{"id":2617,"date":"2025-12-27T21:03:09","date_gmt":"2025-12-27T18:03:09","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=2617"},"modified":"2025-12-27T21:38:43","modified_gmt":"2025-12-27T18:38:43","slug":"duchenne-muscular-dystrophy-researches-to-watch-in-2026","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/duchenne-muscular-dystrophy-researches-to-watch-in-2026\/","title":{"rendered":"Six recherches sur la DMD \u00e0 suivre en 2026"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Malgr\u00e9 les progr\u00e8s consid\u00e9rables r\u00e9alis\u00e9s ces dix derni\u00e8res ann\u00e9es pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), la demande reste importante. Afin de r\u00e9pondre \u00e0 ce besoin, plusieurs entreprises, telles que Satellos, Regenxbio, Wave, Dyne et Avidity, d\u00e9veloppent des traitements exp\u00e9rimentaux visant \u00e0 am\u00e9liorer l&#039;efficacit\u00e9 et l&#039;accessibilit\u00e9.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">2026 pourrait \u00eatre une ann\u00e9e charni\u00e8re pour la recherche sur la dystrophie musculaire de Duchenne. Malgr\u00e9 l&#039;arriv\u00e9e de plusieurs traitements sur le march\u00e9 ces derni\u00e8res ann\u00e9es, les besoins des enfants atteints de DMD restent importants. Cependant, gr\u00e2ce aux efforts de plusieurs entreprises pour d\u00e9velopper des traitements de nouvelle g\u00e9n\u00e9ration et \u00e0 la mise en place de cadres r\u00e9glementaires, les experts entrevoient de nouvelles perspectives.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Plusieurs entreprises, telles que Satellos, Dyne, Avidity et Wave Life Sciences, travaillent actuellement \u00e0 r\u00e9pondre \u00e0 ce besoin. Compte tenu du d\u00e9veloppement d&#039;une nouvelle g\u00e9n\u00e9ration de th\u00e9rapies par saut d&#039;exon et des th\u00e9rapies g\u00e9niques propos\u00e9es par Regenxbio et Solid Bio, il y a de fortes chances que d&#039;autres traitements contre la DMD soient bient\u00f4t disponibles. &gt;&gt; Lire la suite\u00a0: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/next-generation-exon-skipping-therapies-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Th\u00e9rapies de saut d&#039;exon de nouvelle g\u00e9n\u00e9ration pour la DMD<\/a><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#satellos-sat-3247\">Satellos : SAT-3247<\/a><\/li><li><a href=\"#regenxbios-rgx-202\">Regenxbio : RGX-202<\/a><\/li><li><a href=\"#avidity-biosciences-del-zota\">Avidity Biosciences : Del-Zota<\/a><\/li><li><a href=\"#capricor-therapeutics-deramiocel\">Capricor Therapeutics : Deramiocel<\/a><\/li><li><a href=\"#dyne-therapeutics-dyne-251\">Dyne Therapeutics : Dyne-251<\/a><\/li><li><a href=\"#wave-life-sciences-wve-n-531\">Wave Life Sciences : WVE-N531<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"satellos-sat-3247\">Satellos : SAT-3247<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Satellos a annonc\u00e9 le lancement d&#039;un essai de phase 2A du SAT-3247 (NCT07287189) chez des patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, \u00e2g\u00e9s de 7 \u00e0 10 ans. Dans cet essai, deux doses de SAT-3247 seront \u00e9tudi\u00e9es sur une p\u00e9riode de 12 semaines selon un sch\u00e9ma randomis\u00e9, en double aveugle, contr\u00f4l\u00e9 par placebo et administr\u00e9es chaque semaine, afin de d\u00e9terminer la dose optimale, la s\u00e9curit\u00e9, la tol\u00e9rance et l&#039;efficacit\u00e9 pr\u00e9liminaire. <strong>Apprendre encore plus:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/satellos-sat-3247-phase-2-basecamp-clinical-trial-nct07287189\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u00c9tude de phase 2A (BASECAMP) du SAT-3247<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"regenxbios-rgx-202\">Regenxbio : RGX-202<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Avec RGX-202, qui traverse actuellement une phase de recherche pivot, Regenxbio rivalise avec Elevidys de Sarepta sur le march\u00e9 de la th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Trente patients \u00e2g\u00e9s d&#039;un an ou plus sont recrut\u00e9s pour l&#039;exp\u00e9rience, ce qui rend la population totale plus jeune que celle actuellement indiqu\u00e9e sur l&#039;\u00e9tiquette Elevidys. Selon Kelly, les premiers r\u00e9sultats d&#039;un petit groupe de patients publi\u00e9s en novembre 2024 \u00e9taient \u00ab extr\u00eamement encourageants \u00bb, montrant des am\u00e9liorations dans les tests de force et de fonction temporelle ainsi qu&#039;un solide profil de s\u00e9curit\u00e9. En 2026, Regenxbio pr\u00e9voit de soumettre une demande de licence de produit biologique (BLA).