{"id":3512,"date":"2025-04-04T09:20:41","date_gmt":"2025-04-04T06:20:41","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3512"},"modified":"2025-04-04T09:24:54","modified_gmt":"2025-04-04T06:24:54","slug":"genethon-ceo-frederic-revah-announces-gnt0004-gene-therapy-will-provide-amazing-results-for-dmd-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/genethon-ceo-frederic-revah-announces-gnt0004-gene-therapy-will-provide-amazing-results-for-dmd-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Fr\u00e9d\u00e9ric Revah, PDG de Genethon, annonce que la th\u00e9rapie g\u00e9nique GNT0004 fournira des r\u00e9sultats \u00e9tonnants pour la DMD (dystrophie musculaire de Duchenne)"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Le directeur g\u00e9n\u00e9ral de Genethon, Fr\u00e9d\u00e9ric Revah, a annonc\u00e9 sur la cha\u00eene YouTube de AFM-Telethon que la th\u00e9rapie g\u00e9nique GNT0004, qui fait actuellement l&#039;objet d&#039;essais cliniques, produira des r\u00e9sultats exceptionnels pour les patients souffrant de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-embed is-type-video is-provider-youtube wp-block-embed-youtube wp-embed-aspect-16-9 wp-has-aspect-ratio\"><div class=\"wp-block-embed__wrapper\">\n<iframe loading=\"lazy\" title=\"GNT0004, une th\u00e9rapie g\u00e9nique qui peut inverser la dystrophie musculaire de Duchenne\" width=\"696\" height=\"392\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/YtTXLbL3cI0?feature=oembed\" frameborder=\"0\" allow=\"accelerometer; autoplay; clipboard-write; encrypted-media; gyroscope; picture-in-picture; web-share\" referrerpolicy=\"strict-origin-when-cross-origin\" allowfullscreen><\/iframe>\n<\/div><\/figure>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Transcription du discours de Fr\u00e9d\u00e9ric Revah, PDG de Genethon<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bonjour, je suis Fr\u00e9d\u00e9ric Revah. Je suis le PDG de Genethon.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Genethon est un pionnier de la th\u00e9rapie g\u00e9nique. Nous sommes une organisation de recherche et d\u00e9veloppement.<br>Nous sommes d\u00e9di\u00e9s \u00e0 la mise \u00e0 disposition de th\u00e9rapies g\u00e9niques pour les patients atteints de maladies rares. Nous avons \u00e9t\u00e9 cr\u00e9\u00e9s en 1990 par une association de patients, l&#039;Association Fran\u00e7aise des Myopathies (AFM-Telethon). Nous sommes impliqu\u00e9s dans la th\u00e9rapie g\u00e9nique depuis 1997 et sommes l&#039;un des tout premiers acteurs du domaine.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Au fil du temps, nous avons d\u00e9velopp\u00e9 un portefeuille de produits convaincant en clinique. 13 produits issus de nos recherches sont actuellement en phase d&#039;essais cliniques.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Produits pour les maladies neuromusculaires, les troubles h\u00e9patiques, les troubles oculaires et les d\u00e9ficits immunitaires. Toutes ces th\u00e9rapies que nous d\u00e9veloppons repr\u00e9sentent un grand espoir pour les familles et am\u00e9liorent consid\u00e9rablement la vie des patients.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L\u2019un des exemples les plus spectaculaires est la toute premi\u00e8re th\u00e9rapie g\u00e9nique pour les maladies neuromusculaires, une th\u00e9rapie g\u00e9nique pour l\u2019atrophie musculaire spinale, qui est aujourd\u2019hui commercialis\u00e9e dans le monde entier et qui est bas\u00e9e sur la science et les brevets de Genethon.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Aujourd&#039;hui, je souhaite vous pr\u00e9senter le traitement unique que nous d\u00e9veloppons pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Ce produit, le GNT0004, a le potentiel de renverser la maladie chez les patients atteints de cette maladie.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La maladie de Duchenne est une maladie d\u00e9vastatrice qui provoque une d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence musculaire irr\u00e9versible. Elle touche les gar\u00e7ons qui perdent progressivement la capacit\u00e9 de marcher, puis de respirer. Ces enfants cessent de marcher apr\u00e8s 12 ans et s&#039;affaiblissent progressivement. La plupart d\u00e9c\u00e8dent avant 20 ans.