\u00c9tant donn\u00e9 que les th\u00e9rapies par saut d'exon et la th\u00e9rapie g\u00e9nique approuv\u00e9es par le g\u00e8ne FDA pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) sont connues pour ne pas produire suffisamment de dystrophine et, par cons\u00e9quent, ne pas \u00e9liminer compl\u00e8tement la maladie, les options th\u00e9rapeutiques pour la DMD ont \u00e9t\u00e9 limit\u00e9es au fil des ans, mais un domaine de recherche prometteur a \u00e9merg\u00e9 gr\u00e2ce \u00e0 l'utilisation de la technologie de l'ARNm. Ces \u00e9tudes pourraient permettre la production de dystrophine normale et compl\u00e8te pour la DMD.<\/p>\n\n\n\n
Bien que les traitements par saut d'exon et la th\u00e9rapie g\u00e9nique aient r\u00e9cemment \u00e9t\u00e9 approuv\u00e9s par la Food and Drug Administration am\u00e9ricaine (FDA), aucun d'entre eux n'est cens\u00e9 gu\u00e9rir compl\u00e8tement la DMD, et il reste un besoin urgent de cr\u00e9er des m\u00e9thodes qui restaurent l'int\u00e9grit\u00e9 des myofibres, inversent la perte de capacit\u00e9 de r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration musculaire et traitent le dysfonctionnement mitochondrial, dont aucun n'est propos\u00e9 par les traitements actuels.<\/p>\n\n\n\n
Environ 1 nouveau-n\u00e9 de sexe masculin sur 5\u00a0000 est atteint de DMD, l'une des maladies d\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives musculaires les plus graves. Elle est provoqu\u00e9e par des mutations du g\u00e8ne de la dystrophine li\u00e9e au chromosome X. Les jeunes gar\u00e7ons atteints de DMD pr\u00e9sentent une d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence musculaire progressive, une inflammation, une fibrose et finissent par d\u00e9c\u00e9der d'une insuffisance cardiaque et respiratoire.Qu'est-ce que la maladie de Duchenne<\/a>)<\/p>\n\n\n\nTable des mati\u00e8res<\/h2>
![Qu'est-ce que la maladie de Duchenne<\/a>)<\/p>\n\n\n\nTable des mati\u00e8res<\/h2>](\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2024\/09\/what-is-dmd-duchenne.jpg\"){kind=link}