Cumberland Pharmaceuticals, une soci\u00e9t\u00e9 pharmaceutique sp\u00e9cialis\u00e9e dont les efforts de d\u00e9veloppement sont ax\u00e9s sur de nouveaux produits pour les maladies rares, a annonc\u00e9 aujourd'hui les premiers r\u00e9sultats positifs de son essai de phase 2 FIGHT DMD.<\/p>\n\n\n\n
L'\u00e9tude a \u00e9valu\u00e9 l'if\u00e9troban, un nouveau traitement oral contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), la maladie cardiaque qui est la principale cause de d\u00e9c\u00e8s chez les patients atteints de DMD. Il s'agit d'une avanc\u00e9e majeure pour ces patients, car il s'agit de la premi\u00e8re \u00e9tude de phase 2 r\u00e9ussie ciblant sp\u00e9cifiquement les complications cardiaques de leur maladie.<\/p>\n\n\n\n
\u00ab Ces r\u00e9sultats repr\u00e9sentent une \u00e9tape importante dans la cardiomyopathie DMD \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 le Dr. , professeur de p\u00e9diatrie et de m\u00e9decine \u00e0 l'Indiana University School of Medicine, chef de division de cardiologie p\u00e9diatrique au Riley Children's Hospital et chercheur principal de l'essai FIGHT DMD. \u00ab Nous constatons qu'il existe une possibilit\u00e9 de modifier potentiellement l'\u00e9volution de la maladie cardiaque chez les patients atteints de DMD. L'am\u00e9lioration de la fonction cardiaque observ\u00e9e avec l'if\u00e9troban, en particulier dans le groupe \u00e0 dose \u00e9lev\u00e9e, offre de l'espoir \u00e0 ces patients et \u00e0 leurs familles. \u00bb<\/p>\n\n\n\n
L'if\u00e9troban est un m\u00e9dicament oral \u00e0 prendre une fois par jour qui agit en bloquant le r\u00e9cepteur de la thromboxane, qui joue un r\u00f4le cl\u00e9 dans l'inflammation et la fibrose. Le m\u00e9dicament a re\u00e7u les deux D\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin<\/em> et D\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare<\/em> du FDA, soulignant son importance potentielle dans le traitement de cette maladie d\u00e9vastatrice. S'il est approuv\u00e9, l'if\u00e9troban serait le premier traitement sp\u00e9cifiquement indiqu\u00e9 pour les maladies cardiaques li\u00e9es \u00e0 la DMD.<\/p>\n\n\n\n