Les interventions g\u00e9n\u00e9tiques telles que le saut d'exon ou la th\u00e9rapie g\u00e9nique visent \u00e0 compenser la perte de dystrophine, mais ne remplacent pas le signal manquant n\u00e9cessaire \u00e0 la cr\u00e9ation de nouvelles cellules musculaires. La th\u00e9rapie par cellules souches Satellos SAT-3247, en revanche, utilise les m\u00e9canismes de r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration naturels du corps de mani\u00e8re totalement ind\u00e9pendante de la dystrophine.<\/p>\n\n\n\n
On sait depuis longtemps que la dystrophine, une prot\u00e9ine n\u00e9cessaire au maintien de l'int\u00e9grit\u00e9 musculaire, est absente dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La majorit\u00e9 des traitements propos\u00e9s ont \u00e9t\u00e9 bas\u00e9s sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique, le saut d'exon ou d'autres techniques g\u00e9n\u00e9tiques pour restaurer la dystrophie. Cependant, des \u00e9tudes r\u00e9centes indiquent que la dystrophine est essentielle au contr\u00f4le de la r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration musculaire, en plus d'assurer un soutien structurel. Cette d\u00e9couverte ouvre la voie \u00e0 une toute nouvelle approche th\u00e9rapeutique.<\/p>\n\n\n\n