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Selon Kelly, la taille du g\u00e8ne DMD, trop importante pour le vecteur AAV, constitue un obstacle majeur \u00e0 la th\u00e9rapie g\u00e9nique dans ce domaine. Par cons\u00e9quent, une forme raccourcie est utilis\u00e9e, mais son produit final est incapable de fonctionner aussi bien que la prot\u00e9ine de taille normale. Par rapport \u00e0 Elevidys, l&#039;architecture de Regenxbio permet une version un peu plus grande du g\u00e8ne.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Kelly souhaite vivement que les r\u00e9sultats d&#039;un essai pr\u00e9c\u00e9dent soient \u00e9tendus \u00e0 un plus grand nombre de patients. S&#039;il s&#039;av\u00e8re efficace, il pense qu&#039;il offrira aux parents \u00e0 la recherche d&#039;une th\u00e9rapie g\u00e9nique pour la DMD une option et une chance suppl\u00e9mentaires. <strong>Apprendre encore plus:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/regenxbio-announces-completion-pivotal-enrollment-and-initiates\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">REGENXBIO annonce la finalisation du recrutement pivot de l&#039;\u00e9tude RGX-202 et le lancement de la production commerciale de son programme de th\u00e9rapie g\u00e9nique contre la dystrophie musculaire de Duchenne.<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"avidity-biosciences-del-zota\">Avidity Biosciences : Del-Zota<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En se concentrant sur l\u2019exon 44, pour lequel il n\u2019existe actuellement aucun m\u00e9dicament approuv\u00e9, Avidity pourrait \u00eatre en mesure de fournir un traitement pour le 6% des patients atteints de DMD qui sont susceptibles de sauter l\u2019exon 44.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Selon Michael Kelly, directeur scientifique de CureDuchenne, le delpacibart zotadirsen (del-zota) a augment\u00e9 la production de dystrophine chez les patients atteints de DMD jusqu&#039;\u00e0 un niveau stup\u00e9fiant de 25% de fonction normale dans un essai de phase I\/II. Il s&#039;agit de l&#039;une des meilleures preuves de saut d&#039;exon observ\u00e9es pour un m\u00e9dicament. De plus, le Del-Zota a ramen\u00e9 la cr\u00e9atine kinase \u00e0 des niveaux presque normaux.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;entreprise pr\u00e9voit de soumettre une demande d&#039;autorisation de mise sur le march\u00e9 (BLA) mi-2026, et de nouveaux r\u00e9sultats de l&#039;\u00e9tude d&#039;extension ouverte Explore44 sont attendus cette ann\u00e9e. Le Del-Zota a d\u00e9j\u00e0 obtenu la classification de proc\u00e9dure acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e et la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin, \u00e0 la suite du FDA. <strong>Continuez la lecture<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/avidity-biosciences-announces-u-s-managed-access-program-map-for-investigational-therapy-del-zota-in-dmd44\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Avidity Biosciences annonce un programme d&#039;acc\u00e8s g\u00e9r\u00e9 (MAP) aux \u00c9tats-Unis pour la th\u00e9rapie exp\u00e9rimentale del-zota (saut de l&#039;exon 44)<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"capricor-therapeutics-deramiocel\">Capricor Therapeutics : Deramiocel<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L\u2019organisme FDA examine actuellement une demande d\u2019autorisation de mise sur le