{"id":3218,"date":"2025-03-17T10:34:47","date_gmt":"2025-03-17T07:34:47","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3218"},"modified":"2025-03-17T10:39:51","modified_gmt":"2025-03-17T07:39:51","slug":"dyne-therapeutics-announces-phase-1-2-deliver-trial-of-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/dyne-therapeutics-announces-phase-1-2-deliver-trial-of-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Dyne Therapeutics annonce une am\u00e9lioration fonctionnelle sans pr\u00e9c\u00e9dent et durable sur 18 mois \u00e0 partir de l&#039;essai de phase 1\/2 DELIVER de DYNE-251 dans la dystrophie musculaire de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Dyne Therapeutics, une soci\u00e9t\u00e9 en phase clinique ax\u00e9e sur l&#039;avancement des th\u00e9rapies transformatrices de vie pour les personnes atteintes de maladies neuromusculaires d&#039;origine g\u00e9n\u00e9tique, a annonc\u00e9 aujourd&#039;hui de nouvelles donn\u00e9es cliniques \u00e0 long terme issues de son essai de phase 1\/2 DELIVER en cours sur DYNE-251, d\u00e9montrant une am\u00e9lioration fonctionnelle sans pr\u00e9c\u00e9dent et durable \u00e0 la dose d&#039;enregistrement s\u00e9lectionn\u00e9e de 20 mg\/kg Q4W (dose PMO approximative).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;essai DELIVER \u00e9value le DYNE-251 chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui sont sensibles au saut de l&#039;exon 51, et les r\u00e9sultats mis \u00e0 jour de l&#039;essai sont pr\u00e9sent\u00e9s cette semaine lors de la conf\u00e9rence clinique et scientifique 2025 de la Muscular Dystrophy Association (MDA).<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Les principales conclusions de la pr\u00e9sentation de l\u2019essai DELIVER Phase 1\/2 comprennent :<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Fonction:<\/strong> Des am\u00e9liorations significatives et durables par rapport aux valeurs initiales de plusieurs crit\u00e8res fonctionnels ont \u00e9t\u00e9 observ\u00e9es dans les cohortes DYNE-251 Q4W \u00e0 20 mg\/kg (dose d&#039;enregistrement s\u00e9lectionn\u00e9e) et \u00e0 10 mg\/kg1, pendant 12 et 18 mois respectivement. Les \u00e9valuations fonctionnelles comprenaient la vitesse de foul\u00e9e au 95e centile (SV95C), l&#039;\u00e9valuation ambulatoire North Star (NSAA), le temps de marche\/course sur 10 m\u00e8tres (10-MWR) et le temps de rel\u00e8vement.\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>\u00c0 partir du 6e mois, la variation du SV95C par rapport \u00e0 la valeur initiale observ\u00e9e dans les cohortes de 10 mg\/kg et de 20 mg\/kg de DELIVER a d\u00e9pass\u00e9 la diff\u00e9rence minimale cliniquement importante (MCID) propos\u00e9e et publi\u00e9e.<\/li>\n\n\n\n<li>Le SV95C est une mesure objective num\u00e9rique des r\u00e9sultats des performances ambulatoires dans l&#039;environnement quotidien normal des patients et est accept\u00e9 comme crit\u00e8re d&#039;\u00e9valuation principal pour les essais cliniques sur la DMD en Europe.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Expression de la dystrophine :<\/strong> Comme indiqu\u00e9 pr\u00e9c\u00e9demment, DYNE-251 a d\u00e9montr\u00e9 une expression quasi compl\u00e8te de la dystrophine, mesur\u00e9e par Western blot, sans pr\u00e9c\u00e9dent chez les patients atteints de DMD et susceptibles de subir un saut d&#039;exon 51. \u00c0 6 mois, les patients trait\u00e9s par 20 mg\/kg de DYNE-251 toutes les 4 semaines pr\u00e9sentaient une expression absolue moyenne de la dystrophine de 8,72% par rapport \u00e0 la normale (ajust\u00e9e en fonction du contenu musculaire). Dyne a confirm\u00e9 que le pr\u00e9c\u00e9dent de la Food and Drug Administration (FDA) am\u00e9ricaine concernant l&#039;utilisation de la dystrophine comme biomarqueur de substitution pour une autorisation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e restait valable.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>S\u00e9curit\u00e9 et tol\u00e9rance :<\/strong> Le DYNE-251 a d\u00e9montr\u00e9 un profil de s\u00e9curit\u00e9 favorable chez 54 participants \u00e0 l&#039;essai DELIVER. Depuis la derni\u00e8re mise \u00e0 jour du 21 novembre 2024, le profil de s\u00e9curit\u00e9 reste inchang\u00e9 et aucun nouvel effet ind\u00e9sirable grave li\u00e9 au traitement n&#039;a \u00e9t\u00e9 observ\u00e9.\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>970 doses du m\u00e9dicament \u00e0 l&#039;\u00e9tude ont \u00e9t\u00e9 administr\u00e9es \u00e0 ce jour sur une p\u00e9riode de suivi de 77,1 ann\u00e9es-patients, certains patients \u00e9tant suivis jusqu&#039;\u00e0 environ 2,5 ans.<\/li>\n\n\n\n<li>546 doses du m\u00e9dicament \u00e0 l\u2019\u00e9tude \u00e0 la dose de 20 mg\/kg ont \u00e9t\u00e9 administr\u00e9es \u00e0 ce jour.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Dyne Therapeutics, a clinical-stage company focused on advancing life-transforming therapeutics for people living with genetically driven neuromuscular diseases, today announced new long-term clinical data from its ongoing Phase 1\/2 DELIVER trial of DYNE-251 demonstrating unprecedented and sustained functional improvement at the selected registrational dose of 20 mg\/kg Q4W (approximate PMO dose). The DELIVER trial is [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3221,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[208,145,122,193,194],"class_list":["post-3218","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-dyne-therapeutics","tag-dyne-251","tag-exon-51","tag-exon-51-skipping","tag-exon-51-treatment"],"subtitle":"Dyne Therapeutics a annonc\u00e9 de nouvelles donn\u00e9es cliniques \u00e0 long terme issues de son essai de phase 1\/2 DELIVER en cours sur DYNE-251, d\u00e9montrant une am\u00e9lioration fonctionnelle sans pr\u00e9c\u00e9dent et soutenue \u00e0 la dose d'enregistrement s\u00e9lectionn\u00e9e de 20 mg\/kg Q4W.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3218","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3218"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3218\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3221"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3218"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3218"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3218"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}