{"id":3230,"date":"2025-03-17T14:28:46","date_gmt":"2025-03-17T11:28:46","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3230"},"modified":"2025-03-17T14:28:48","modified_gmt":"2025-03-17T11:28:48","slug":"avidity-biosciences-announces-positive-topline-del-zota-data-showing-consistent-statistically-significant-improvements-in-dystrophin","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/avidity-biosciences-announces-positive-topline-del-zota-data-showing-consistent-statistically-significant-improvements-in-dystrophin\/","title":{"rendered":"Avidity Biosciences annonce des donn\u00e9es Del-zota positives montrant des am\u00e9liorations constantes et statistiquement significatives de la dystrophine"},"content":{"rendered":"

Avidity Biosciences annonce des donn\u00e9es Del-zota positives montrant des am\u00e9liorations coh\u00e9rentes et statistiquement significatives de la dystrophine, du saut d'exon et de la cr\u00e9atine kinase chez les participants \u00e0 l'essai de phase 1\/2 EXPLORE44\u00ae atteints de dystrophie musculaire de Duchenne sensible au saut d'exon 44.<\/p>\n\n\n\n

Les donn\u00e9es seront mises en \u00e9vidence dans une pr\u00e9sentation orale et par affiche lors de la conf\u00e9rence clinique et scientifique 2025 de la Muscular Dystrophy Association (MDA), qui se tiendra du 16 au 19 mars 2025 \u00e0 Dallas, au Texas.<\/p>\n\n\n\n

Essais cliniques Avidity Biosciences EXPLORE44 (Del-zota)<\/h2>\n\n\n\n

\u00ab\u00a0Le Del-zota a montr\u00e9 des am\u00e9liorations remarquables sur plusieurs param\u00e8tres, notamment une augmentation substantielle de la production de dystrophine et une r\u00e9duction significative des taux s\u00e9riques de cr\u00e9atine kinase \u00e0 des niveaux proches de la normale apr\u00e8s seulement trois doses. La constance de ces r\u00e9sultats sur une p\u00e9riode aussi courte, associ\u00e9e \u00e0 une s\u00e9curit\u00e9 et une tol\u00e9rance favorables, souligne le potentiel du del-zota \u00e0 devenir un traitement r\u00e9volutionnaire pour les personnes atteintes de DMD pr\u00e9sentant des variants g\u00e9n\u00e9tiques sensibles au saut d'exon 44\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 le Dr Aravindhan Veerapandiyan, professeur agr\u00e9g\u00e9 de p\u00e9diatrie \u00e0 l'Universit\u00e9 des sciences m\u00e9dicales de l'Arkansas et \u00e0 l'H\u00f4pital pour enfants de l'Arkansas.<\/p>\n\n\n\n

\u00ab Ces r\u00e9sultats apportent un nouvel espoir aux patients et aux familles touch\u00e9s par la DMD qui ont un besoin urgent de th\u00e9rapies cibl\u00e9es capables de pr\u00e9server l'int\u00e9grit\u00e9 musculaire et \u00e9ventuellement de pr\u00e9venir ou de retarder la progression de la faiblesse musculaire et de la perte de fonction associ\u00e9es \u00e0 cette maladie. \u00bb<\/p>\n\n\n\n

Qu'est-ce que Del-Zota ?<\/h2>\n\n\n\n
\"Avidity<\/figure>\n\n\n\n

Del-zota est con\u00e7u pour d\u00e9livrer des oligom\u00e8res morpholino phosphorodiamidate (PMO) aux tissus musculaires squelettiques et cardiaques afin de sauter sp\u00e9cifiquement l'exon 44 du g\u00e8ne de la dystrophine et de permettre la production de dystrophine quasi compl\u00e8te. Del-zota a re\u00e7u la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin de la Food and Drug Administration am\u00e9ricaine (FDA) et de l'Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (EMA). Le FDA a \u00e9galement obtenu les d\u00e9signations de maladie p\u00e9diatrique rare et de proc\u00e9dure acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e (del-zota). Del-zota est le premier d'une s\u00e9rie de compos\u00e9s actifs actuellement en d\u00e9veloppement chez Avidity pour le traitement de la DMD.<\/p>\n\n\n\n

Les donn\u00e9es pr\u00e9sent\u00e9es au MDA mettent en \u00e9vidence la coh\u00e9rence des donn\u00e9es sur tous les param\u00e8tres dans les cohortes de 5 mg\/kg et 10 mg\/kg de del-zota, notamment :<\/strong><\/p>\n\n\n\n