Metagenomi, une soci\u00e9t\u00e9 de m\u00e9decine g\u00e9n\u00e9tique de pr\u00e9cision engag\u00e9e dans le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies curatives pour les patients en utilisant sa bo\u00eete \u00e0 outils exclusive d'\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique, a annonc\u00e9 aujourd'hui une publication dans la revue Nature Communications d\u00e9crivant son nouveau syst\u00e8me CAST compact pour l'int\u00e9gration de g\u00e8nes cibl\u00e9s et de grande taille dans le g\u00e9nome humain.<\/p>\n\n\n\n
Les syst\u00e8mes CAST de Metagenomi constituent une solution potentielle pour le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments g\u00e9n\u00e9tiques curatifs, car ces syst\u00e8mes naturels effectuent une t\u00e2che essentielle dans le domaine de l'\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique : l'int\u00e9gration pr\u00e9cise et programmable de grandes quantit\u00e9s de g\u00e8nes. <\/p>\n\n\n\n
Cette technologie a le potentiel de traiter un large \u00e9ventail de maladies g\u00e9n\u00e9tiques complexes caus\u00e9es par des mutations entra\u00eenant une perte de fonction, telles que la maladie de Wilson, la mucoviscidose et la dystrophie musculaire de Duchenne. Les donn\u00e9es r\u00e9cemment publi\u00e9es d\u00e9montrent une approche innovante pour int\u00e9grer pr\u00e9cis\u00e9ment des g\u00e8nes th\u00e9rapeutiques au g\u00e9nome humain, s'appuyant sur des d\u00e9couvertes ant\u00e9rieures qui ont \u00e9tabli le potentiel de ces syst\u00e8mes.<\/p>\n\n\n\n
Le nouveau syst\u00e8me compact CAST Cas12k de Metagenomi a \u00e9t\u00e9 d\u00e9couvert gr\u00e2ce \u00e0 la plateforme m\u00e9tag\u00e9nomique bas\u00e9e sur l'IA de l'entreprise et transpos\u00e9 pour r\u00e9aliser une int\u00e9gration g\u00e9nomique programmable et cibl\u00e9e dans les cellules humaines. Les scientifiques de Metagenomi ont d\u00e9montr\u00e9 l'int\u00e9gration de plusieurs cargaisons \u00e0 un site s\u00fbr connu du g\u00e9nome humain, illustrant ainsi les caract\u00e9ristiques sp\u00e9cifiques au site, programmables et polyvalentes du syst\u00e8me.<\/p>\n\n\n\n
L'\u00e9tude met en \u00e9vidence des avanc\u00e9es cl\u00e9s pour l'application th\u00e9rapeutique de CAST, notamment la capacit\u00e9 de recibler un site s\u00fbr du g\u00e9nome humain, l'int\u00e9gration compl\u00e8te d'un g\u00e8ne th\u00e9rapeutiquement pertinent et la simplification de l'administration gr\u00e2ce \u00e0 un ARNm \u00ab\u00a0tout-en-un\u00a0\u00bb. Ces r\u00e9sultats ouvrent de nouvelles perspectives sur les approches d'int\u00e9gration g\u00e9nomique cibl\u00e9e \u00e0 grande \u00e9chelle pour le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies d'\u00e9dition g\u00e9nomique in vivo. Les travaux futurs porteront sur l'extension de ces capacit\u00e9s et l'optimisation du syst\u00e8me pour les applications cliniques, avec des avanc\u00e9es suppl\u00e9mentaires attendues en 2025.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Metagenomi, a precision genetic medicines company committed to developing curative therapeutics for patients using its proprietary gene editing toolbox, today announced a publication in the journal Nature Communications describing its novel, compact CAST system for large, targeted gene integration into the human genome. Metagenomi\u2019s CAST systems are a potential solution for development of curative genetic […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3207,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[290,291,289],"class_list":["post-3206","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-crispr","tag-metagenomi","tag-v-k-cast"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3206","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3206"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3206\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3207"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3206"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3206"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3206"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}