{"id":3758,"date":"2025-04-24T14:48:38","date_gmt":"2025-04-24T11:48:38","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3758"},"modified":"2025-04-24T14:57:12","modified_gmt":"2025-04-24T11:57:12","slug":"dyne-therapeutics-receives-european-medicines-agency-ema-orphan-drug-designation-for-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/dyne-therapeutics-receives-european-medicines-agency-ema-orphan-drug-designation-for-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Dyne Therapeutics re\u00e7oit la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin de l&#039;Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (EMA) pour DYNE-251 dans la dystrophie musculaire de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Aujourd&#039;hui, Dyne Therapeutics, une soci\u00e9t\u00e9 en phase clinique d\u00e9di\u00e9e au d\u00e9veloppement de traitements r\u00e9volutionnaires pour les personnes atteintes de maladies neuromusculaires d&#039;origine g\u00e9n\u00e9tique, a annonc\u00e9 que le DYNE-251 a \u00e9t\u00e9 d\u00e9sign\u00e9 m\u00e9dicament orphelin par la Commission europ\u00e9enne (CE) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le DYNE-251 est actuellement test\u00e9 chez des patients atteints de DMD susceptibles de subir un saut d&#039;exon 51 dans le cadre de l&#039;\u00e9tude clinique mondiale de phase 1\/2 DELIVER.<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/exon-51-skipping-therapies-dmd\/\" data-type=\"post\" data-id=\"3429\">Th\u00e9rapies par saut d&#039;exon 51<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#phase-1-2-trial-of-dyne-251\">Essai de phase 1\/2 du DYNE-251<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-orphan-drug\">Qu&#039;est-ce qu&#039;un m\u00e9dicament orphelin ?<\/a><\/li><li><a href=\"#key-milestones-for-the-deliver-trial\">\u00c9tapes cl\u00e9s de l&#039;essai DELIVER<\/a><\/li><li><a href=\"#about-dyne-251\">\u00c0 propos de DYNE-251<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"phase-1-2-trial-of-dyne-251\">Essai de phase 1\/2 du DYNE-251<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Lors de la conf\u00e9rence clinique et scientifique 2025 de la Muscular Dystrophy Association (MDA) en mars, les donn\u00e9es cliniques \u00e0 long terme de l&#039;\u00e9tude DELIVER en cours sur le DYNE-251 ont \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9es. Ces donn\u00e9es ont montr\u00e9 une am\u00e9lioration fonctionnelle in\u00e9gal\u00e9e et durable \u00e0 la dose d&#039;enregistrement choisie. La vitesse de foul\u00e9e au 95e centile (SV95C), un crit\u00e8re d&#039;\u00e9valuation num\u00e9rique objectif reconnu comme crit\u00e8re d&#039;\u00e9valuation principal des \u00e9tudes cliniques sur la DMD en Europe, est l&#039;une des \u00e9valuations fonctionnelles utilis\u00e9es dans l&#039;essai DELIVER. (En savoir plus\u00a0: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/dyne-therapeutics-announces-phase-1-2-deliver-trial-of-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\">Essai DELIVER de phase 1\/2 du DYNE-251<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-orphan-drug\">Qu&#039;est-ce qu&#039;un m\u00e9dicament orphelin ?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La Commission europ\u00e9enne accorde la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin aux m\u00e9dicaments et produits biologiques destin\u00e9s au traitement, au diagnostic ou \u00e0 la pr\u00e9vention de maladies ou affections rares, potentiellement mortelles ou chroniquement invalidantes, qui touchent moins de cinq personnes sur 10\u00a0000 dans l&#039;Union europ\u00e9enne (UE). Cette d\u00e9signation offre aux entreprises certains avantages, notamment une r\u00e9duction des frais r\u00e9glementaires, une assistance pour l&#039;\u00e9laboration des protocoles cliniques, des subventions de recherche et la possibilit\u00e9 d&#039;une exclusivit\u00e9 commerciale dans l&#039;UE pouvant aller jusqu&#039;\u00e0 dix ans en cas d&#039;approbation. Le DYNE-251 a \u00e9galement obtenu la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin et de maladie p\u00e9diatrique rare de la Food and Drug Administration (FDA) des \u00c9tats-Unis en mars\u00a02023.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"key-milestones-for-the-deliver-trial\">\u00c9tapes cl\u00e9s de l&#039;essai DELIVER<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Dyne continue de rechercher des voies d&#039;approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9es \u00e0 l&#039;\u00e9chelle mondiale pour le DYNE-251 chez les patients atteints de DMD qui sont sensibles au saut de l&#039;exon 51.<\/li>\n\n\n\n<li>Dyne a enti\u00e8rement recrut\u00e9 la cohorte d&#039;extension d&#039;enregistrement de 32 patients dans le cadre de l&#039;essai DELIVER. Les donn\u00e9es de cette cohorte sont pr\u00e9vues pour fin 2025.<\/li>\n\n\n\n<li>Dyne pr\u00e9voit de d\u00e9poser une demande de licence de produit biologique (BLA) pour une approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e aux \u00c9tats-Unis au d\u00e9but de 2026.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"about-dyne-251\">\u00c0 propos de DYNE-251<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">DYNE-251 est un traitement exp\u00e9rimental en cours d&#039;\u00e9valuation dans l&#039;essai clinique mondial de phase 1\/2 DELIVER pour les personnes vivant avec la DMD qui sont sensibles au saut de l&#039;exon 51.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le DYNE-251 a re\u00e7u de la Food and Drug Administration des \u00c9tats-Unis les d\u00e9signations de traitement acc\u00e9l\u00e9r\u00e9, de m\u00e9dicament orphelin et de maladie p\u00e9diatrique rare pour le traitement des mutations DMD susceptibles de sauter l&#039;exon 51.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Today, Dyne Therapeutics, a clinical-stage company dedicated to developing life-changing treatments for individuals with genetically driven neuromuscular diseases, announced that DYNE-251 has been designated as an orphan drug by the European Commission (EC) for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD). DYNE-251 is being tested in DMD patients who are susceptible to exon 51 skipping [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3760,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[143,208,145,91,213,122,193,194,195],"class_list":["post-3758","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-dyne","tag-dyne-therapeutics","tag-dyne-251","tag-ema","tag-european-medicines-agency","tag-exon-51","tag-exon-51-skipping","tag-exon-51-treatment","tag-orphan-drug"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3758","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3758"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3758\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3760"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3758"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3758"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3758"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}