march\u00e9 d\u2019un produit biologique pour le traitement cellulaire allog\u00e9nique de la cardiomyopathie DMD d\u00e9velopp\u00e9 par Capricor. &gt;&gt; <strong>En savoir plus:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/capricor-therapeutics-announces-positive-topline-results\/\" data-type=\"link\" data-id=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/capricor-therapeutics-announces-positive-topline-results\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u00c9tude pivotale de phase 3 HOPE-3 du Deramiocel dans la DMD<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Si elle est approuv\u00e9e, la Deramiocel serait le premier m\u00e9dicament ciblant sp\u00e9cifiquement la cardiomyopathie associ\u00e9e \u00e0 la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Presque tous les patients d\u00e9veloppent des probl\u00e8mes cardiaques \u00e0 l&#039;\u00e2ge adulte, ce qui en fait la principale cause de d\u00e9c\u00e8s li\u00e9e \u00e0 la maladie. Suite aux observations de l&#039;agence, la Capricor a fait l&#039;objet d&#039;une demande d&#039;autorisation compl\u00e8te (proc\u00e9dure FDA), ce qui est inhabituel sur le march\u00e9 de la DMD, la plupart des m\u00e9dicaments \u00e9tant approuv\u00e9s par le biais du programme d&#039;autorisation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e de la FDA. <strong>En savoir plus<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/what-is-deramiocel\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Qu&#039;est-ce que Deramiocel ?<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"dyne-therapeutics-dyne-251\">Dyne Therapeutics : Dyne-251<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Afin d&#039;obtenir rapidement l&#039;approbation de sa th\u00e9rapie de nouvelle g\u00e9n\u00e9ration par saut d&#039;exon 51, Dyne-251, bas\u00e9e sur la prot\u00e9ine FDA, Dyne recrute actuellement des participants pour un essai pivot. L&#039;expression de la dystrophine sera utilis\u00e9e comme crit\u00e8re d&#039;\u00e9valuation substitutif. <strong>En savoir plus:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/dyne-therapeutics-to-apply-for-accelerated-approval-in-q2-2026-for-exon-51-skipping-therapy-dyne-251-z-rostudirsen\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Dyne Therapeutics demandera une approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e au deuxi\u00e8me trimestre 2026 pour la th\u00e9rapie par saut d&#039;exon 51 (DYNE-251)<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"wave-life-sciences-wve-n-531\">Wave Life Sciences : WVE-N531<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Apr\u00e8s avoir \u00e9valu\u00e9 les besoins des patients, le PDG de Wave Life Sciences, Paul Bolno, a d\u00e9clar\u00e9 que la voie vers un traitement plus efficace \u00e9tait une meilleure distribution cellulaire pour une production de dystrophine plus \u00e9lev\u00e9e et une expression coh\u00e9rente.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;analyse interm\u00e9diaire \u00e0 six mois de l&#039;\u00e9tude de phase II a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 que le WVE-N531 de Wave (un saut d&#039;exon 53) pr\u00e9sentait syst\u00e9matiquement une expression de la dystrophine 9% chez tous les patients. Selon Bolno, cela s&#039;est traduit par des muscles d&#039;apparence plus saine et une r\u00e9duction des taux sanguins de cr\u00e9atine kinase, un biomarqueur de l\u00e9sion musculaire. <strong>En savoir plus<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wve-n531-exon-skipping-therapy-phase-2-clinical-trial-nct07209332\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">D\u00e9but de l&#039;essai clinique de phase 2 sur la th\u00e9rapie par saut d&#039;exon WVE-N531 pour la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>En savoir plus<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Despite significant advancements over the past ten years for DMD patients, there is still a significant unmet demand. 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