{"id":3088,"date":"2025-03-07T12:49:51","date_gmt":"2025-03-07T09:49:51","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3088"},"modified":"2025-03-08T13:35:34","modified_gmt":"2025-03-08T10:35:34","slug":"solid-biosciences-plans-meeting-with-fda-in-mid-2025-for-sgt-003-gene-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/solid-biosciences-plans-meeting-with-fda-in-mid-2025-for-sgt-003-gene-therapy\/","title":{"rendered":"Solid Biosciences pr\u00e9voit de demander une r\u00e9union avec FDA \u00e0 la mi-2025 pour discuter des voies d&#039;approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9es potentielles pour SGT-003"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Solid Biosciences, une soci\u00e9t\u00e9 des sciences de la vie qui d\u00e9veloppe des m\u00e9dicaments g\u00e9n\u00e9tiques de pr\u00e9cision de nouvelle g\u00e9n\u00e9ration pour les maladies neuromusculaires et cardiaques, a publi\u00e9 ses r\u00e9sultats financiers pour le quatri\u00e8me trimestre et l&#039;exercice clos le 31 d\u00e9cembre 2024 et a fourni une mise \u00e0 jour de ses activit\u00e9s.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bo Cumbo, pr\u00e9sident et directeur g\u00e9n\u00e9ral de Solid, a comment\u00e9 : \u00ab L&#039;ex\u00e9cution diligente de nos programmes de d\u00e9veloppement de la dystrophie musculaire de Duchenne et de la FA au cours des 18 derniers mois a transform\u00e9 Solid et nous a donn\u00e9 un formidable \u00e9lan pour 2025 et au-del\u00e0. Les donn\u00e9es initiales de 90 jours des trois premiers participants \u00e0 l&#039;essai de phase 1\/2 INSPIRE DUCHENNE de notre programme de dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne) de nouvelle g\u00e9n\u00e9ration, SGT-003, bien que pr\u00e9coces, ont montr\u00e9 une exp\u00e9rience de s\u00e9curit\u00e9 rassurante et des am\u00e9liorations prometteuses des biomarqueurs de l&#039;int\u00e9grit\u00e9 et de la sant\u00e9 musculaires. Nous pensons que ces premiers indicateurs soutiennent le potentiel du SGT-003 \u00e0 \u00eatre un candidat de th\u00e9rapie g\u00e9nique de premier ordre pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne. Nous comprenons l&#039;enthousiasme suscit\u00e9 par ces donn\u00e9es dans les communaut\u00e9s de patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne et nous nous engageons \u00e0 agir avec d\u00e9termination et urgence pour amener le SGT-003 en clinique le plus rapidement possible. \u00bb (<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/solid-biosciences-reports-positive-initial-clinical-data-from-next-generation-duchenne-gene-therapy-candidate-sgt-003\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">En savoir plus<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Donn\u00e9es cliniques initiales positives du SGT-003<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">On a observ\u00e9 un nombre \u00e9lev\u00e9 de copies du g\u00e9nome vectoriel par noyau, une expression robuste de la microdystrophine et des am\u00e9liorations pr\u00e9coces dans des mesures suppl\u00e9mentaires de l&#039;int\u00e9grit\u00e9 musculaire, notamment :<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Nombre moyen de copies de vecteurs par noyau : 18,7 (N=3),<\/li>\n\n\n\n<li>Expression moyenne de microdystrophine : 110% (N = 3), mesur\u00e9e par Western blot,<\/li>\n\n\n\n<li>Expression moyenne de microdystrophine : 108% (N=3), mesur\u00e9e par spectrom\u00e9trie de masse,<\/li>\n\n\n\n<li>Pourcentage moyen de fibres positives \u00e0 la dystrophine : 78% (N = 3), mesur\u00e9 par immunofluorescence,<\/li>\n\n\n\n<li>Pourcentage moyen de fibres positives au b\u00eata-sarcoglycane : 70% (N=3),<\/li>\n\n\n\n<li>Pourcentage moyen de fibres positives \u00e0 la nNOS (synthase d&#039;oxyde nitrique neuronale) : 42% (N=3),<\/li>\n\n\n\n<li>Am\u00e9liorations dans 7 biomarqueurs suppl\u00e9mentaires de l&#039;int\u00e9grit\u00e9 musculaire (N = 3) et<\/li>\n\n\n\n<li>Am\u00e9lioration moyenne pr\u00e9coce de la fraction d&#039;\u00e9jection ventriculaire gauche (FEVG) de 8% par rapport \u00e0 la valeur initiale au jour 180 (N = 2).<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Apprendre encore plus: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/faq-solid-biosciences-sgt-003-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Questions fr\u00e9quemment pos\u00e9es sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique Solid Biosciences SGT-003<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Rencontre avec le FDA pour discuter des voies d&#039;approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9es potentielles pour le SGT-003<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Le SGT-003 a \u00e9t\u00e9 bien tol\u00e9r\u00e9 chez les 6 participants ayant re\u00e7u la dose \u00e0 la date limite de collecte des donn\u00e9es du 11 f\u00e9vrier 2025, sans aucun \u00e9v\u00e9nement ind\u00e9sirable grave (EIG), aucune r\u00e9action ind\u00e9sirable grave inattendue suspect\u00e9e (SUSAR) ni aucun effet ind\u00e9sirable de l\u00e9sion h\u00e9patique aigu\u00eb observ\u00e9.<\/li>\n\n\n\n<li>L&#039;inscription \u00e0 l&#039;essai est en cours et la soci\u00e9t\u00e9 pr\u00e9voit d&#039;administrer des doses \u00e0 plus de 10 participants au total d&#039;ici le d\u00e9but du deuxi\u00e8me trimestre 2025, et \u00e0 environ 20 participants au total d&#039;ici le quatri\u00e8me trimestre 2025.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>\u00c0 la mi-2025, la Soci\u00e9t\u00e9 pr\u00e9voit de demander une r\u00e9union avec le FDA pour discuter des voies d\u2019approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9es potentielles pour le SGT-003.<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Apprendre encore plus:<\/strong>&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/new-gene-therapies-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Nouvelles th\u00e9rapies g\u00e9niques potentielles \u00e0 venir pour la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Solid Biosciences, a life sciences company developing precision, next generation, genetic medicines for neuromuscular and cardiac diseases, reported financial results for the fourth quarter and full year ended December 31, 2024, and provided a business update. Bo Cumbo, President and CEO of Solid, commented: &#8220;The diligent execution of our Duchenne and FA development programs over [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3090,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[88,61,110,170,109],"class_list":["post-3088","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-fda","tag-gene-therapy","tag-sgt-003","tag-sgt-003-gene-therapy","tag-solid-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3088","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3088"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3088\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3090"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3088"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3088"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3088"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}