{"id":3860,"date":"2025-05-15T13:01:14","date_gmt":"2025-05-15T10:01:14","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3860"},"modified":"2025-05-15T13:01:16","modified_gmt":"2025-05-15T10:01:16","slug":"precision-biosciences-pbgene-dmd-restores-production-of-nearly-full-length-dystrophin-protein","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/precision-biosciences-pbgene-dmd-restores-production-of-nearly-full-length-dystrophin-protein\/","title":{"rendered":"Precision BioSciences PBGENE-DMD restaure la production de la prot\u00e9ine dystrophine presque compl\u00e8te"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Precision BioSciences a annonc\u00e9 aujourd&#039;hui la priorisation strat\u00e9gique et l&#039;acc\u00e9l\u00e9ration de PBGENE-DMD, la premi\u00e8re approche d&#039;\u00e9dition de g\u00e8nes in vivo de la soci\u00e9t\u00e9 pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#what-is-pbgene-dmd\">Qu&#039;est-ce que PBGENE-DMD ?<\/a><\/li><li><a href=\"#how-the-pbgene-dmd-approach-works\">Comment fonctionne l\u2019approche PBGENE-DMD\u00a0?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-pbgene-dmd\">Qu&#039;est-ce que PBGENE-DMD ?<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>PBGENE-DMD est une approche d&#039;\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique in vivo de premi\u00e8re classe pour la majorit\u00e9 des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne touch\u00e9s par des mutations de la dystrophine dans la r\u00e9gion \u00ab point chaud \u00bb la plus courante entre les exons 45 et 55.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Le candidat clinique final PBGENE-DMD d\u00e9montre des donn\u00e9es pr\u00e9cliniques convaincantes pour am\u00e9liorer durablement les avantages fonctionnels au fil du temps.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Ciblage de pr\u00e9cision pour soumettre un nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental (IND) et\/ou une demande d&#039;essai clinique (CTA) pour PBGENE-DMD en 2025 avec des donn\u00e9es cliniques attendues en 2026.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En savoir plus: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/precision-biosciences-presents-preclinical-efficacy-and-durability-data-on-pbgene-dmd-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy-dmd-at-the-2025-muscular-dystrophy-association-mda-clinical\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">PBGENE-DMD pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"how-the-pbgene-dmd-approach-works\">Comment fonctionne l\u2019approche PBGENE-DMD\u00a0?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Il n&#039;existe actuellement aucune th\u00e9rapie approuv\u00e9e capable d&#039;entra\u00eener des am\u00e9liorations musculaires fonctionnelles significatives et durables. PBGENE-DMD utilise deux nucl\u00e9ases ARCUS compl\u00e9mentaires d\u00e9livr\u00e9es dans un seul AAV pour exciser les exons 45-55 du g\u00e8ne de la dystrophine dans le but de restaurer la production naturelle par l&#039;organisme d&#039;une prot\u00e9ine dystrophine fonctionnelle.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Des donn\u00e9es pr\u00e9cliniques pr\u00e9sent\u00e9es \u00e0 l&#039;ASGCT ont d\u00e9montr\u00e9 une am\u00e9lioration fonctionnelle significative et durable chez un mod\u00e8le murin humanis\u00e9 de DMD. Apr\u00e8s administration d&#039;AAV, PBGENE-DMD a restaur\u00e9 la capacit\u00e9 de l&#039;organisme \u00e0 produire une prot\u00e9ine dystrophine fonctionnelle dans de nombreux muscles, notamment les muscles cardiaques et squelettiques. Sur une p\u00e9riode de 9 mois, les souris trait\u00e9es par PBGENE-DMD ont montr\u00e9 une augmentation de l&#039;expression de la prot\u00e9ine dystrophine, entra\u00eenant une am\u00e9lioration fonctionnelle musculaire substantielle et durable. De plus, la transcription de l&#039;ARNm de la dystrophine \u00e9dit\u00e9e par PBGENE-DMD dans les cellules souches satellites musculaires, cellules prog\u00e9nitrices de nouvelles cellules musculaires, \u00e9taye le potentiel de durabilit\u00e9 \u00e0 long terme.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Precision BioSciences, today announced the strategic prioritization and acceleration of PBGENE-DMD, the Company\u2019s first-in-class in vivo gene editing approach for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). What is PBGENE-DMD? Read more: PBGENE-DMD for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) How the PBGENE-DMD Approach Works? There are currently no approved therapies that can drive significant and durable [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3863,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,72,314,313],"class_list":["post-3860","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-gene-editing","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"subtitle":"Le PBGENE-DMD pourrait constituer une intervention ponctuelle et durable, susceptible d'apporter des b\u00e9n\u00e9fices \u00e0 vie en termes de r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration et de fonction musculaires. Des mod\u00e8les pr\u00e9cliniques ont montr\u00e9 que le PBGENE-DMD entra\u00eene une am\u00e9lioration significative et durable de la force maximale en restaurant la production par l'organisme d'une prot\u00e9ine dystrophine fonctionnelle, presque compl\u00e8te.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3860","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3860"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3860\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3863"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3860"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3860"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3860"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}