Lors de la conf\u00e9rence 2025 de la Muscular Dystrophy Association (MDA), Roche discutera de ses travaux en cours sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique Elevidys.<\/p>\n\n\n\n
Les donn\u00e9es orales de derni\u00e8re minute sur Elevidys' Embark sur deux ans et l'analyse group\u00e9e des \u00e9tudes 101, 102 et Endeavor ont d\u00e9montr\u00e9 des am\u00e9liorations cliniquement significatives et statistiquement significatives sur les mesures cl\u00e9s de la fonction motrice chez les gar\u00e7ons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)<\/p>\n\n\n\n
Elevidys, EMBARK'ta (A\u015fama III, NCT05096221 ) tedaviden iki y\u0131l sonra ve \u00c7al\u0131\u015fma 101'in (A\u015fama I\/II, NCT03375164 , n=4), \u00c7al\u0131\u015fma 102'nin (A\u015fama II, NCT03769116 , n=26) ve ENDEAVOR Kohort 1'in (A\u015fama Ib, NCT04626674 , n=20) a analys\u00e9 des analyses et des recherches sur le moteur de recherche d'une clinique. Alors, vous pouvez utiliser le groupe de contr\u00f4le Harici Kontrol Kar\u015f\u0131la\u015ft\u0131r\u0131ld\u0131\u011f\u0131nda. Lorsque vous v\u00e9rifiez le fonctionnement du Elevidys, vous devez maintenant vous assurer que le syst\u00e8me est stable et que le son est r\u00e9gl\u00e9.<\/p>\n\n\n\n
Fran\u00e7ais Le Elevidys a montr\u00e9 des am\u00e9liorations statistiquement et cliniquement significatives sur les mesures cl\u00e9s de la fonction motrice deux ans apr\u00e8s le traitement dans l'\u00e9tude EMBARK (Phase III, NCT05096221) et trois ans apr\u00e8s le traitement dans une analyse group\u00e9e de l'\u00e9tude 101 (Phase I\/II, NCT03375164, n = 4), de l'\u00e9tude 102 (Phase II, NCT03769116, n = 26) et de la cohorte 1 d'ENDEAVOR (Phase Ib, NCT04626674, n = 20), par rapport \u00e0 des groupes t\u00e9moins externes bien appari\u00e9s. Collectivement, ces donn\u00e9es d\u00e9montrent que le traitement par Elevidys entra\u00eene une stabilisation ou un ralentissement \u00e0 long terme de la progression de la maladie chez les personnes \u00e2g\u00e9es de quatre \u00e0 huit ans au moment du traitement.<\/p>\n\n\n\n
Les principales donn\u00e9es de la deuxi\u00e8me ann\u00e9e de l\u2019essai EMBARK ont \u00e9t\u00e9 annonc\u00e9es en janvier 2025.<\/a> Aucun nouveau signal de s\u00e9curit\u00e9 n\u2019a \u00e9t\u00e9 observ\u00e9 dans l\u2019\u00e9tude EMBARK au cours des deux ann\u00e9es de l\u2019\u00e9tude.<\/p>\n\n\n\n Afin d'\u00e9valuer plus en d\u00e9tail l'effet du Elevidys sur la progression de la maladie, la sant\u00e9 musculaire et l'\u00e9volution de la pathologie musculaire ont \u00e9t\u00e9 \u00e9valu\u00e9es par imagerie par r\u00e9sonance magn\u00e9tique (IRM) chez un sous-groupe de personnes participant \u00e0 la premi\u00e8re partie de l'\u00e9tude EMBARK. \u00c0 la semaine 52, les r\u00e9sultats ont montr\u00e9 une stabilisation ou un ralentissement de la progression de la maladie chez les patients trait\u00e9s par Elevidys par rapport aux patients sous placebo. \u00c0 la semaine 104, les variations de l'IRM par rapport \u00e0 l'inclusion \u00e9taient toujours globalement en faveur du Elevidys par rapport au placebo \u00e0 la semaine 52, pour tous les muscles et groupes musculaires.<\/p>\n\n\n\n