{"id":3768,"date":"2025-04-25T17:54:03","date_gmt":"2025-04-25T14:54:03","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3768"},"modified":"2025-06-21T13:46:46","modified_gmt":"2025-06-21T10:46:46","slug":"ema-recommends-eu-approval-for-duvyzat-givinostat-to-treat-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/ema-recommends-eu-approval-for-duvyzat-givinostat-to-treat-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"EMA recommande l&#039;approbation par l&#039;UE du Duvyzat (givinostat) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (EMA) a sugg\u00e9r\u00e9 que le Duvyzat (givinostat) re\u00e7oive une autorisation de mise sur le march\u00e9 conditionnelle dans l&#039;UE pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les personnes qui peuvent marcher \u00e0 partir de six ans. Le Duvyzat est une suspension administr\u00e9e par voie orale en association avec une corticoth\u00e9rapie.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#is-duvyzat-a-treatment-for-dmd\">Le Duvyzat est-il un traitement pour la DMD\u00a0?<\/a><\/li><li><a href=\"#is-duvyzat-safe\">Le Duvyzat est-il s\u00fbr ?<\/a><\/li><li><a href=\"#duvyzat-approved-in-europe\">Duvyzat approuv\u00e9 en Europe<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"is-duvyzat-a-treatment-for-dmd\">Le Duvyzat est-il un traitement pour la DMD\u00a0?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Il n\u2019existe pas de rem\u00e8de contre la DMD et le traitement est centr\u00e9 sur la corticoth\u00e9rapie, la pr\u00e9vention des contractures et les soins m\u00e9dicaux de la fonction cardiaque et respiratoire.<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/duvyzat-givinostat-nonsteroidal-drug\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"1462\" rel=\"noreferrer noopener\">Qu&#039;est-ce que le Duvyzat (givinostat) ?<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"is-duvyzat-safe\">Le Duvyzat est-il s\u00fbr ?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le profil de s\u00e9curit\u00e9 du Duvyzat est bas\u00e9 sur les donn\u00e9es de 179 patients. Les effets ind\u00e9sirables les plus fr\u00e9quents chez les patients trait\u00e9s par givinostat \u00e9taient\u00a0: diarrh\u00e9e, douleurs abdominales, thrombocytop\u00e9nie (faible taux de plaquettes sanguines), vomissements, hypertriglyc\u00e9rid\u00e9mie (taux sanguin \u00e9lev\u00e9 de triglyc\u00e9rides, un type de lipide) et fi\u00e8vre.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"duvyzat-approved-in-europe\">Duvyzat approuv\u00e9 en Europe<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le Duvyzat est recommand\u00e9 pour une autorisation de mise sur le march\u00e9 conditionnelle, l&#039;un des m\u00e9canismes r\u00e9glementaires de l&#039;UE visant \u00e0 faciliter l&#039;acc\u00e8s pr\u00e9coce aux m\u00e9dicaments r\u00e9pondant \u00e0 un besoin m\u00e9dical non satisfait. Ce type d&#039;approbation permet \u00e0 l&#039;Agence de recommander la mise sur le march\u00e9 d&#039;un m\u00e9dicament avec des donn\u00e9es moins compl\u00e8tes que pr\u00e9vu, si le b\u00e9n\u00e9fice de la disponibilit\u00e9 imm\u00e9diate du m\u00e9dicament pour les patients l&#039;emporte sur le risque inh\u00e9rent au fait que toutes les donn\u00e9es ne soient pas encore disponibles.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Afin de confirmer l&#039;efficacit\u00e9 du Duvyzat, il a \u00e9t\u00e9 demand\u00e9 \u00e0 la soci\u00e9t\u00e9 de mener une \u00e9tude randomis\u00e9e contr\u00f4l\u00e9e par placebo chez des patients atteints de DMD ambulatoire et une \u00e9tude d&#039;efficacit\u00e9 et de s\u00e9curit\u00e9 post-autorisation bas\u00e9e sur les donn\u00e9es d&#039;un registre de patients atteints de DMD \u00e2g\u00e9s de six ans et plus trait\u00e9s par givinostat.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;avis adopt\u00e9 par le CHMP constitue une \u00e9tape interm\u00e9diaire sur la voie de l&#039;acc\u00e8s des patients au Duvyzat. Il sera d\u00e9sormais transmis \u00e0 la Commission europ\u00e9enne pour adoption d&#039;une d\u00e9cision relative \u00e0 une autorisation de mise sur le march\u00e9 \u00e0 l&#039;\u00e9chelle de l&#039;UE. Une fois l&#039;autorisation de mise sur le march\u00e9 accord\u00e9e, les d\u00e9cisions relatives au prix et au remboursement seront prises au niveau de chaque \u00c9tat membre, en tenant compte du r\u00f4le et de l&#039;utilisation potentiels de ce m\u00e9dicament dans le contexte du syst\u00e8me de sant\u00e9 national de ce pays.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>The European Medicines Agency (EMA) has suggested that Duvyzat (givinostat) be given a conditional marketing authorization in the EU to treat Duchenne muscular dystrophy (DMD) in individuals who can walk starting at age six. Duvyzat is a suspension that is given orally in conjunction with corticosteroid therapy. Is Duvyzat a Treatment for DMD? 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