Belief BioMed (BBM), soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie innovante sp\u00e9cialis\u00e9e dans le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies g\u00e9niques de pointe, a annonc\u00e9 aujourd'hui avoir re\u00e7u l'autorisation de la National Medical Products Administration (NMPA) pour une demande d'IND (Investigational New Drug) pour BBM-D101, son candidat m\u00e9dicament pour la th\u00e9rapie g\u00e9nique contre la myopathie de Duchenne (DMD). \u00c0 ce jour, l'IND pour BBM-D101 a \u00e9t\u00e9 approuv\u00e9e par la NMPA et la Food and Drug Administration (FDA) des \u00c9tats-Unis.<\/p>\n\n\n\n
Le Dr Xiao Xiao, cofondateur, pr\u00e9sident et directeur scientifique de Belief BioMed, a d\u00e9clar\u00e9 : \u00ab Nous sommes ravis d'annoncer l'autorisation de la NMPA pour le BBM-D101. Nous appr\u00e9cions l'examen de cette autorisation par la NMPA et nous r\u00e9jouissons de poursuivre notre collaboration avec elle pour mener cet essai clinique. FDA avait d\u00e9j\u00e0 obtenu cette autorisation. Nous allons acc\u00e9l\u00e9rer la recherche clinique afin de proposer au plus vite de nouvelles options th\u00e9rapeutiques aux patients atteints de DMD. \u00bb<\/p>\n\n\n\n
Cet essai clinique est une \u00e9tude ouverte \u00e0 dose unique, con\u00e7ue pour \u00e9valuer l'innocuit\u00e9 et l'efficacit\u00e9 d'une perfusion intraveineuse unique chez des patients atteints de DMD \u00e2g\u00e9s de 4 \u00e0 9 ans. Gr\u00e2ce \u00e0 sa capside modifi\u00e9e, BBM-D101 pr\u00e9sente une meilleure efficacit\u00e9 pour la transduction du tissu musculaire. Par cons\u00e9quent, la dose clinique propos\u00e9e est inf\u00e9rieure \u00e0 celle des produits de th\u00e9rapie g\u00e9nique similaires approuv\u00e9s \u00e0 base de virus ad\u00e9no-associ\u00e9s (VAA), et BBM-D101 devrait pr\u00e9senter une bonne innocuit\u00e9.<\/p>\n\n\n\n
BBM-D101 est une th\u00e9rapie g\u00e9nique bas\u00e9e sur un vecteur AAV, dont les droits de propri\u00e9t\u00e9 intellectuelle sont d\u00e9tenus par BBM. Bas\u00e9 sur un vecteur AAV modifi\u00e9, il est administr\u00e9 par voie intraveineuse unique pour introduire le g\u00e8ne optimis\u00e9 dans les muscles de tout le corps, permettant ainsi un traitement de la DMD \u00ab\u00a0\u00e0 dose unique et \u00e0 effet durable\u00a0\u00bb.<\/p>\n\n\n\n
Apprendre encore plus:<\/strong> Nouvelles th\u00e9rapies g\u00e9niques pour la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n Une demande d'autorisation de mise sur le march\u00e9 d'un nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental (IND) est une demande d'autorisation aupr\u00e8s de la Food and Drug Administration (FDA) pour administrer un m\u00e9dicament exp\u00e9rimental ou un produit biologique \u00e0 l'homme. (Lire la suite\u00a0: Signification de l'autorisation IND<\/a>)<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Belief BioMed (BBM), an innovative biotechnology company focused on developing cutting-edge gene therapies, today announced that it has received National Medical Products Administration (NMPA) clearance of an Investigational New Drug (IND) application for BBM-D101, the company\u2019s Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) gene therapy candidate. Thus far, the IND for BBM-D101 has been approved by both NMPA […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3710,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[199,197,123,61,354],"class_list":["post-3708","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-bbm-d101","tag-belief-biomed","tag-china","tag-gene-therapy","tag-nmpa"],"subtitle":"L'autorisation IND a \u00e9t\u00e9 accord\u00e9e \u00e0 la th\u00e9rapie g\u00e9nique BBM-D101 de Belief BioMed par la National Medical Products Administration (NMPA).","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3708","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3708"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3708\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3710"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3708"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3708"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3708"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}Que signifie l'autorisation IND ?<\/h2>\n\n\n\n