Scribe Therapeutics, une soci\u00e9t\u00e9 de m\u00e9dicaments g\u00e9n\u00e9tiques qui exploite le potentiel de CRISPR pour transformer la sant\u00e9 humaine, a annonc\u00e9 aujourd'hui sa participation \u00e0 la 28e r\u00e9union annuelle de l'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) qui se tiendra du 13 au 17 mai 2025 au Ernest N. Morial Convention Center \u00e0 la Nouvelle-Orl\u00e9ans, en Louisiane.<\/p>\n\n\n\n
Scribe Therapeutics proposera deux pr\u00e9sentations qui mettront en valeur les avanc\u00e9es continues de l'entreprise rendues possibles par son approche CRISPR pour concevoir de nouveaux m\u00e9dicaments g\u00e9n\u00e9tiques in vivo.<\/strong> Dans le cadre d'une d\u00e9monstration d'application th\u00e9rapeutique puissante, Scribe Therapeutics pr\u00e9sentera de nouvelles strat\u00e9gies d'\u00e9dition g\u00e9nomique utilisant sa technologie X-Editor (XE) pour cibler les mutations de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie neuromusculaire grave pouvant entra\u00eener une insuffisance respiratoire et cardiaque. Les r\u00e9sultats de cette \u00e9tude d\u00e9montreront l'efficacit\u00e9 et la polyvalence de XE pour le traitement de la DMD et d'autres maladies musculaires h\u00e9r\u00e9ditaires.<\/p>\n\n\n\n La pr\u00e9sentation conjointe d\u00e9crira les travaux de Scribe Therapeutics et Prevail Therapeutics, filiale \u00e0 100 % d'Eli Lilly and Company, visant \u00e0 concevoir des vecteurs viraux ad\u00e9no-associ\u00e9s (AAV) auto-inactivants int\u00e9grant le XE bas\u00e9 sur CRISPR de Scribe Therapeutics et des ARN guides auto-cibl\u00e9s, ainsi que les r\u00e9sultats d\u00e9montrant une modification in vivo cibl\u00e9e, puissante, transitoire et contr\u00f4lable dans le syst\u00e8me nerveux central de la souris. Les deux entreprises ont r\u00e9cemment franchi une \u00e9tape importante dans leur collaboration visant \u00e0 lutter contre les maladies neurologiques et neuromusculaires.<\/p>\n\n\n\n