La technologie d\u2019ARNm Bobcat est-elle fiable ?<\/h2>\n\n\n\n La soci\u00e9t\u00e9 d\u00e9clare n\u2019avoir observ\u00e9 aucun probl\u00e8me de s\u00e9curit\u00e9 associ\u00e9 \u00e0 l\u2019injection de Bobcat mRNA-DMD dans les \u00e9tudes pr\u00e9cliniques sur les animaux.<\/p>\n\n\n\n
Lors de l\u2019\u00e9valuation de la s\u00e9curit\u00e9 de l\u2019ARNm de Bobcat par rapport aux m\u00e9thodes alternatives, il faut prendre en compte quelques aspects cruciaux. L\u2019ARNm n\u2019\u00e9tant pas un virus, il est exempt\u00e9 des normes de bios\u00e9curit\u00e9 auxquelles une m\u00e9thode AAV devrait se conformer, tant au niveau de la fabrication que de l\u2019administration. Notamment, l\u2019ARNm peut \u00eatre redos\u00e9, contrairement \u00e0 l\u2019AAV. En raison de probl\u00e8mes de r\u00e9ponse immunitaire, les th\u00e9rapies \u00e0 base d\u2019AAV ne peuvent souvent pas \u00eatre administr\u00e9es plus d\u2019une fois.<\/p>\n\n\n\n
L\u2019ARNm de Bobcat peut-il am\u00e9liorer la force musculaire\u00a0?<\/h2>\n\n\n\n L'entreprise a men\u00e9 une \u00e9tude sur des souris mutantes, un mod\u00e8le murin de DMD, et a constat\u00e9 des am\u00e9liorations fonctionnelles de la force musculaire. La soci\u00e9t\u00e9 de recherche Elixirgen affirme avoir observ\u00e9 des am\u00e9liorations au niveau des muscles de l'avant-bras avec des doses hebdomadaires d'ARNm-DMD. Elle affirme \u00e9galement qu'une seule injection d'ARNm-DMD dans les muscles de l'avant-bras peut restaurer la force musculaire chez les souris mutantes.<\/p>\n\n\n\n
Ces \u00e9tudes montrent qu'il pourrait \u00eatre possible d'administrer un ARNm codant pour la dystrophine compl\u00e8te pour une th\u00e9rapie musculaire dans des zones sp\u00e9cifiques et \u00e9ventuellement dans tout le corps. Les approches locales et syst\u00e9miques de la dystrophine compl\u00e8te pourraient \u00eatre des traitements utiles pour les patients atteints de DMD qui peuvent marcher et ceux qui ne le peuvent pas.<\/p>\n\n\n\n
Avantages de l'ARNm Bobcat<\/h2>\n\n\n\n Les traitements actuels, notamment les m\u00e9dicaments anti-saut d'exon et l'AAV-microdystrophine, ont \u00e9t\u00e9 une v\u00e9ritable r\u00e9volution pour les patients atteints de DMD. Cependant, il reste encore beaucoup \u00e0 faire pour d\u00e9velopper des th\u00e9rapies capables de pr\u00e9venir ou de traiter plus efficacement les sympt\u00f4mes invalidants pour les muscles.<\/p>\n\n\n\n
La dystrophine est une prot\u00e9ine responsable de la DMD. Par cons\u00e9quent, un traitement qui restaure l'int\u00e9gralit\u00e9 de la prot\u00e9ine devrait th\u00e9oriquement r\u00e9tablir sa fonction normale.<\/p>\n\n\n\n
Les scientifiques savent \u00e9galement que la dystrophine compl\u00e8te est plus stable et a une dur\u00e9e de vie plus longue que la version raccourcie. Notamment, le saut d'exon ne ciblerait qu'un faible pourcentage de la population de patients.<\/p>\n\n\n\n
Un traitement d\u00e9velopp\u00e9 avec la technologie de l\u2019ARNm Bobcat et utilisant la version compl\u00e8te pourrait \u00eatre utilis\u00e9 par n\u2019importe qui, quelle que soit la mutation exacte dont il est porteur.<\/p>\n\n\n\n
Apprendre encore plus:<\/strong> \u00c9tudes de l'ARNm dans le traitement de la DMD<\/a><\/p>\n\n\n\n<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Bobcat mRNA works differently than exon skipping or AAV-microdystrophy mechanisms. This next-generation method could lead to low-cost drugs for Duchenne muscular dystrophy. Many exon skipping therapies or gene therapies, such as Elevidys, approved by the FDA for the treatment of Duchenne Muscle Disease, worry patients with their exorbitant prices. According to reports, drugs developed using […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":2513,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[184,183,66,186,185,359,202],"class_list":["post-2506","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-bobcat","tag-bobcat-mrna","tag-duchenne-muscular-dystrophy","tag-elixirgen","tag-elixirgen-therapeutics","tag-full-length-dystrophin","tag-mrna"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2506","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=2506"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2506\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/2513"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=2506"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=2506"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=2506"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}