s \u00e0 la dose efficace.<\/li>\n\n\n\n<li>Phase pivot pr\u00e9vue mi-2025 en Europe et aux \u00c9tats-Unis.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Un an apr\u00e8s le traitement, la comparaison des trois patients trait\u00e9s \u00e0 la dose efficace avec un groupe de 34 patients non trait\u00e9s, appari\u00e9s par \u00e2ge et suivis dans les m\u00eames centres et par les m\u00eames praticiens, montre une diff\u00e9rence de +4,7 points dans le score obtenu \u00e0 l&#039;aide de l&#039;\u00e9chelle d&#039;\u00e9valuation clinique NSAA reconnue internationalement entre les patients trait\u00e9s et non trait\u00e9s.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">\u00c0 24 mois apr\u00e8s le traitement, les principales observations comprennent :<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Chez les deux patients ayant atteint 2 ans apr\u00e8s le traitement sur les trois trait\u00e9s \u00e0 la dose efficace, l&#039;essai montre une stabilisation des fonctions motrices mesur\u00e9es par l&#039;\u00e9chelle NSAA, tandis que les patients non trait\u00e9s de l&#039;\u00e9tude parall\u00e8le d&#039;histoire naturelle ont montr\u00e9 une baisse moyenne continue et significative de l&#039;\u00e9chelle NSAA. Chez un patient trait\u00e9, l&#039;am\u00e9lioration observ\u00e9e a permis d&#039;atteindre le score maximal de 34 \u00e0 12 mois, confirm\u00e9 24 mois apr\u00e8s le traitement.<\/li>\n\n\n\n<li>Stabilisation de la r\u00e9duction des CPK entre 50% et 87% en moyenne : &gt;75% \u00e0 18 mois post-traitement (donn\u00e9es des 3 patients trait\u00e9s \u00e0 la dose efficace), et persistante (jusqu&#039;\u00e0 24 mois de suivi pour les deux premiers patients trait\u00e9s \u00e0 cette dose).<\/li>\n\n\n\n<li>Le profil de s\u00e9curit\u00e9 rassurant du m\u00e9dicament de th\u00e9rapie g\u00e9nique est confirm\u00e9 deux ans apr\u00e8s l&#039;injection, sans apparition d&#039;effets ind\u00e9sirables graves \u00e0 la dose s\u00e9lectionn\u00e9e, qui est notablement inf\u00e9rieure \u00e0 celle utilis\u00e9e pour d&#039;autres produits de th\u00e9rapie g\u00e9nique en d\u00e9veloppement pour la dystrophie musculaire de Duchenne.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Apprendre encore plus:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/genethon-gnt0004-gene-therapy-duchenne-muscular-dystrophy\/\">Tout ce que vous devez savoir sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique Genethon GNT0004<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Safety, efficacy, and pharmacodynamic results show good tolerance of GNT0004 associated with transient immunological prophylactic treatment, as well as efficacy data in terms of microdystrophin expression, CPK reduction, and clinical criteria (NSAA, timed tests). Patients treated at the effective dose show prolonged improvement or stabilization of motor functions and significant persistent reduction in creatine kinase [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3868,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[117,66,342,61,105,221,220],"class_list":["post-3866","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-dmd","tag-duchenne-muscular-dystrophy","tag-frederic-revah","tag-gene-therapy","tag-genethon","tag-gnt-0004-2","tag-gnt0004"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3866","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3866"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3866\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3868"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3866"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3866"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3866"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}