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La maladie de Duchenne est la maladie la plus complexe que nous ayons jamais trait\u00e9e. Notre objectif est de remplacer le g\u00e8ne manquant de la dystrophine chez les patients.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ce g\u00e8ne est trop volumineux pour \u00eatre int\u00e9gr\u00e9 \u00e0 un vecteur de th\u00e9rapie g\u00e9nique. Nous avons donc d\u00fb concevoir une forme r\u00e9duite mais fonctionnelle du g\u00e8ne de la microdystrophine, conservant les caract\u00e9ristiques fonctionnelles et biologiques du g\u00e8ne parent et pouvant \u00eatre int\u00e9gr\u00e9e \u00e0 un vecteur.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nous avons r\u00e9alis\u00e9 cette \u00e9tude avec l&#039;un des plus grands experts mondiaux en biologie de la dystrophine, le professeur George Dickson, \u00e0 Londres.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nous avons combin\u00e9 ce g\u00e8ne de microdystrophine avec un vecteur AAV tr\u00e8s s\u00fbr.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Lors des premi\u00e8res \u00e9tudes pr\u00e9cliniques, ce produit a montr\u00e9 des r\u00e9sultats spectaculaires et une tr\u00e8s grande efficacit\u00e9. De plus, cet effet est durable et nous avons constat\u00e9 une protection contre la maladie chez les chiens jusqu&#039;\u00e0 10 ans apr\u00e8s une seule injection.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">O\u00f9 en sommes-nous maintenant avec la th\u00e9rapie g\u00e9nique GNT0004 ?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le produit est d\u00e9sormais pr\u00eat \u00e0 entrer en phase trois apr\u00e8s la phase clinique initiale. Les r\u00e9sultats observ\u00e9s chez les premiers patients trait\u00e9s sont spectaculaires.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les patients trait\u00e9s affichent un score clinique bien plus \u00e9lev\u00e9 que les patients non trait\u00e9s de notre \u00e9tude d&#039;histoire naturelle. Ce score clinique refl\u00e8te en r\u00e9alit\u00e9 leur capacit\u00e9 \u00e0 marcher, \u00e0 se tenir debout et \u00e0 monter les escaliers.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les patients trait\u00e9s montrent une pr\u00e9servation de leur score, tandis que les patients non trait\u00e9s montrent une forte baisse de ce score.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Je tiens \u00e0 souligner que nous utilisons ici une faible dose. Nous savons \u00e0 quel point cette dose est importante pour la s\u00e9curit\u00e9 de la th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Eh bien, ces r\u00e9sultats cliniques sont corr\u00e9l\u00e9s \u00e0 une expression \u00e9lev\u00e9e du transg\u00e8ne th\u00e9rapeutique dans les muscles des patients.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nous avons \u00e9galement \u00e9tudi\u00e9 un marqueur sanguin dont les concentrations sont extr\u00eamement \u00e9lev\u00e9es chez les patients atteints de maladies musculaires. Ce marqueur est en r\u00e9alit\u00e9 li\u00e9 \u00e0 la d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence musculaire. Ce marqueur sp\u00e9cifique pr\u00e9sente une forte baisse chez les patients trait\u00e9s par GNT0004.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nous voyons que nous avons avec ces \u00e9l\u00e9ments une expression du transg\u00e8ne une diminution du marqueur sanguin de d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence tr\u00e8s forte et des \u00e9l\u00e9ments convergents.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le message est clair.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">GNT0004 a le potentiel de devenir le meilleur de sa cat\u00e9gorie en mati\u00e8re de th\u00e9rapies g\u00e9niques pour la dystrophie musculaire de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nous nous engageons \u00e0 l\u2019apporter aux enfants malades et \u00e0 leurs familles.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>The Chief Executive Officer of Genethon, Frederic Revah, made the announcement on the YouTube channel of AFM-Telethon that the GNT0004 gene therapy, which is presently undergoing clinical trials, will produce outstanding outcomes for patients suffering from Duchenne muscular dystrophy (DMD). 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