{"id":3027,"date":"2026-08-06T17:27:14","date_gmt":"2026-08-06T14:27:14","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3027"},"modified":"2026-08-06T17:27:17","modified_gmt":"2026-08-06T14:27:17","slug":"ips-heart-full-length-dystrophin-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/ips-heart-full-length-dystrophin-duchenne\/","title":{"rendered":"IPS HEART vise \u00e0 restaurer la dystrophine compl\u00e8te gr\u00e2ce \u00e0 deux th\u00e9rapies cellulaires r\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives pour la dystrophie musculaire de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">IPS HEART a annonc\u00e9 une autre \u00e9tape r\u00e9glementaire importante apr\u00e8s avoir re\u00e7u la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare FDA pour ISX9-CPC, sa th\u00e9rapie exp\u00e9rimentale du muscle cardiaque pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). <strong>En collaboration avec GIVI-MPCs, une th\u00e9rapie exp\u00e9rimentale des muscles squelettiques con\u00e7ue pour g\u00e9n\u00e9rer de nouveaux muscles et restaurer la dystrophine de pleine longueur, la soci\u00e9t\u00e9 poursuit une approche r\u00e9g\u00e9n\u00e9rative visant \u00e0 traiter \u00e0 la fois les dommages cardiaques et musculaires squelettiques.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Contrairement \u00e0 de nombreuses approches th\u00e9rapeutiques actuelles qui se concentrent principalement sur le ralentissement de la progression de la maladie, IPS HEART affirme que sa plateforme de m\u00e9decine r\u00e9g\u00e9n\u00e9rative est con\u00e7ue pour cr\u00e9er des cellules musculaires humaines enti\u00e8rement nouvelles, capables de produire de la dystrophine de pleine longueur.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Une strat\u00e9gie diff\u00e9rente des th\u00e9rapies actuelles contre la DMD<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">De nombreux traitements contre la dystrophie musculaire de Duchenne actuellement disponibles ou exp\u00e9rimentaux, y compris les th\u00e9rapies par saut d&#039;exons et les th\u00e9rapies g\u00e9niques micro-dystrophine, n&#039;aident que des groupes sp\u00e9cifiques de patients et ne restaurent g\u00e9n\u00e9ralement pas la prot\u00e9ine dystrophine compl\u00e8te.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dans son communiqu\u00e9 de presse, IPS HEART indique que ces approches pr\u00e9sentent des limites cliniques et ne peuvent pas restaurer la dystrophine de pleine longueur, tandis que sa plateforme de cellules souches pluripotentes induites (iPSC) est con\u00e7ue pour g\u00e9n\u00e9rer de nouvelles cellules musculaires fonctionnelles exprimant la dystrophine de pleine longueur dans des \u00e9tudes pr\u00e9cliniques.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;entreprise d\u00e9veloppe deux th\u00e9rapies r\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives distinctes\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>ISX9-CPC pour le muscle cardiaque<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>GIVI-MPCs pour le muscle squelettique<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ensemble, ces th\u00e9rapies visent \u00e0 r\u00e9g\u00e9n\u00e9rer le muscle endommag\u00e9 plut\u00f4t qu&#039;\u00e0 simplement ralentir sa d\u00e9t\u00e9rioration.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">ISX9-CPC\u00a0: R\u00e9g\u00e9n\u00e9ration du muscle cardiaque<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les maladies cardiaques constituent l&#039;une des principales causes de d\u00e9c\u00e8s chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Selon IPS HEART, l&#039;ISX9-CPC vise \u00e0 remplacer le tissu cicatriciel fibreux du c\u0153ur par du muscle cardiaque contractile nouvellement r\u00e9g\u00e9n\u00e9r\u00e9. Des \u00e9tudes pr\u00e9cliniques ont montr\u00e9 une am\u00e9lioration de la fonction cardiaque et une augmentation de la fraction d&#039;\u00e9jection apr\u00e8s le traitement.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;entreprise met \u00e9galement en avant des r\u00e9sultats pr\u00e9cliniques suppl\u00e9mentaires sur son site web officiel, en d\u00e9clarant\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<blockquote class=\"wp-block-quote is-layout-flow wp-block-quote-is-layout-flow\">\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201c Avec l&#039;ISX9-CPC, dans une \u00e9tude de preuve de concept in vivo \u00e9valu\u00e9e par des pairs d&#039;un traitement unique de notre ISX9-CPC brevet\u00e9, le tissu cicatriciel mort a \u00e9t\u00e9 r\u00e9duit de 70% et la fonction cardiaque a \u00e9t\u00e9 restaur\u00e9e de plus de 60% d&#039;am\u00e9lioration de la FE par rapport au contr\u00f4le 90 jours apr\u00e8s une crise cardiaque. \u201d<\/p>\n<\/blockquote>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ces r\u00e9sultats concernent des mod\u00e8les d&#039;infarctus plut\u00f4t que des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, mais IPS HEART les pr\u00e9sente comme une preuve soutenant le potentiel r\u00e9g\u00e9n\u00e9rateur de sa th\u00e9rapie cellulaire cardiaque.