{"id":3307,"date":"2025-03-19T19:20:55","date_gmt":"2025-03-19T16:20:55","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3307"},"modified":"2025-03-19T19:20:57","modified_gmt":"2025-03-19T16:20:57","slug":"regenxbio-reports-positive-biomarker-data-from-affinity-duchenne-trial-of-rgx-202-gene-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/regenxbio-reports-positive-biomarker-data-from-affinity-duchenne-trial-of-rgx-202-gene-therapy\/","title":{"rendered":"Regenxbio publie des donn\u00e9es positives sur les biomarqueurs issus de l&#039;essai d&#039;affinit\u00e9 Duchenne portant sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique Rgx-202"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">REGENXBIO a publi\u00e9 de nouvelles donn\u00e9es interm\u00e9diaires positives concernant deux patients suppl\u00e9mentaires participant \u00e0 la phase I\/II de l&#039;essai AFFINITY DUCHENNE\u00ae portant sur le RGX-202, une th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale diff\u00e9renci\u00e9e pour la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne). Les r\u00e9sultats ont \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9s lors de la conf\u00e9rence clinique et scientifique 2025 de la Muscular Dystrophy Association (MDA).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Les principales conclusions de Rgx-202 comprennent :<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>De nouvelles donn\u00e9es sur les biomarqueurs de deux patients ayant re\u00e7u la dose pivot de RGX-202 ont \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9es \u00e0 la MDA et continuent de soutenir une expression et une transduction coh\u00e9rentes et robustes de la microdystrophine RGX-202 \u00e0 tous les \u00e2ges.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Chez un patient \u00e2g\u00e9 de 3 ans au moment de l&#039;administration, l&#039;expression de la microdystrophine mesur\u00e9e \u00e9tait de 122,3% par rapport au t\u00e9moin. Les patients de moins de 4 ans n&#039;ont pas acc\u00e8s \u00e0 la th\u00e9rapie g\u00e9nique, et REGENXBIO est le seul promoteur de th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 recruter des patients de cette tranche d&#039;\u00e2ge aux \u00c9tats-Unis.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Chez un patient \u00e2g\u00e9 de 7 ans, l&#039;expression de la microdystrophine RGX-202 a \u00e9t\u00e9 mesur\u00e9e \u00e0 31,5% par rapport au t\u00e9moin.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Chez tous les patients, le RGX-202 \u00e9tait localis\u00e9 de mani\u00e8re appropri\u00e9e dans le sarcolemme, d\u00e9montrant que la construction diff\u00e9renci\u00e9e avec le domaine CT cible de mani\u00e8re appropri\u00e9e le muscle.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Les r\u00e9sultats d&#039;expression de la microdystrophine RGX-202 chez les patients ambulatoires \u00e2g\u00e9s de 8 ans et plus sont les niveaux de microdystrophine les plus \u00e9lev\u00e9s rapport\u00e9s parmi les th\u00e9rapies g\u00e9niques approuv\u00e9es ou exp\u00e9rimentales.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Pour soutenir une demande de licence de produit biologique (BLA) utilisant la voie d&#039;approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e, le crit\u00e8re d&#039;\u00e9valuation principal de la phase pivot d&#039;AFFINITY DUCHENNE est la proportion de participants dont l&#039;expression de la microdystrophine RGX-202 est \u2265 10% \u00e0 la semaine 12.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Le RGX-202 continue \u00e9galement de d\u00e9montrer le nombre le plus \u00e9lev\u00e9 de copies du g\u00e9nome vectoriel signal\u00e9es (4,9-55,4) mesur\u00e9es par qPCR parmi les th\u00e9rapies g\u00e9niques approuv\u00e9es ou exp\u00e9rimentales.<\/li>\n<\/ul>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>REGENXBIO a rapport\u00e9 de nouvelles donn\u00e9es interm\u00e9diaires positives concernant deux patients suppl\u00e9mentaires participant \u00e0 la phase I\/II de l&#039;essai AFFINITY DUCHENNE\u00ae portant sur RGX-202, une th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale diff\u00e9renci\u00e9e pour la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne). Les r\u00e9sultats ont \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9s lors de la conf\u00e9rence clinique et scientifique 2025 de la Muscular Dystrophy Association (MDA). Les principales conclusions de Rgx-202 sont les suivantes\u00a0:<\/p>","protected":false},"author":1,"featured_media":3308,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[61,297,107,108],"class_list":["post-3307","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-gene-therapy","tag-muscular-dystrophy-association","tag-regenxbio","tag-rgx-202"],"subtitle":"L'\u00e9tude Regenxbio rapporte des donn\u00e9es prometteuses sur l'expression de la microdystrophine chez les patients atteints de DMD, les niveaux les plus \u00e9lev\u00e9s \u00e9tant observ\u00e9s chez les enfants de 3 ans. La phase III de l'essai AFFINITY DUCHENNE, qui recrute des patients ambulatoires \u00e2g\u00e9s d'un an et plus, est en bonne voie pour une demande d'autorisation de mise sur le march\u00e9 (BLA) mi-2026.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3307","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3307"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3307\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3308"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3307"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3307"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3307"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}