La Communaut\u00e9 de Madrid a r\u00e9alis\u00e9 des progr\u00e8s significatifs dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie d\u00e9g\u00e9n\u00e9rative encore incurable. L'Institut d'\u00e9tudes avanc\u00e9es de Madrid (IMDEA Nanoscience), situ\u00e9 dans la capitale, en collaboration avec l'Universit\u00e9 catholique du Sacr\u00e9-C\u0153ur de Rome et l'Universit\u00e9 de Bordeaux, a d\u00e9velopp\u00e9 une strat\u00e9gie permettant un transport plus efficace des microARN (mol\u00e9cules r\u00e9gulant les g\u00e8nes) et la stimulation de la production de fibres.<\/p>\n\n\n\n
Les chercheurs ont d\u00e9velopp\u00e9 une strat\u00e9gie qui utilise des nanoparticules comme v\u00e9hicules pour d\u00e9livrer pr\u00e9cis\u00e9ment cette th\u00e9rapie aux cellules souches, une avanc\u00e9e qui emp\u00eache \u00e9galement son accumulation dans d\u2019autres organes tels que le cerveau, les reins ou le foie.<\/p>\n\n\n\n
Cette maladie g\u00e9n\u00e9tique se caract\u00e9rise par une perte musculaire progressive due \u00e0 des mutations d'un g\u00e8ne r\u00e9gulant une prot\u00e9ine n\u00e9cessaire au bon fonctionnement et \u00e0 la r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration. Les personnes qui en souffrent subissent une d\u00e9t\u00e9rioration de leurs muscles squelettiques, cardiaques et pulmonaires.<\/p>\n\n\n\n
De nombreux essais cliniques tentent actuellement de traiter la maladie par administration intraveineuse. Cependant, l'administration par voie sanguine est compliqu\u00e9e par la faible stabilit\u00e9 et la faible p\u00e9n\u00e9tration du m\u00e9dicament.<\/p>\n\n\n\n
Gr\u00e2ce \u00e0 cela, des changements cellulaires et biochimiques ont \u00e9t\u00e9 obtenus en laboratoire et sur des mod\u00e8les animaux, o\u00f9 l'on a observ\u00e9 non seulement une r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration au niveau cellulaire, mais aussi une r\u00e9cup\u00e9ration au niveau fonctionnel. De plus, cette m\u00e9thode, d\u00e9velopp\u00e9e par l'\u00e9quipe du professeur \u00c1lvaro Somoza \u00e0 l'IMDEA Nanoscience, est biocompatible, non toxique et non immunog\u00e8ne, et peut \u00eatre facilement adapt\u00e9e au traitement de diverses maladies.<\/p>\n\n\n\n
Cette technique, d\u00e9montr\u00e9e jusqu'\u00e0 pr\u00e9sent sur des mod\u00e8les animaux, n'est pas encore pr\u00eate \u00e0 \u00eatre utilis\u00e9e chez l'homme. Cependant, elle ouvre la voie au d\u00e9veloppement de futurs traitements qui, gr\u00e2ce \u00e0 ces connaissances, pourront traiter efficacement la dystrophie musculaire de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n