{"id":3780,"date":"2025-04-30T15:15:46","date_gmt":"2025-04-30T12:15:46","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3780"},"modified":"2025-04-30T15:16:58","modified_gmt":"2025-04-30T12:16:58","slug":"tevard-biosciences-to-present-trna-based-therapy-rescued-full-length-dystrophin-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/tevard-biosciences-to-present-trna-based-therapy-rescued-full-length-dystrophin-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Tevard Biosciences pr\u00e9sente des donn\u00e9es d\u00e9montrant que la th\u00e9rapie \u00e0 base d&#039;ARNt a sauv\u00e9 la dystrophine pleine longueur et la fonction motrice dans le mod\u00e8le de dystrophie musculaire de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Des r\u00e9sultats pr\u00e9cliniques d\u00e9montrant le potentiel de la th\u00e9rapie par ARNt Tevard Biosciences&#039; pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) seront pr\u00e9sent\u00e9s.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Tevard Biosciences est une soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie priv\u00e9e qui ouvre la voie au d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments \u00e0 base d&#039;ARNt pour traiter diverses maladies g\u00e9n\u00e9tiques.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Dans un mod\u00e8le de maladie DMD, l&#039;\u00e9tude a montr\u00e9 que l&#039;ARNt suppresseur de Tevard pr\u00e9servait la prot\u00e9ine dystrophine pleine longueur et restaurait la fonction motrice tout en ne d\u00e9montrant aucun effet th\u00e9rapeutique n\u00e9gatif.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les d\u00e9tails des r\u00e9sultats de l&#039;\u00e9tude seront pr\u00e9sent\u00e9s oralement par la soci\u00e9t\u00e9 lors de la r\u00e9union annuelle de l&#039;American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), qui se tiendra du 13 au 17 mai 2025.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u00ab Nous sommes impatients de partager les r\u00e9sultats des \u00e9tudes pr\u00e9cliniques de notre programme d&#039;ARNt sur la DMD, qui ont d\u00e9montr\u00e9 la restauration de la prot\u00e9ine dystrophine compl\u00e8te et la restauration de la fonction motrice dans un mod\u00e8le de maladie sans signe de toxicit\u00e9 \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Daniel Fischer, cofondateur et pr\u00e9sident-directeur g\u00e9n\u00e9ral de Tevard Biosciences. \u00ab Ces premi\u00e8res donn\u00e9es confirment le potentiel de notre approche par ARNt suppresseur pour offrir un traitement hautement efficace aux patients atteints de DMD pr\u00e9sentant des mutations non-sens. Nous pensons que ces r\u00e9sultats sont \u00e9galement de bon augure pour l&#039;application de notre plateforme d&#039;ARNt \u00e0 d&#039;autres maladies, notamment les cardiomyopathies, o\u00f9 notre candidat principal a d\u00e9montr\u00e9 sa capacit\u00e9 \u00e0 restaurer la prot\u00e9ine Titin compl\u00e8te dans un mod\u00e8le de cardiomyopathie dilat\u00e9e. \u00bb<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Points forts:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>R\u00e9sultats pr\u00e9cliniques d&#039;\u00e9tudes utilisant le mod\u00e8le de souris D2-mdx, qui contient une mutation non-sens dans le g\u00e8ne DMD et r\u00e9capitule les aspects cl\u00e9s de la pathologie DMD chez l&#039;homme<\/li>\n\n\n\n<li>Les muscles des animaux trait\u00e9s exprimaient la prot\u00e9ine dystrophine pleine longueur de mani\u00e8re dose-d\u00e9pendante 6 semaines apr\u00e8s l&#039;administration.<\/li>\n\n\n\n<li>La prot\u00e9ine sauv\u00e9e est organis\u00e9e de mani\u00e8re similaire \u00e0 la prot\u00e9ine dystrophine de type sauvage \u00e0 6 semaines<\/li>\n\n\n\n<li>Douze semaines apr\u00e8s l&#039;administration, on a observ\u00e9 une restauration significative de la fonction motrice, comme le d\u00e9montrent une augmentation du temps de latence dans le test de performance du Rotarod et une augmentation significative de la force de pr\u00e9hension des membres ant\u00e9rieurs et post\u00e9rieurs.<\/li>\n\n\n\n<li>Il n&#039;y avait aucune preuve d&#039;effets ind\u00e9sirables du traitement, mesur\u00e9s par des changements comportementaux ou histologiques dans les principaux organes ou dans la chimie du sang.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Des mutations non-sens, dans lesquelles un codon de terminaison pr\u00e9matur\u00e9 emp\u00eache la traduction de la dystrophine compl\u00e8te, sont observ\u00e9es chez environ 151 TP90T de patients atteints de dystrophie musculaire et sont associ\u00e9es \u00e0 des formes plus s\u00e9v\u00e8res de la maladie. Les ARNt suppresseurs sont des mol\u00e9cules d&#039;ARNt dont l&#039;anticodon a \u00e9t\u00e9 modifi\u00e9 pour lire les mutations non-sens et restaurer la prot\u00e9ine compl\u00e8te et fonctionnelle. Comme il n&#039;existe que trois codons de terminaison pr\u00e9matur\u00e9s (TGA, TAA et TAG), un nombre limit\u00e9 d&#039;ARNt suppresseurs pourrait permettre de traiter tous les patients atteints de DMD pr\u00e9sentant des mutations non-sens.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Preclinical results demonstrating the potential of Tevard Biosciences&#8217; tRNA therapy for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) will be presented. Tevard Biosciences is a privately held biotechnology firm that is leading the way in developing tRNA-based medicines to treat a variety of genetic illnesses. In a DMD disease model, the study showed that Tevard&#8217;s suppressor tRNA preserved [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3782,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[360,359,357,358],"class_list":["post-3780","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-daniel-fischer","tag-full-length-dystrophin","tag-tevard-biosciences","tag-trna-therapy"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3780","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3780"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3780\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3782"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3780"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3780"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3780"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}