{"id":2418,"date":"2025-01-14T11:43:29","date_gmt":"2025-01-14T08:43:29","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=2418"},"modified":"2025-03-07T14:58:15","modified_gmt":"2025-03-07T11:58:15","slug":"wave-life-sciences-announces-plans-for-exon-53-skipping-study-in-2025","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wave-life-sciences-announces-plans-for-exon-53-skipping-study-in-2025\/","title":{"rendered":"Wave Life Sciences annonce son intention de mener une \u00e9tude sur le saut d&#039;exon 53 en 2025"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Le d\u00e9ficit en alpha-1 antitrypsine (AATD), la maladie de Huntington (HD), l&#039;ob\u00e9sit\u00e9 et la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) font partie des principaux besoins m\u00e9dicaux non satisfaits que l&#039;entreprise cherche \u00e0 r\u00e9soudre. La nouvelle a \u00e9t\u00e9 publi\u00e9e avant la pr\u00e9sentation de l&#039;entreprise le 13 janvier 2025 lors de la 43e conf\u00e9rence annuelle de JP Morgan sur les soins de sant\u00e9.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Projet d&#039;\u00e9tude sur le saut de l&#039;exon 53<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>WVE-N531 est un oligonucl\u00e9otide de saut d&#039;exon con\u00e7u pour induire la production de prot\u00e9ine dystrophine endog\u00e8ne fonctionnelle pour le traitement des gar\u00e7ons atteints de DMD sensibles au saut d&#039;exon 53.<\/li>\n\n\n\n<li>Principales r\u00e9alisations en 2024\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Les r\u00e9sultats interm\u00e9diaires de l&#039;\u00e9tude de phase 2 FORWARD-53 du WVE-N531 ont montr\u00e9 une expression de dystrophine ajust\u00e9e au contenu musculaire moyen tr\u00e8s coh\u00e9rente de 9,0% (plage : 4,6-13,9%), le meilleur apport musculaire de sa cat\u00e9gorie, de multiples indicateurs d&#039;am\u00e9lioration de la sant\u00e9 musculaire et un profil s\u00fbr et bien tol\u00e9r\u00e9.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>\u00c9tapes \u00e0 venir attendues :\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>L&#039;essai FORWARD-53 est en cours et tous les patients ont choisi de poursuivre le traitement dans la partie d&#039;extension pr\u00e9vue de l&#039;\u00e9tude avec des doses mensuelles de WVE-N531.<\/li>\n\n\n\n<li>Wave pr\u00e9voit de livrer les donn\u00e9es FORWARD-53 sur 48 semaines et de recevoir les commentaires des r\u00e9gulateurs sur la voie vers une approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e au premier trimestre 2025.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Le d\u00e9ficit en alpha-1 antitrypsine (AATD), la maladie de Huntington (HD), l&#039;ob\u00e9sit\u00e9 et la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) font partie des principaux besoins m\u00e9dicaux non satisfaits que l&#039;entreprise cherche \u00e0 r\u00e9soudre. La nouvelle a \u00e9t\u00e9 publi\u00e9e avant la pr\u00e9sentation de l&#039;entreprise le 13 janvier 2025 lors de la 43e conf\u00e9rence annuelle de JP Morgan Healthcare. Projets pour une \u00e9tude sur le saut de l&#039;exon 53<\/p>","protected":false},"author":1,"featured_media":2420,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[66,155,154,153],"class_list":["post-2418","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-duchenne-muscular-dystrophy","tag-exon-53","tag-exon-53-skipping","tag-wave-life-sciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2418","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=2418"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2418\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/2420"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=2418"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=2418"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=2418"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}