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">GIVI-MPCs\u00a0: Construction de nouveaux muscles squelettiques \u00e0 partir de dystrophine enti\u00e8re<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Le deuxi\u00e8me programme de la soci\u00e9t\u00e9, GIVI-MPCs, est ax\u00e9 sur la r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration des muscles squelettiques atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Selon le communiqu\u00e9 de presse, GIVI-MPCs est con\u00e7u pour g\u00e9n\u00e9rer de nouveaux tissus musculaires squelettiques humains tout en restaurant la dystrophine humaine compl\u00e8te dans de multiples mod\u00e8les animaux dystrophiques.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">IPS HEART d\u00e9veloppe davantage cette affirmation sur son site web officiel, en d\u00e9clarant\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<blockquote class=\"wp-block-quote is-layout-flow wp-block-quote-is-layout-flow\">\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201c Gr\u00e2ce \u00e0 GIVI-MPC, nous avons cr\u00e9\u00e9 de nouveaux muscles squelettiques humains significatifs ainsi que la dystrophine humaine compl\u00e8te 100% chez des souris mdx et chez des porcs dystrophiques. \u201d<\/p>\n<\/blockquote>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Il s&#039;agit l\u00e0 de l&#039;un des arguments les plus convaincants actuellement mis en avant par l&#039;entreprise, car la dystrophine compl\u00e8te ressemble beaucoup \u00e0 la prot\u00e9ine naturellement pr\u00e9sente dans les muscles sains, contrairement \u00e0 la microdystrophine raccourcie produite par les approches de th\u00e9rapie g\u00e9nique actuelles.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Il est toutefois important de noter que ces r\u00e9sultats sont pr\u00e9cliniques et n&#039;ont pas encore \u00e9t\u00e9 d\u00e9montr\u00e9s lors d&#039;essais cliniques sur l&#039;homme.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Essai clinique humain pr\u00e9vu pour 2027<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>IPS HEART indique qu&#039;elle pr\u00e9voit de soumettre sa demande d&#039;autorisation de mise sur le march\u00e9 d&#039;un nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental (IND) \u00e0 la Food and Drug Administration am\u00e9ricaine et, sous r\u00e9serve de l&#039;autorisation r\u00e9glementaire, de commencer son premier essai clinique chez l&#039;homme de GIVI-MPCs en 2027.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Si le projet est approuv\u00e9, ce serait la premi\u00e8re occasion d&#039;\u00e9valuer si la strat\u00e9gie r\u00e9g\u00e9n\u00e9rative de l&#039;entreprise peut restaurer en toute s\u00e9curit\u00e9 les muscles squelettiques et la dystrophine compl\u00e8te chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Pourquoi c&#039;est important<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;un des plus grands d\u00e9fis scientifiques de la recherche sur la dystrophie musculaire de Duchenne a \u00e9t\u00e9 de trouver un moyen de remplacer le muscle perdu tout en restaurant la prot\u00e9ine dystrophine compl\u00e8te.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">IPS HEART estime que sa plateforme de th\u00e9rapie cellulaire r\u00e9g\u00e9n\u00e9rative pourrait \u00e0 terme permettre d&#039;atteindre simultan\u00e9ment ces deux objectifs\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>R\u00e9g\u00e9n\u00e9rer le muscle cardiaque endommag\u00e9<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Cr\u00e9er de nouveaux muscles squelettiques<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Restaurer la dystrophine compl\u00e8te<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Elles pourraient potentiellement offrir une applicabilit\u00e9 plus large que les th\u00e9rapies sp\u00e9cifiques \u00e0 une mutation.<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Il reste \u00e0 d\u00e9terminer, par le biais d&#039;essais cliniques rigoureux, si ces r\u00e9sultats pr\u00e9cliniques prometteurs se traduiront par des b\u00e9n\u00e9fices cliniques significatifs.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Explorez maintenant<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/clinical-trials\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Centre d&#039;essais cliniques DMDWarrior<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>IPS HEART has announced another important regulatory milestone after receiving FDA Rare Pediatric Disease Designation for ISX9-CPC, its investigational cardiac muscle therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD). 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